이엔셀, ‘EN001’ 제조기술 국가신기술 지정 2년 연장

[이데일리 권오석 기자] 세포유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀(456070)이 자사 핵심 파이프라인 ‘EN001’의 바탕이 되는 줄기세포 제조 기술로 국가신기술(NET) 지정 기간을 2년 더 연장하는 데 성공했다. 미국 특허 확보에 이어 국가 공인 기술력까지 재확인하면서 글로벌 상용화 행보에 탄력이 붙을 전망이다.

(사진=이엔셀)

이엔셀은 샤르코-마리-투스병(CMT), 듀센 근디스트로피(DMD), 근감소증 치료용 초기 계대 탯줄 유래 중간엽 줄기세포 제조 기술이 산업통상자원부 국가기술표준원의 ‘2026년 제2회 신기술(NET) 지정 심사’를 통과해 유효기간이 2년 연장됐다고 22일 밝혔다.

NET는 산업기술혁신 촉진법에 의거해 국내에서 처음 개발된 기술이나 기존 기술을 획기적으로 개선한 우수 기술의 신규성·기술성·사업화 가능성을 종합 평가해 부여하는 제도다. 이엔셀은 지난 2023년 9월 해당 기술을 처음 인정받은 이후 제조 공정 고도화와 임상 진전에 집중해 왔으며, 이번 연장을 통해 독자 기술의 혁신성과 시장성을 다시금 입증받았다.

이번에 인정받은 기술은 이엔셀의 고유 플랫폼인 ‘ENCT’를 기반으로 한다. 탯줄 유래 동종 중간엽줄기세포(WJ-MSC)의 노화를 줄이는 동시에 항염증 및 조직 재생 능력을 끌어올린 차세대 공정이다. 세포치료제 특성상 배양 단계에 따라 품질 편차가 생기기 쉬운데, 일정한 품질의 원료세포를 안정적으로 양산할 수 있다는 점이 독보적인 경쟁력으로 꼽힌다.

해당 공정은 현재 임상 2a상 단계인 CMT1A 치료제 EN001에 적용되고 있다. 이엔셀은 최근 삼성생명공익재단과 함께 출원한 EN001 배양 기술에 대해 미국 특허 등록 결정을 받는 성과를 내기도 했다. 앞서 양사가 확보한 CMT 치료 기전 미국 특허에 더해 원료세포 배양과 생산 공정까지 미국 내 권리 범위를 대폭 확대한 셈이다.

이엔셀은 희귀질환에서 신약 가능성을 우선 증명한 뒤 대중적 질환으로 범위를 넓히는 ‘오펀 투 브로드(Orphan-to-Broad)’ 전략을 펼치고 있다. EN001의 적응증 역시 CMT, DMD, 근감소증 등 3개 분야로 다각화돼 있다.

이 가운데 개발 속도가 가장 빠른 CMT1A 치료제는 삼성서울병원, 강동경희대병원, 동국대경주병원 등 3개 기관에서 위약 대조 방식의 임상 2a상이 진행 중이다. 연구진은 약물의 반복 투여 시 안전성과 유효성, 최적의 투여 용량을 면밀히 검증하고 있다.

글로벌 시장 진출을 위한 발판도 견고하다. EN001은 CMT 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에서 희귀의약품 지정을 받았으며, DMD 적응증 역시 미국 FDA 희귀의약품으로 등록됐다. 희귀의약품에 지정되면 임상·허가 과정에서 각종 수수료 감면 및 정책 지원을 받게 되며, 시판 허가 후 독점 판매권 확보에도 유리하다.

이엔셀은 CMT1A 임상 데이터를 차곡차곡 쌓아 올리는 한편, 글로벌 기술이전(L/O) 및 사업화 협의에 속도를 낼 계획이다.

장종욱 이엔셀 대표는 “이번 NET 지정 연장은 EN001 핵심 기술의 우수성과 상용화 가치를 공인받은 결과”라며 “미국 특허 획득과 NET 연장이라는 호재를 발판 삼아 CMT1A 임상을 성공적으로 완수하고, DMD와 근감소증 치료제 개발도 차질 없이 추진해 기업 가치를 극대화하겠다”고 강조했다.