바이오리더스, 희귀질환 DMD 치료제 임상 1상 개시

[이데일리 김성훈 기자] 바이오리더스(142760)가 삼성서울병원과 함께 희귀질환인 ‘뒤쉔 근디스트로피(DMD)’ 치료제(BLS-M22)에 대한 임상 1상에 돌입했다고 17일 밝혔다.

뒤쉔 근디스트로피(DMD)는 주로 남아에게 발생하는 근육 위축 희귀 유전질환이다. 20세 이전에 호흡 근육까지 상실돼 환자 대부분이 사망에 이르며 남아 3500명당 1명 수준으로 발병해 희귀 유전질환 중 상대적으로 발병률이 높다.

DMD 치료제로 개발 중인 신약후보물질 BLS-M22는 바이오리더스의 신약 플랫폼 뮤코맥스(MucoMAX®)가 기반이다. 경구 투약을 통해 체내로 흡수돼 근 육성장을 억제하는 마이오스타틴(Myostatin)에 대한 항체를 형성하도록 유도한다. 바이오리더스는 현재 BLS-M22의 적응증 확대를 위한 동물시험을 진행 중이며 글로벌 제약회사들과 협력 개발도 논의하고 있다.

BLS-M22는 동물 효력시험을 통해 마이오스타틴에 대한 항체 생성 능력과 효능이 확인됐다. 비임상 독성시험과 안전성 약리시험 등에 대한 유효한 결과도 받아 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받았다. 올해 1월에는 국내 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계희귀의약품’ 승인도 획득했다.

회사 관계자는 “BLS-M22에 관심을 보이는 글로벌 제약사들과 기술수출 및 공동개발 협의도 지속 추진해 신약개발기간 단축과 임상성공 가능성 제고에 힘을 기울이겠다”고 말했다.