아스트로젠은 국내 임상 3상을 통해 확보한 스페라젠 데이터를 토대로 치료 반응성이 높은 환자군과 임상적 특성을 분석하고 후속 임상개발 전략을 마련하고 있다고 2일 밝혔다.
희귀의약품으로 지정된 스페라젠은 국내 추가 임상 3상과 글로벌 개발을 동시에 추진하고 있다. 아스트로젠은 지난해 미국 식품의약국(FDA)과 임상시험계획(IND) 제출 전 사전미팅(Pre-IND)을 마쳤으며 오는 10월 FDA에 IND를 제출하는 것을 목표로 관련 절차를 진행하고 있다.
후속 파이프라인의 임상 진입도 준비 중이다. 교모세포종(GBM) 치료제 후보물질 AST-035는 비임상 연구를 마치고 미국 임상 1상 진입을 준비하고 있다. 주의력결핍 과잉행동장애(ADHD) 치료제 후보물질 AST-031과 레트증후군 치료제 후보물질 AST-004도 비임상 연구를 완료했으며 2027년 글로벌 임상 진입을 목표로 개발 중이다.
회사는 파이프라인 확대에 자체 AI 신약개발 플랫폼 ‘트랜스-독’(Trans-Dock)을 활용하고 있다. 트랜스-독은 CNS 질환 관련 데이터를 분석해 신규 표적과 후보물질을 발굴하고 초기 유효물질 탐색(Hit-to-Lead)과 선도물질 최적화를 지원하는 플랫폼이다.
후보물질의 체내 흡수·분포·대사·배설·독성(ADMET) 특성과 CNS 신약개발의 주요 과제인 혈액-뇌장벽(BBB) 투과 가능성도 예측한다. 아스트로젠은 이를 활용해 희귀 신경계 질환부터 신경퇴행성 질환까지 연구개발 대상 질환을 확대할 계획이다.
아스트로젠 관계자는 “스페라젠의 임상 3상을 통해 임상적 이질성이 큰 ASD에서 치료 반응성을 보다 정밀하게 분석하고, 치료 효과가 뚜렷한 환자군과 임상적 특성을 규명하기 위한 근거를 확보했다”며 “이를 바탕으로 후속 임상개발 전략을 수립하고 글로벌 개발을 추진하고 있다. 글로벌 제약사와 기술이전 및 공동개발 등 협력 기회도 모색할 것”이라고 말했다.
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