신약개발 ‘외길’ 한미약품, 글로벌 기업 위한 마지막 퍼즐은

[이데일리 송영두 기자] 글로벌 기업으로의 도약을 꿈꾸는 한미약품 도전이 결실을 맺고 있는 모양새다. 기술수출 반환이라는 돌발 변수들에도 신약개발 외길을 걸으면서 기술수출 성과는 물론 글로벌 신약 탄생성과를 목전에 두고 있다는 분석이다.

5일 한미약품(128940)에 따르면 캐나다 앱토즈 바이오사이언스와 급성골수성 백혈병 치료 신약 기술수출 계약을 체결했다. 규모는 계약금 1250만 달러(약 148억원)와 단계별 임상개발 및 허가 단계에 따른 마일스톤 최대 4억750만 달러 등 총 4억2000만 달러(약 4961억원) 에 달한다. 앱토즈는 혈액암 전문 신약개발 기업으로 미국 나스닥 상장사다.

급성골수성 백혈병 치료 신약 ‘HM43239’은 FLT3 돌연변이(FMS-like tyrosine kinase 3 ITD 및 TKD)와 SYK를 이중 억제하는 치료제다. 골수성 악성종양의 증식, 분화, 내성 등의 치료 과정에 관여한다. 현재 HM43239는 미국에서 재발·불응성 급성골수성백혈병(AML) 환자 대상 임상 1·2상이 진행되고 있으며, 용량 증량(dose escalation) 연구에서 강력한 항종양 활성화가 입증됐다. 2018년 미국 식품의약국(FDA)과 2019년 식품의약품안전처로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.

(사진=한미약품)

◇R&D 명가 부활...1년새 약 1.5조 기술수출 성과

어떤 흔들림에도 굴하지 않고 신약개발 R&D 외길을 고수한 한미약품의 저력이 결실을 맺고 있다는 게 업계 평가다. 일각에서는 2015년 약 8조원에 달하는 기술이전 이후 기술이 다수 반환되면서 한미약품 기술력에 대한 의구심을 나타내고 있다. 하지만 기술반환을 악재로 보기보다는 신약개발의 한 과정으로 봐야하고, 신약개발 열정을 높이 사야 한다는 반론도 제기된다.

실제로 한미약품은 2015년 얀센에 바이오신약 후보물질 ‘에피노페그듀타이드’(HM12525A)를 비만 및 당뇨치료제로 기술이전 했다. 하지만 얀센은 2019년 7월 해당 물질을 반환했다. 임상 2상에서 유효성 입증에 실패했기 때문이었다. 반면 MSD는 1년 후인 2020년 8월 ‘에피노페그듀타이드’(HM12525A)를 비알콜성지방간염(NASH) 치료제로 개발하기 위해 한미약품과 1조 규모 기술이전 계약을 체결했다. 새로운 적응증 개발을 통해 기술이전에 성공한 사례다. 약 1년 3개월새 한미약품 기술수출 규모는 약 1조5000억원에 달한다.

한미약품 관계자는 “기술수출이 반환되는 것과 관련해 일각에서는 부정적으로 보는 시각이 있다. 하지만 이는 신약개발 라이센스 인&아웃 전략에서의 자연스러운 한 과정”이라며 “과거 얀센이 반환했던 약물은 다른 적응증을 개발해 지난해 다시 MSD에 기술이전을 했다. 기술반환에 대해 부정적인 시각에는 동의하기 어렵다”고 강조했다. 이어 “한미약품은 장기적으로 신약개발이라는 목표를 향해 가고 있다. 그 과정에서 여러가지 상황을 겪으면서 더욱 단단해지고, 신약개발 내공을 쌓아가는 과정으로 지켜봐줬으면 한다”고 덧붙였다.

호중구감소증 치료제 롤론티스.(사진=한미약품)

◇롤론티스로 화룡점정 찍는다

기술반환의 아픔도 있었지만 글로벌 톱10 제약사들과 다수 기술수출 경험을 한 국내 기업은 한미약품이 유일하다. 그 만큼 글로벌 시장에서 가능성을 인정 받은 것이라는 평가과 함께 이제는 결과물을 보여줘야 할 시기라는 분석도 나온다. 결국 미국 식품의약국(FDA) 품목허가를 받은 신약을 배출하는 것이 글로벌 기업 도약을 위한 마지막 퍼즐이 될 것이란 게 업계 전망이다.

그 마지막 퍼즐은 롤론티스가 유력하다. 한미약품 신약 플랫폼 기술 랩스커버리가 적용된 롤론티스(호중구감소증 치료제)는 지난 2012년 미국 스펙트럼에 기술수출됐다. 올해 3월에는 식품의약품안전처 허가를 받아 국산 33호 신약으로 이름을 올렸다. 지난달 28일에는 건강보험 적용도 결정됐다.

다만 올해로 예상됐던 FDA 승인이 지연되고 있다. FDA가 한미약품 평택 바이오플랜트와 완제의약품(DP) 생산을 담당하는 아지노모토를 실사하는 과정에서 보완사항이 발견된 데 따른 것이다. 업계에 따르면 한미약품은 FDA가 요구한 보완사항을 충실히 이행한 것으로 알려졌다. 롤론티스 FDA 허가도 시간 문제일 것으로 관측되고 있다. 한미약품 관계자는 “롤론티스는 한국에서도 허가를 받고 출시가 됐기 때문에 FDA 허가도 멀지 않은 것으로 판단하고 있다”고 말했다.