박현숙 세포바이오 대표 “국내 2상 넘어 日 임상 준비…파트너와 공동개발 논의”[바이오재팬 2026]

박현숙 세포바이오 대표가 최근 일본 요코하마에서 열린 ‘바이오재팬 2026’에서 이데일리와 만나 인터뷰를 진행하고 있다. (사진= 손민지 기자)

[요코하마(일본)=이데일리 손민지 기자] “일본 현지 제약·바이오 파트너와의 라이선싱 아웃(L/O)과 공동개발 계약을 구체화하는 것이 이번 바이오 재팬(BIO JAPAN)에서 기대하는 핵심 성과다.”

박현숙 세포바이오 대표는 최근 일본 요코하마에서 열린 ‘바이오재팬 2026’에서 이같이 밝혔다. 세포바이오는 동종 골모전구세포 치료제 ‘CF-M801’을 앞세워 일본 시장 진출을 추진하고 있다. 국내 임상 2상을 진행하는 동시에 일본에서는 현지 임상과 허가, 유통을 함께 맡을 파트너를 찾고 있다. 일본 임상시험수탁기관(CRO) 시믹(CMIC)과 규제 컨설팅을 이어온 데 이어, 후생노동성(MHLW)의 희귀의약품 지정 사전 상담 절차를 마치고 의약품의료기기종합기구(PMDA) 정식 상담과 임상시험계획 준비에 나섰다.

세포바이오는 일본 주요 정형외과 전문 기업들과 비밀유지계약(CDA)을 맺고 논의를 이어가고 있다. 박 대표는 “일본에서 임상시험과 품목허가를 함께 주도할 상업화 파트너를 찾는 것이 이번 출장의 주요 목표”라고 말했다.

CF-M801은 대퇴골두 골괴사증을 겨냥한 세포치료제다. 대퇴골두 골괴사증은 혈액 공급이 원활하지 않아 고관절의 뼈 조직이 괴사하는 질환으로, 진행되면 관절이 함몰돼 인공관절 수술이 필요할 수 있다. 세포바이오는 건강한 탯줄 유래 중간엽줄기세포(MSC)를 3~5일 만에 뼈 형성에 특화된 골모전구세포로 분화시키는 3차원 고속 분화 플랫폼 ‘퀵디프(QuickDiff)’를 CF-M801에 적용했다.

박 대표는 “환자의 관절 내부는 염증과 저산소, 허혈로 가득 찬 매우 가혹한 미세환경”이라며 “CF-M801은 혈관을 새로 열어 피를 통하게 하고(Angiogenesis), 그 자리에 뼈를 단단하게 채워 넣는(Osteogenesis) '듀얼 작용기전(Dual MoA)'을 발휘하는 세계에서 유일한 치료제”라고 설명했다.

이어 “임상 1상에 참여한 환자 9명을 장기 추적한 결과, 약물 투여 관련 이상반응이나 동종 항체 형성(PRA)이 관찰되지 않았고, 9명 모두 통증과 관절 기능, 괴사 각도가 뚜렷하게 호전됐다”고 덧붙였다.



일본 고위험군 중심 임상 설계로 규모·효율↑

세포바이오는 일본 임상에서 국내 임상 설계를 그대로 적용하기보다 대퇴골두 함몰 가능성이 큰 고위험 환자군을 중심으로 임상 규모와 효율을 높이는 방안을 검토하고 있다. 쓰쿠바 대학교 연구진과 현지 관절보존 전문의들과 논의해 환자군과 임상 설계를 구체화한다는 계획이다.

일본 진출 과정에서는 현지 파트너와 역할을 나누는 방안을 구상하고 있다. 박 대표는 “마스터·워킹 셀뱅크와 제조·품질관리(CMC) 기술, 국내 우수의약품제조및품질관리기준(GMP) 센터를 통해 임상·상업용 동결 완제품을 을괄 생산 및 공급한다”며 “반면 일본 파트너사는 현지 임상 네트워크를 기반으로 PMDA 임상시험 진행과 의약품·조건부 품목허가 및 유통망 구축을 전담하게 된다”고 말했다.

회사는 한국 GMP 센터에서 생산한 동결 세포치룔제를 초저온 콜드체인으로 일본 현지까지 운송해 현지 병원에서 해동·투여하는 과정도 검증할 계획이다.

일본 사업의 거점은 가나가와현의 바이오 클러스터인 쇼난아이파크다. 세포바이오는 2024년 현지 사무소와 연구소를 열었다. 박 대표는 “쇼난 거점은 세 가지 핵심 역할을 한다”며 “첫째는 PMDA와 CMIC, 그리고 쓰쿠바 국립대 정형외과 교수진과의 상시 대면 협의 창구”라고 했다.

이어 “둘째는 일본 파트너 기업과의 기밀 사업 협의와 기술 실증의 물리적 거점이고, 셋째는 실증 테스트베드 기능”이라며 “한국 GMP 센터에서 제조된 동결 세포치료제를 초저온 콜드체인으로 일본 현지까지 배송하고, 이를 현지 병원 환경에서 안전하게 해동해 투여할 수 있는지에 대한 물류·품질 검증을 쇼난 연구소에서 진행할 수 있다”고 덧붙였다.



국내 2상과 CMC 준비 병행…적응증 확대 추진

국내에서는 CF-M801 임상 2상을 진행 중이다. 박 대표는 “올해 경북대병원에서 첫 환자 투약을 마쳤으며, 하반기부터 분당서울대병원·가톨릭대성심병원·서울부민병원 등으로 임상 실시기관을 확대하고, 대형 병원 네트워크를 통해 환자 모집을 단기간에 끝마칠 계획”이라고 말했다.

국내 허가 전략도 임상 2상 이후를 바라보고 있다. 박 대표는 “CF-M801은 이미 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 정식 지정받았다”며 “희귀의약품이자 대체 치료제가 없는 첨단바이오의약품이기 때문에, 임상 2상 결과만으로 시판 허가를 신청할 수 있는 조건부 품목허가 대상”이라고 했다. 그러면서 “현재 진행 중인 국내 임상 2상을 성공적으로 마무리하고, 식약처에 조건부 품목허가를 정식 신청해 국내 최초의 골괴사 세포치료제로 상용화할 것”이라고 말했다.

회사는 CMC와 관련해서도 선제적으로 움직이고 있다. 박 대표는 “상업화 단계 대량 생산을 위한 공정 밸리데이션을 광명 GMP 센터에서 진행 중”이라며 “유럽의 대표적 세포치료제 허브인 스웨덴 CCRM 노르딕과 협력해 글로벌 CMC 격차 분석을 수행하고 있다”고 설명했다.

세포바이오는 CF-M801의 적응증을 고관절 취약골절과 척추유합, 불유합 등으로 넓히고 연골 재생 파이프라인 ‘CF-M802’도 개발하고 있다. 줄기세포 배양액 원료와 배지, 세포분리 효소, 바이오 위탁생산(CMO) 사업을 통해 자체 매출을 확보하는 한편, 골·연골·건·인대를 아우르는 근골격계 재생의학 플랫폼 기업으로 성장한다는 구상이다.

박 대표는 “CF-M801 하나만 보더라도 대퇴골두 골괴사에서 출발해 이미 국내 2a상 IND를 승인받은 ‘고관절 취약골절’, 범부처 국책과제로 선정된 ‘척추유합’, 그리고 ‘불유합’으로 적응증을 확장하는 ‘골재생 플랫폼’을 완성하고 있다”고 말했다.

회사는 제품 개발과 함께 자체 매출 기반도 마련하고 있다. 박 대표는 “임상 개발에만 매달리기보다, 줄기세포 배양액 원료인 ‘STeMiN’, 고기능성 스킨부스터, 세포배양 배지, 세포분리 효소인 ‘Adicol’, 그리고 바이오 CMO 사업 등을 통해 현금흐름을 창출하고 있다”고 말했다.

박 대표는 “임상 2상의 추적 관찰이 마무리되거나 일본·글로벌 기술이전 성과가 가시화되는 시점에 기술성 평가를 신청하는 방안을 검토하고 있다”며 “코스닥 상장(IPO)은 회사의 기업가치가 가장 정점에 달하는 시점에 전략적으로 실행할 것”이라고 했다.

이어 “식약처 조건부 품목허가 승인 및 국내외 첫 상업화 출시 마일스톤과 연계해 코스닥 기술특례 상장을 성공적으로 마무리할 계획”이라고 덧붙였다.