녹십자·한미약품, 파브리병 신약 美 바이오마린에 최대 6347억원 기술수출

[이데일리 김새미 기자] GC녹십자와 한미약품(128940)이 공동 개발한 파브리병 치료제 후보물질을 미국 희귀질환 전문 제약사 바이오마린에 최대 4억7500만달러(약 6347억원) 규모로 기술수출했다. 양사가 2020년 공동개발에 착수한 지 약 6년 만에 거둔 성과다.

미국 바이오마린은 29일(현지시간) 공식 홈페이지를 통해 GC녹십자·한미약품과 파브리병 신약 후보물질 'HM15421/GC1134A'에 대한 글로벌 독점 기술이전 계약을 체결했다고 발표했다. (자료=바이오마린 공식 홈페이지 갈무리)

30일 바이오업계에 따르면 바이오마린은 지난 29일(현지시간) GC녹십자·한미약품과 파브리병 신약후보물질 'HM15421/GC1134A(LA-GLA)'에 대한 글로벌 독점 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.

계약 규모는 선급금 7000만달러(935억원)와 개발·허가·상업화 단계에 따른 마일스톤 최대 4억500만달러(5412억원)를 합쳐 총 4억7500만달러(6347억원)다. 향후 제품 상업화에 성공하면 순매출에 연동한 단계별 로열티도 별도로 지급된다.

한미약품과 녹십자(006280)는 이번 계약에 따른 기술료를 절반씩 배분한다. 양사가 각각 수령할 선급금은 3500만달러(468억원)이며, 개발·허가·상업화 단계에 따른 마일스톤은 최대 2억250만달러(2706억원)다. 이에 따라 양사가 각각 확보할 수 있는 기술료는 최대 2억3750만달러(3174억원)다.

이번 계약으로 바이오마린은 한국을 제외한 전 세계에서 HM15421/GC1134A를 독점 개발·상업화할 수 있는 권리를 확보했다. 현재 진행 중인 임상 1/2상 이후 후속 임상개발과 생산, 해외 상업화를 단독으로 담당할 예정이다. GC녹십자와 한미약품은 한국 내 상업화 권리를 유지한다.

HM15421/GC1134A는 파브리병 환자에게 부족한 알파-갈락토시다아제 A(a-Gal A) 효소를 보충하는 장기지속형 효소대체요법(ERT) 치료제다. 기존 정맥주사 방식과 달리 피하주사로 투여할 수 있도록 개발되고 있다. 양사는 월 1회 피하투여가 가능한 치료제 개발을 목표로 하고 있다.

파브리병은 GLA 유전자 변이로 특정 효소의 활성이 감소하면서 당지질이 체내에 축적되는 희귀 유전질환이다. 신장과 심장, 말초신경계 등에 손상을 일으킬 수 있다. 기존 효소대체요법 치료제는 주로 2주 간격으로 정맥주사해야 한다는 불편함이 있다.

GC녹십자와 한미약품은 2020년 리소좀축적질환 치료를 위한 차세대 신약 공동개발 계약을 체결했다. 이후 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1/2상 시험계획을 승인받았으며, 지난해 1월 국내에서도 임상 1/2상 승인을 획득했다. 같은해 5월에는 첫 환자 투여를 시작했다.

HM15421/GC1134A는 2024년 FDA 희귀의약품으로 지정됐다. 비임상시험에서는 신장 기능과 혈관 건강, 말초신경계 관련 지표에서 차별화된 효능을 확인했다는 게 바이오마린 측 설명이다.

바이오마린은 이번 기술도입을 통해 파브리병 치료제 포트폴리오를 확대할 계획이다. 앞서 바이오마린은 지난 4월 미국 아미커스테라퓨틱스를 약 48억달러(약 6조4128억원)에 인수하며 경구용 파브리병 치료제 '갈라폴드'(성분명 미갈라스타트)를 확보했다.

갈라폴드는 특정 유전자 변이를 가진 파브리병 환자에게 사용할 수 있는 치료제다. 바이오마린은 HM15421/GC1134A가 향후 상업화에 성공할 경우 갈라폴드 치료에 적합하지 않은 유전자 변이를 보유한 환자까지 치료 선택지를 확대할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

알렉산더 하디 바이오마린 최고경영자(CEO)는 "이번 계약은 올해 초 아미커스 인수에 이어 파브리병 환자들을 위한 치료제 개발에 대한 당사의 의지를 보여준다"며 "HM15421/GC1134A는 파브리병에 새로운 치료 방식으로서 잠재력이 있으며, 갈라폴드 치료에 적합하지 않은 유전자 변이를 가진 환자들에게도 치료 기회를 넓힐 수 있을 것"이라고 말했다.