이는 환자를 대상으로 하는 치료 목적의 투여라는 점, 그리고 KM-819의 효능 평가를 위한 첫 번째 마일스톤 달성이라는 점에서서 의미가 있다.
임상 2상은 한국 차병원에서 이종식 교수 주도 아래 진행되며 모집 환자수는 총 78명이다. 환자 모집과 스크리닝은 78명 모두 완료할 때까지 진행되지만 현재 지원자가 많아 문제는 없을 것이라는 게 회사측 설명이다.
이번 임상은 본 시험으로 78명 환자가 KM-819 약물 400㎎을 무작위 배정, 위약대조, 이중 눈가림으로 9개월간 투여받으며, 그 이후 9개월 후속시험은 환자 전원이 약물을 받는 공개적 시험이다. 78명 환자의 9개월 투여가 완료되면 KM-819 치료 유효성 및 안전성평가의 본시험 이후 통계적 처리로 첫 평가를 하게 된다. 질환의 진전을 정지 혹은 억제하는 효능을 척도인 1차 평가지표는 이미징 바이오마커이며, 2차 평가지표는 임상적 판단을 위한 UPDRS다.
글로벌 데이터(GlobalData)에 따르면 다계통위축증 환자를 대상으로 한 임상시험은 1상에서 3상까지 전세계 19개이며, 임상 2~3상을 진행 중인 그룹은 10개에 불과하다. 다계통 위축증을 치료할 수 있는 유의미한 약물이 없다보니 환자들의 약물 수요가 커 임상 참여 지원자가 많다.
다계통위축증은 미국, 유럽 등 주요 선진국 7개국에서 약 4만명의 환자수가 있는 것으로 알려져 있으며, 우리나라에서는 10만명중 3~4명이 발병하는 희귀질환이다. 주요 7개국 시장 중심으로 2019년 약 1900억원의 약물시장이 형성되어 있으며, 연간 4%씩 성장해 2032년에는 약 3200억원의 시장이 형성될 전망이다.
|
