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이번 ISU304 비임상 결과 발표는 이수앱지스와 ISU304의 공동개발을 진행 중인 카탈리스트 바이오사이언스의 하워드레비 박사가 발표자로 나섰다. 하워드레비 박사는 세부 내용으로 혈우병 동물 모델에서 피하 투여를 통한 예방 요법으로 ISU304 제품을 사용할 수 있음을 제시했고, 비임상 시험을 통해 검증된 높은 효용성을 바탕으로 B형 혈우병 환자들을 대상으로 한 피하주사 임상시험이 진행되고 있는 과정도 발표했다.
이수앱지스 관계자는 “ISU304가 최근 유럽 희귀의약품 지정을 받은 만큼 환자들에게 더 나은 치료환경을 제시해 줄 수 있을 것으로 기대되고 있다”며 “지난 6월부터 환자 투약을 개시한 임상 결과도 긍정적인 결과로 순항 중인 상황”이라고 전했다.
B형 혈우병은 9번 혈액응고인자의 결핍으로 인해 드물게 나타나는 유전성 출혈장애의 일종으로 1952년 스티븐 크리스마스라는 이름의 5세 아이에게서 처음 발견돼 일명 ‘크리스마스병’으로도 불리고 있다.
기존의 B형 혈우병 치료제는 정맥주사 투여로 소아 및 유아 환자들의 투약의 어려움과 시간소요가 크다는 단점이 있었다. 반면, 이수앱지스와 카탈리스트가 공동개발 중인 치료제 ISU304는 피하주사 방식을 도입해 피부에 직접 투약을 가능케 해 5분 이내로 투약 소요시간을 줄이는 등 환자들의 편의가 한층 높아질 것으로 기대되고 있다.
한편 국제 혈전지혈학회(ISTH)는 혈액 분야에서 매년 개최되고 있는 가장 큰 국제 의료학술대회다. 이번 학회는 ‘과학의 한계를 넘다’라는 주제로 출혈과 응고장애를 갖고 있는 환자의 치료를 향상시키는 것을 목표로 진행됐다. 혈우병 및 혈전증과 같은 질환의 최근 연구결과를 비롯해 임상연구, 새로운 진단과 치료 발전 등의 다양한 사례들이 소개됐다.
