한미약품-GC녹십자, ‘희귀질환’ 신약 개발 본격화

[이데일리 노희준 기자] 한미약품(128940)과 GC녹십자(006280)가 희귀질환 분야의 신약 공동 개발을 본격화한다.

한미약품과 GC녹십자는 유전성 희귀질환인 LSD(리소좀 축적질환) 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 체결하고 공동연구에 본격 착수했다고 27일 밝혔다. 양사는 올해 2월 연구개발(R&D) 협력에 관한 양해각서(MOU)를 체결한 바 있다.

희귀병인 ‘LSD’는 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질들을 제거하는 세포기관인 ‘리소좀’이 알 수 없는 이유로 체내에 지속 축적돼 대사질환을 유발하고 사망에까지 이르게 하는 질환이다.

LSD로 인한 대사질환 질병은 뮤코다당증 등 50여종에 이르는 것으로 알려져 있다. 국내에는 400여명의 관련 환자가 이 질환으로 고통받고 있다.

현재 LSD 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT(Enzyme Replacement Therapy) 요법으로 주로 치료하고 있다. 하지만 이러한 1세대 치료법은 1~2주에 한번씩 내원해 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다.

양사는 반감기 개선은 물론 복약 편의성을 개선한 차세대 혁신신약 개발을 목표로 이번 공동개발을 추진한다. 한미의 장기 지속형 신약 개발 역량과 녹십자의 희귀질환 ERT 치료제 개발 경험을 바탕으로 후보물질 탐색부터 상업화까지 개발 전 과정을 공동으로 수행할 계획이다.