페니트리움바이오, 네이처 논문 ‘수치’로 입증한 항암 내성 돌파구...美 임상 ‘청신호’

[이데일리 유진희 기자] 페니트리움바이오(187660)사이언스가 최근 세계적 학술지 네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)에 게재된 논문의 상세 데이터를 공개하며 글로벌 표적항암제 시장 진출을 위한 과학적 교두보를 확보했다. 페니트리움바이오사이언스는 이번 논문에서 입증된 나노 하이브리드 기술의 고효율 전달력과 안전성 지표를 미국 임상 2상의 핵심 근거로 삼아 130조원 규모의 항암제 시장 공략에 박차를 가한다.

페니트리움바이오사이언스 홈페이지에 게시된 공지사항. (사진=페니트리움바이오사이언스)

네이처가 주목한 ‘4일의 단축’... 저용량서 확인된 압도적 유효성

페니트리움바이오에 따르면 논문(A randomized, double-blind, placebo-controlled trial of niclosamide nanohybrid)의 핵심으로 니클로사마이드의 고질적 난제인 흡수율을 나노 기술(MgO-HPMC)로 해결했음을 인체 임상 데이터로 실증했다는 점이 꼽힌다.

원문에 따르면 CP-COV03(페니트리움의 전신) 300mg 저용량군을 복용한 환자들은 증상 개선까지 걸린 시간의 중앙값이 9.0일로 나타났다. 이는 위약군(13.0일) 대비 회복 기간을 4일이나 앞당긴 결과로 통계적 유효성(p=0.0083)을 명확히 확보했다.

특히 증상 발현 3일 이내에 투여한 조기 투여군(mITT-1)에서도 유의미한 수치(p=0.024)가 도출돼 약물의 즉각적인 반응 기전을 입증했다. 항바이러스 효능 역시 고무적이다. 투여 후 단 16시간 만에 바이러스 수치(Viral Load)가 56.7% 감소하며 위약군(4.1%) 대비 약 13.5배 빠른 사멸 속도를 보였다. 이는 약물이 체내 장벽을 뚫고 표적에 정확히 도달했음을 의미하며, 향후 항암 임상에서 종양의 물리적 방어막을 뚫고 ‘치사 유효 농도’에 도달할 수 있다는 강력한 증거로 쓰일 전망이다.

일각에서는 네이처 본지와 네이처 커뮤니케이션즈의 차이를 언급하며 해당 논문의 가치를 평가절하기도 한다. 하지만 이는 학술지 생태계에 대한 이해 부족에서 기인한다. 네이처가 인류 지식의 패러다임을 바꾸는 범과학적 파급력에 집중한다면 네이처 커뮤니케이션즈는 해당 분야의 최고 수준의 전문성과 기술적 혁신을 싣는 상위 자매지로 평가받는다.

게다가 임상 데이터의 정밀함과 통계적 완결성을 현미경처럼 들여다보는 이곳의 동료심사(Peer Review)를 통과했다는 것은 해당 기술의 상업적·과학적 실현 가능성을 세계 전문가 집단이 공식 보증했다는 뜻이다. 오픈 액세스 저널로서 세계 누구나 데이터를 검증할 수 있도록 공개했다는 점은 데이터에 대한 페니트리움바이오의 확고한 자신감을 방증한다.

페니트리움바이오는 이 같은 데이터를 기반해 130조원 규모의 글로벌 표적항암제 시장을 정조준하고 있다. 글로벌 표적항암제 시장은 노바티스의 글리벡부터 아스트라제네카의 타그리소까지 혁신적인 치료제들이 등장했다. 하지만 이들은 공통된 한계에 직면해 있다. 바로 내성(Resistance)이다. 종양학계는 그간 내성의 원인을 암세포의 유전자 변이에서 찾아왔다.

하지만 페니트리움바이오는 최근 미국 샌디에이고에서 열렸던 미국암연구학회(AACR) 2026에서 새로운 패러다임을 제시했다. 내성의 본질적 원인은 유전자 변이가 아니라 암세포 주변의 견고한 물리적 환경인 종양미세환경(TME)이 약물 침투를 방해해 발생하는 치사 미달용량 문제라는 것이다. 항암제가 암세포를 죽일 수 있는 최소 유효 농도에 도달하지 못해 암세포가 학습할 기회를 얻고 이것이 내성으로 굳어진다는 논리다.

네이처 커뮤니케이션즈 논문에서 입증된 나노 하이브리드 기술은 이 늪을 건너는 다리가 된다. 저용량으로도 유효 농도에 도달하는 고효율 전달력은 표적항암제의 투여 초기부터 병용될 경우 암세포가 방어벽을 쌓기 전 충분한 농도의 약물을 표적에 전달할 수 있게 한다.



세계적 석학 샌딥 파텔의 합류와 ‘이중 불문 바스켓 임상’의 혁신

이러한 수치와 기전의 타당성은 세계적인 석학의 확신으로 이어졌다. 미국 국립암연구소(NCI)의 대규모 바스켓 임상을 주도해 온 샌딥 파텔 캘리포니아 대하고 샌디에이고(UCSD) 교수가 페니트리움의 미국 임상 2상 총괄책임자(PI)로 합류한 것은 그 자체로 거대한 신호탄이다.

파텔 교수팀은 페니트리움이 특정 암종에 국한되지 않고 종양의 공통적인 장벽을 해소하는 범용적 기전을 가졌다는 점에 주목했다. 이를 통해 설계된 것이 세계 최초의 이중 불문 바스켓 임상이다. 암종뿐만 아니라 함께 병용하는 표적항암제까지도 구분하지 않는 이 디자인은 미국 식품의약국(FDA)이 권장하는 마스터 프로토콜 가이드라인에 부합한다는 평가가 제기된다. 이는 임상 기간을 획기적으로 단축하고 승인 가능성을 높이는 전략적 승부수로 풀이된다.

페니트리움바이오는 최근 식품의약품안전처에 제출한 임상 1상 변경신청을 통해 제형도 캡슐에서 정제로 전환했다. 이는 단순한 행정적 절차가 아니라 글로벌 빅파마와의 파트너링을 고려한 품질관리(CMC) 전략의 일환이다. 정제 제형은 대량 생산 체계 구축에 유리하며 균일한 품질을 유지해야 하는 품질관리(QC) 공정이 캡슐보다 월등하다.

환자의 복약 편의성 개선을 통해 임상 중도 탈락률을 낮추는 것은 물론 미국 등 해외 주요국 허가 과정에서 가장 보편적으로 쓰이는 제형을 채택함으로써 글로벌 범용성을 확보했다. 서울대병원 유효성평가센터, 한국과학기술원(KAIST) 등 3개 독립 기관이 교차 검증한 췌장암 오가노이드 실험 결과는 정제 제형에 담긴 페니트리움의 위력을 보여준다.

암 연관 섬유아세포(CAF)를 제어해 물리적 장벽을 해체하자 약물 저항성이 60%에서 10%로 급감했다. 이는 앞서 논문에서 확인된 인체 안전성 및 약동학(PK) 데이터와 결합돼 미국 임상 2상의 성공 가능성을 과학적으로 실증한다.

조원동 페니트리움바이오 회장은 “글로벌 제약사들의 주력 제품들이 치사 미달용량의 늪에 빠져 가치를 잃어가는 지금, 페니트리움은 그 해법이 될 수 있다”며 “임상과 데이터로 페니트리움이 암 치료의 패러다임을 전환하는 플랫폼임을 증명해 내겠다”고 강조했다.