생명연, 진코어와 유전자치료 변화 이끌 기술 개발

[이데일리 강민구 기자] 한국생명연구원 연구팀과 연구원 창업기업인 진코어가 초소형 유전자가위인 ‘CRISPR-Cas12f1’ 기술을 개발해 유전자치료의 새로운 가능성을 선보였다.

진코어는 김용삼 생명연 박사가 생명연 창업지원 프로그램인 ‘KRIBB 바이오 스타트업 부스터’ 지원을 기반으로 창업한 기업으로 유전자가위 기술을 활용한 유전자 치료제를 개발해 왔다.

대표적인 크리스퍼 유전자가위인 CRISPR-Cas9 기술은 유전자 크기가 크고, AAV 바이러스 전달체를 이용한 몸속 전달에 어려움이 있어 유전자치료제로 활용하기 어려웠다. 연구원이 개발한 CRISPR-Cas12f1 시스템은 크기가 Cas9에 비해 3분의 1로 작아 활용하기 좋았지만 교정 효율이 없었다.

연구팀은 이를 Cas9 수준의 효율로 바꿔 크기와 효율 문제를 함께 해결했다. 크러스퍼 유전자가위의 문제였던 다른 유전자에 영향을 미치는 문제도 절반 이하로 낮춰 유효성과 안전성을 높였다.

김용삼 박사는 “생명연의 지원을 받아 연구원 창업 기업인 진코어와 협력해 이뤄낸 성과로, 유전자가위를 활용한 유전자치료의 혁명을 이끌 것으로 기대한다”며 “시각장애, 근위축증, 빈혈, 암 등 다양한 유전질환이나 희귀난치 질환 치료를 위한 혁신신약 개발에도 기여할 수 있다”고 말했다.

연구 결과는 생물공학 분야 국제 학술지 ‘네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology)’에 지난 2일자 온라인판에 게재됐다.

한편, 생명연은 바이오분야 벤처창업에 힘써왔다. 특히 전주기 창업지원 플랫폼인 ‘KRIBB 바이오 스타트업 부스터’를 구축·운영하여 창업 아이템 발굴에서부터 창업, 성장, 투자유치 지원까지 단계별 맞춤형 지원을 하고 있다. 작년부터는 ‘KRIBB 개방형 혁신창업제도’를 도입하고, ‘KRIBB 바이오 창업스쿨’을 외부에 개방했다.

지난 2000년부터 2970㎡ 규모의 바이오기술 특화 창업보육시설인 바이오벤처센터도 운영해 99개 기업이 창업보육 지원을 받았고, 현재 24개 기업이 지원을 받고 있다. 이를 통해 지난 5년간 1160억원의 투자유치 성과를 기록했다.

김장성 원장은 “생명연은 앞으로 바이오벤처창업을 활성화하기 위해 연구원 내부뿐 아니라 외부예비창업자의 창업수요 발굴과 지원도 강화해 국가 바이오분야 창업에 주도적 역할을 하겠다”고 말했다.

김용삼 한국생명공학연구원 박사팀이 기기를 작동시키고 있다.(사진=한국생명공학연구원)