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양사는 알지노믹스의 ‘RNA 치환효소 플랫폼’과 라이보텍의 ‘올가미형(Lariat) 메신저리보핵산(mRNA) 플랫폼’을 결합해 바이러스벡터를 사용하지 않는 RNA 교정 치료제 개발 가능성을 검증할 계획이다.
알지노믹스의 RNA 치환효소는 질병을 일으키는 표적 RNA를 인식해 절단한 뒤 치료 목적의 RNA 서열로 바꾸는 기술이다. 현재 알지노믹스는 치료용 RNA 치환효소를 체내에 전달하기 위해 아데노바이러스 등 바이러스벡터를 활용하고 있다.
바이러스벡터는 유전물질을 세포 안으로 전달한 뒤 치료에 필요한 물질이 지속적으로 발현되도록 할 수 있다는 장점이 있다. 반면 벡터에 실을 수 있는 유전물질의 크기에 제한이 있고, 체내 면역반응으로 인해 반복 투여가 어려워질 수 있다는 한계가 있다.
이번 공동연구는 RNA 치환효소를 바이러스벡터 대신 RNA 형태로 전달할 수 있는지를 확인하는 데 초점을 맞춘다. 이를 위해 라이보텍의 올가미형 mRNA 기술을 접목한다. 라이보텍의 올가미형 mRNA는 mRNA의 5′ 말단에 올가미 형태의 구조를 만들어 RNA의 안정성과 단백질 발현을 높이는 방식이다. 관련 원천기술에서는 기존 캡 구조를 적용한 mRNA보다 높은 안정성과 단백질 발현 양상이 확인된 바 있다.
일반적인 mRNA는 체내에서 쉽게 분해돼 발현 지속시간이 짧다는 한계가 있다. 양사는 올가미형 mRNA를 적용해 RNA 치환효소의 체내 발현시간과 안정성을 높일 수 있는지 검증할 예정이다.
연구가 계획대로 진행될 경우 바이러스벡터가 아닌 RNA만으로 RNA 교정 치료제를 구성할 수 있는 가능성을 확인할 수 있다. 바이러스벡터의 유전물질 탑재 용량에 따른 제약을 줄이는 동시에 반복 투여와 전신 투여 가능성을 검토할 수 있다는 게 양사의 설명이다.
라이보텍의 올가미형 mRNA 기술은 mRNA 안정성과 단백질 발현을 높이기 위해 개발된 플랫폼이다. 공개된 한국과학기술원(KAIST) 기술자료에 따르면 해당 기술은 라이보자임을 이용해 mRNA 말단에 올가미 형태의 구조를 형성하는 방식으로, mRNA 백신과 치료제 등에 적용하는 것을 목표로 개발됐다.
알지노믹스 관계자는 "이번 공동연구를 통해 두 플랫폼을 결합했을 때의 생체 내 발현 효율과 안정성을 평가하고, 향후 RNA 교정 치료제의 적용 질환과 개발 범위를 검토할 계획"이라고 말했다.
