이수앱지스 “1200억은 시작”...신약 기술이전 본격 시동

[이데일리 나은경 기자] 희귀약 개발사 이수앱지스가 항암제 기술이전에 성공하면서 글로벌 400조원 규모의 항암제 시장에 성공적인 신고식을 치렀다. 이번에 기술이전한 ISU104의 경우 특정 단백질을 가진 암세포를 찾아내는 항체다. 향후 다른 약물과의 병용요법이나 결합 등 확장성이 크기 때문에 이번 딜을 시작으로 ISU104와 관련된 추가 계약이 이뤄질 수 있을지 주목된다.

◇1200억 딜 ‘돋보기’

27일 금융감독원 전자공시시스템에 따르면 전날 이수앱지스는 미국 소재 항암제 기업과 총 8550만 달러(1188억원) 규모의 ISU104 기술이전 계약을 맺었다. 반환의무가 없는 선급금(업프론트)은 300만 달러(약 42억원)로 전체 계약 규모의 3.5%를 차지한다. 이중 200만 달러(약 28억원)는 30일 내 수령하고 나머지 100만 달러(약 14억원)도 상대회사에 공급된 원액(DS·Drug Substance) 품질에 이상이 없을 경우 3분기 내 수령할 수 있을 것으로 보인다.

(그래픽=이데일리 이미나 기자)

ISU104(성분명 바레세타맙)는 암세포의 성장을 억제하는 표적항암제로, 암세포 증식과 연관돼 발생하는 ErbB3 항원에 결합하는 항체다. 특히 ErbB3는 기존 항암제에 약물 내성을 갖게 하는 주요 원인 중 하나여서 향후 수술이나 항암요법, 방사선요법과 같은 암의 표준치료법으로 내성이 생긴 암 환자들에 대한 치료 효과도 기대된다.

앞서 이수앱지스는 재발성·전이성 두경부암 성인 환자에게서 ISU104의 안전성과 내약성을 확인하며 2021년 임상 1상을 종료했지만, 파트너사는 새롭게 임상 1상을 진행하게 된다. 기존 임상 1상은 ISU104라는 항체 자체의 안전성을 확인한 것이지만, 파트너사는 ISU104를 자사 기술에 적용할 예정이므로 이때의 안전성을 다시 확인해야 한다. 타깃 적응증도 두경부암에 국한하는 것이 아니라 향후 진행될 임상 1상 추이에 따라 구체화될 전망이다.

아직 어떤 식으로 ISU104가 활용될지는 공개되지 않았다. 하지만 업계에서는 항체-약물접합체(ADC)와 유사한 방식이 될 것으로 추측하고 있다. 이 경우 ISU104가 문제가 있는 ErbB3 항원을 가진 암세포를 찾아내 달라붙으면 파트너사의 페이로드(약물)가 해당 암세포의 성장을 저해할 수 있다.

양사는 연내 가설검증(PoC)을 마치고 내년 중 미국 식품의약국(FDA)에 1상 임상시험계획(IND)을 신청할 예정이다. 공시에 따르면 미국 IND 제출 후 50만 달러(약 7억원)를 수령하게 돼 있으므로 예정대로 진행될 경우 내년 7억원 추가 수령도 기대된다.

아울러 파트너사는 5년 내 ISU104를 활용한 신약의 품목허가까지 마치는 것을 목표로 하는 것으로 알려졌다. 최대 8250만 달러의 추가 수령이 5년 내 결정되는 것이다. 상용화 이후 로열티는 별도로 계약됐는데 로열티 퍼센티지는 한 자리 수로 추측된다.

다만 회사는 이날 공시에서 오는 2029년 6월25일까지 계약 상대방에 대해 공개하지 않겠다고 밝혔다. 업계에서는 파트너사가 치료제 개발에서 우위를 점하기 위해 경쟁사 등에 이번 계약을 노출하지 않고자 한 것으로 알려졌다.

ErbB 패밀리는 암의 예후와 관련된 단백질로 이중 ErbB1은 표적항암제(머크의 ‘얼비툭스’(성분명 세툭시맙))로 상용화돼 연간 1조원 이상의 매출을 내고 있다. 하지만 ErbB3 타깃 항암제는 아직 글로벌 시장에서 상용화된 바 없어 계열 내 최고 신약(Best-in-Class) 타이틀을 노리겠다는 계산인 것으로 보인다.

◇이번 딜의 의미는?

선급금의 규모는 전체 딜의 3.5%로 크지는 않지만, 이번 기술이전은 두 가지 측면에서 이수앱지스에 주는 의미가 크다. 첫 번째는 이수앱지스가 처음으로 오리지널 약이 없는 ‘신약’ 개발에 대한 역량을 시장에 입증했다는 것이고, 두 번째는 소규모 희귀질환 시장에서 활약하던 회사가 항암제 분야에 본격적으로 진출했다는 것이다.

지난해 창사 이래 첫 흑자전환을 달성한 이수앱지스의 주요 매출원은 고셔병 치료제인 ‘애브서틴’, 파브리병 치료제 ‘파바갈’, 심근경색 치료제 ‘클로티냅’ 3가지 의약품이었다. 이수앱지스는 2000년 이수화학의 생명공학 사업본부를 전신으로 처음 바이오 사업을 시작했고, 이수앱지스의 주력 제품들도 ‘바이오시밀러’라는 개념이 의약당국에 의해 규정되기 전 개발한 의약품이다. 이 때문에 애브서틴, 파바갈, 클로티냅 모두 ‘신약’으로 구분되기는 하지만 사노피-젠자임의 ‘세레자임’, 사노피의 ‘파브라자임’, 일라이릴리의 ‘리오프로’를 각각 동일 성분의 오리지널 약으로 두고 있어 일반적으로 생각하는 신약의 개념과는 다소 차이가 있다.

애브서틴의 경우 이수앱지스에서 가장 매출액이 크지만 타깃 적응증인 고셔병의 글로벌 치료제 시장 규모는 2조원대에 불과할 만큼 시장이 협소하다. 이 덕분에 오리지널 약을 가진 글로벌 제약사들이 시장 규모를 감안해 우선순위를 낮추며 미국이나 유럽을 제외한 시장에서는 서서히 철수해 나가고 있어 이수앱지스가 시장을 넓히는 데 상대적으로 자유로울 수 있었던 것은 사실이다. 하지만 매출 성장세에는 결국 한계가 있을 수밖에 없다. 이수앱지스가 항암제, 알츠하이머 치료제 등으로 영역을 확장하려 노력하는 것도 궁극적으로 더 큰 시장을 타깃으로 하기 위함이다.

글로벌 항암제 시장의 경우 연평균 11%로 성장해 오는 2027년에는 3000억 달러(약 417조원) 이상의 시장을 형성할 것으로 예상된다. 이중에서도 표적항암제는 연평균 성장률이 21.8%로, 항암제 시장의 성장을 주도할 것으로 점쳐지고 있다.

ISU104는 플랫폼 기술은 아니지만 이수앱지스는 ErbB3 항체를 가지고 여러 모달리티(치료접근법)에 적용해 다양한 방식으로 개발할 예정이다. 현재 회사 내부에서는 ISU104를 CAR-NK(키메라 항원 수용체-자연살해)와 결합시킨 세포치료제로 자체 개발 중이다. 이밖에도 이번 딜이 ISU104를 특정 모달리티 치료제 개발에만 한정되도록 제한을 뒀으므로 향후 다양한 모달리티와의 결합 가능성을 연구하며 추가적인 기술이전을 시도할 계획이다.