<신약에 미래가 있다>⑧`희귀질환치료제도 글로벌 공략 첨병`

[이데일리 천승현 기자] 국내제약사들은 대중적인 질환은 아니지만 희귀질환을 치료하는 차별성을 갖춘 신약개발에도 적극적인 움직임을 보이고 있다.

◇녹십자 "희귀질환치료제로 세계시장 독점"

녹십자(006280)는 최근 3세대 유전자재조합 A형 혈우병치료제 `그린진 에프`를 허가받고 본격적인 시장공략에 나섰다.

3세대 유전자재조합 A형 혈우병 치료제란 제조 공정과 최종제품 모두에 알부민과 혈장이 포함되지 않은 의약품을 말한다. 그린진에프는 최종원액 제조시 알부민 대신 아미노산 3종류를 사용, 기존 제품보다 안전성을 강화했다. 녹십자 이전에 미국의 박스터, 화이자만이 유일하게 3세대 혈우병치료제를 개발했다.

현재 A형 혈우병치료제의 세계시장은 약 56억달러에 달하며 이중 유전자재조합 제품이 41억달러를 차지한다. 녹십자는 미국과 유럽 시장을 비롯해 아시아, 남미 시장에 진출해 향후 10년 이내 세계시장에서 10% 이상의 점유율을 기대하고 있다.

녹십자는 유전자재조합 헌터증후군 치료제 `GC1111`에 대해 올해 품목허가를 목표로 현재 임상1상과 2상시험을 동시에 진행중이다.
 
남아 10만~16만명중 1명의 비율로 발생하는 선천성 대사이상 질환 헌터증후군은 유전자의 부분 돌연변이 또는 결실 등으로 IDS 효소기능이 저하돼 발생하는 희귀질환이다. 저신장, 운동성, 생리기능 및 지능저하 등이 대표적인 증상이다.

녹십자는 GC1111의 임상시험 중간결과 이 제품은 고수율·고순도의 품질로 부작용이 적을 뿐만 아니라 기존 제품에 비해 효소활성과 세포 흡수율이 향상돼 약효 발현력이 우수한 것으로 나타났다.

현재 헌터증후군 치료제는 2006년 미국 샤이어사가 개발한 `엘라프라제`가 유일해 공급물량이 부족한 실정이다.

녹십자는 GC1111의 개발에 성공할 경우 국내 헌터증후군 환자들에게 안정적인 공급이 가능할 것으로 기대하며, 향후 아시아시장을 시작으로 세계로 시장을 확대할 계획이다.

◇동아제약 "슈퍼항생제로 글로벌시장 진출"

동아제약(000640)은 글로벌 시장을 겨냥한 차별화된 신약을 개발중이다.

동아제약이 미국의 항생제 개발 전문회사인 트리어스 테라퓨틱스에 기술수출한 슈퍼항생제 `DA-7218`은 순조롭게 임상3상을 진행중이다.
 
`올사졸린디논계` 항생제인 이 제품은 세균의 단백질 합성을 저해함으로써 기존 항생제에 내성을 지닌 슈퍼박테리아에 탁월한 효과를 보인다. 최후의 항생제로 불리는 반코마이신에 내성을 보이는 VRE(반코마이신 내성 장구균), MRSA(메타실린 내성 포도상구균), PRSP(페니실린 항생제 내성 폐렴구균) 등의 슈퍼박테리아에 탁월한 효과를 보인다.

이 제품이 상용화되면 편리한 1일1회 용법과 5~7일의 짧은 치료기간이 환자들에게 임상적 편의성을 증대시키고 의료비용을 고려한 약물경제성 측면에서도 이점을 제공할 것으로 회사측은 기대하고 있다.

◇대웅제약 "미지의 치료영역 도전"

▲ LG생명과학 연구활동

대웅제약(069620)은 신경병증성통증 치료제인 `DWP05195`를 개발중이다. 신경병증성통증이란 일반적인 통증과는 달리 신경에 손상이 생겨 나타나며 옷이 살갗에 조금만 닿아도 피부를 도려내는 것과 같은 통증을 느끼게 되는 난치성질환이다.

세계적으로 신경병증성통증 시장은 2018년 약 6조원을 형성할 것으로 예상되지만, 현재 일부 다국적제약사들이 임상시험에 착수했을뿐 전문치료제는 개발되지 않은 상태다.

DWP05195는 부적절한 통증인식을 선택적으로 차단해 기존 치료제 대비 10배 이상 뛰어난 효과와 4배 이상의 안전성이 확인됐다.

지난해 임상1상을 성공적으로 완료했으며 올해 서울대병원, 서울성모병원 등에서 임상2상을 진행할 예정이다. 2013년 발매를 목표로 하고 있다.

대웅제약은 글로벌 시장을 공동으로 개척하기 위해 10여개의 다국적제약사들이 임상결과 자료를 기다리고 있다는 점에서 이 제품의 글로벌 신약 가능성을 높게 평가하고 있다.

이와 함께 대웅제약은 알츠하이머 치매치료 신약도 개발중이다. 알츠하이머 치매는 현재 치료제가 없으며 다국적제약사 일부가 개발하고 있다.

대웅제약이 메디프론과 공동 개발중인 `DWP09031` 알츠하이머를 유발하는 원인으로 알려진 `아밀로이드 베타`라는 단백질 덩어리가 서로 응집되는 것을 억제하l고 이로 인해 발생되는 독성을 감소시키는 작용기전을 가진 물질이다. 경쟁물질 대비 우수한 약효와 안전성을 보유한 것으로 평가되고 있다.

현재 미국내 임상기관에서 전임상중이며 올해 상반기에 전임상을 마치고 임상1상시험 단계에 진입할 계획이다.