HLB, 美 FDA에 간암 신약허가신청 완료…K-바이오 신기원

[이데일리 이정현 기자] HLB(028300)가 간암 1차 치료제로 개발중인 표적항암제 ‘리보세라닙’에 대한 모든 신약허가 준비 과정을 마치고 미국 FDA에 신약허가신청서(NDA)를 제출했다고 16일 밝혔다.

이로써 HLB는 리보세라닙에 대한 첫 글로벌 임상을 시작했던 2011년 이후 약 12년 만에 NDA 단계에 진입했다. 국내 바이오기업이 자사의 항암 신약물질에 대해 자체적으로 임상을 모두 마치고 글로벌 시장에서 신약허가 절차를 진행하는 건 이번이 처음이다.

리보세라닙의 글로벌 특허권을 보유한 HLB는 그간 미국 자회사 엘레바(Elevar Therapeutics)를 통해 리보세라닙과 면역관문억제제 ‘캄렐리주맙’(항서제약 보유)의 병용요법을 간암 1차 치료제로 개발해왔다.

13개국 543명의 환자를 대상으로 진행한 글로벌 임상 3상(CARES 310) 결과, 대조군인 소라페닙 대비 완전관해(CR) 3명 vs. 1명, 전체생존기간(mOS)이 22.1개월 vs. 15.2개월, 무진행생존기간(mPFS) 5.6개월 vs. 3.7개월, 객관적반응률(ORR) 25.4% vs. 5.9% 등이 도출돼 지역(아시아 vs 非아시아)과 발병원인(바이러스성 vs 非바이러스성)에 상관없이 높은 치료효능을 입증했다.

위험비(Harzard Ratio)가 전체 생존기간에서 0.62, 무진행생존기간에서 0.52로 환자 사망 위험을 40~50% 가량 낮춰 고무적이다. FDA는 이러한 결과들을 바탕으로 pre-NDA(신약허가 신청 전 미팅)를 진행한 후 리보세라닙 병용요법에 대한 NDA 제출에 ‘문제가 없다’고 밝혔다. 먼저 허가 신청서를 제출한 중국에서는 이미 지난 2월 간암 1차 치료제로 허가 받았다.

미국 텍사스 대학교 엠디앤더슨 암센터의 아흐메드 오마르 카셉(Ahmed Omar Kaseb) 교수는 이번 NDA 제출과 관련해 “리보세라닙과 캄렐리주맙 병용요법은 간세포암에 대한 잠재적인 치료법으로서 명백한 가능성을 보여준다“며 ”간암 환자에 대한 표준치료법의 발전에 큰 관심을 가지고 있는 전문의로서 NDA가 제출돼 매우 기쁘게 생각하며 하루 빨리 FDA의 심사가 완료되기를 고대한다”고 기대감을 밝혔다.

정세호 엘레바 대표 역시 “이번 NDA 제출로 전세계 간암 환자들에게 더 나은 치료옵션을 제공하고자 노력해 온 당사가 중요한 이정표를 세웠다”며 “많은 임상의사들로부터 임상결과에 대해 좋은 평가를 받아온 만큼 무난히 신약허가를 받을 수 있을 것으로 본다”고 말했다.

리보세라닙은 혈관 내피 성장인자 수용체(VEGFR-2)를 억제해 암의 성장에 필수적인 산소와 영양분의 공급을 차단, 암을 효과적으로 사멸하는 TKI 계열 경구용 약물이다. 현재까지 신생혈관억제 기전의 TKI 항암제와 면역항암제의 병용요법으로 허가된 간암 1차 치료제가 없다는 점도 두 약물의 허가에 대한 기대감을 높인다. 엘레바는 신약허가 후 빠른 판매가 이뤄질 수 있도록 일찌감치 미국 내 상업화 준비에도 착수하는 등 이미 허가 후 단계를 대비하고 있다. 신약허가와 상업화를 동시에 진행하는 ‘투 트랙’ 전략이다.

김동건 HLB 대표는 “당사는 IR 행사때마다 주주들에게 ‘끝내 좋은 결과로 보답하겠다’고 여러 차례 자신감을 밝혀왔는데, 마침내 그 약속을 지킬 수 있게 됐다”며, “새로운 치료옵션을 간절히 기다리고 있는 간암 환자와 가족들, 그리고 오랜 신약개발 여정을 함께해 온 임직원과 주주들이 큰 위안과 자부심을 느낄 수 있도록 남은 절차에도 최선을 다하겠다”고 말했다.

리보세라닙은 HLB가 글로벌 특허권을 보유하고 있으며, HLB생명과학이 한국 판권과 유럽·일본에 대한 일부 수익권을, 항서제약이 중국 판권을 가지고 있다. 이외 지역에 대한 글로벌 판권은 엘레바가 갖고 있다.