과학기술정보통신부와 한국과학기술연구원(KIST)은 KIST 창업기업인 큐어버스가 지난 16일 오전 11시(현지시간)에 이탈리아 제약회사 안젤리니파마와 총 3억 7000만달러(약 5037억원, 개발단계별 마일스톤 포함)의 기술 수출 계약을 체결했다고 21일 밝혔다.
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제약회사들은 치매 원인으로 꼽혀온 아밀로이드베타단백질이 뇌에 과다하게 쌓이는 것을 막거나 제거하는 물질을 개발해왔다. 하지만 효능 한계와 환자 사망 등 안전성 문제가 존재했다. 최근 글로벌 제약회사들은 뇌염증이나 산화성 스트레스가 치매의 근원일 가능성에 주목해 이와 관련된 차세대 기전의 치료제 개발에 나서고 있다.
연구팀은 지난 2014년부터 차세대 치매치료제 개발에 돌입해 Keap1/Nrf2 시그널 경로를 통해 신경염증 반응을 억제해 뇌 신경회로 손상을 방지하는 방식에 집중했다. 다년간 연구 결과 해당 반응 경로를 표적하는 ‘CV-01’을 개발했다.
신약 상용화에 성공할 경우 해당 기전의 치매치료제로는 세계 최초가 된다. 파킨슨병, 뇌전증 등 뇌 신경 손상이 원인인 다양한 뇌신경계 질환에도 적용 가능할 것으로 기대된다.
치료제로서의 장점은 주사제가 다수를 차지하는 치매치료제와 달리 먹는 약으로 개발돼 쉽게 주기적으로 복용하는 것이 가능하다는 점이다. 질병의 원인 물질에만 선택적으로 결합하는 성질이 커서 뇌혈관부종 등 부작용도 적을 것으로 보인다. 저분자 화합물 약물이어서 뇌혈관장벽 투과가 쉬워 뇌 등으로의 약물 침투도 빠르다.
큐어버스는 홍릉 강소연구개발특구에 입지를 두고 과기정통부로부터 연구소기업으로 등록된 이래 세제혜택 등 사업화 지원을 받았다. 비임상을 2년만에 마치고, 81억원의 시리즈A 투자를 유치했다. 현재 과기정통부·보건복지부 공동 주관의 ‘치매극복연구개발사업단’ 지원을 받아 임상 1상 단계를 진행 중이다.
조성진 큐어버스 대표는 “CV-01은 치매, 뇌전증, 파킨슨병 등과 뇌신경계 질환에 잠재력을 지니고 있다”며 “치매 등 뇌질환으로 고통받는 환자와 그 가족들에게 희소식이 될 것으로 전망한다”고 말했다.
오상록 KIST 원장은 “KIST 연구자가 개발한 기술이 첨단바이오 스타트업 창업으로 이어지고, 글로벌 제약시장에 진출한 훌륭한 사례가 됐다”며 “앞으로도 게임체인저가 될 세계적 원천기술 확보에 힘쓰고, 국민이 체감할 만큼 파급효과가 큰 기술이전 성과를 위해 노력하겠다”고 강조했다.
황판식 과기정통부 연구개발정책실장은 “그간 정부의 꾸준한 바이오 분야 연구개발 지원에 힘입어 출연연의 대형 바이오 기술이전 성과들이 차례로 나타나고 있다”며 “출연연과 대학의 우수 연구성과를 바이오 기업의 임상과 사업화까지 연계하는 오픈이노베이션 전략을 중심에 두고, 국산 블록버스터 신약 개발을 위한 기술사업화 정책과 사업을 추진해 나가겠다”고 밝혔다.
