이번 임상 1상에서는 5명의 중증 혈우병 환자 대상으로 6일간 ISU304를 피하주사 방식으로 투약했다. 투약 결과 혈액 내 제 9인자(FIX) 활성이 정상인대비 16%까지 증가했다. 제 9인자 활성은 혈우병의 심각도를 판단하는 기준으로 이번 임상에서 중증 혈우병 환자를 경증 수준까지 회복시키는 것으로 나타났다.
임상 결과는 지난 9일 스페인 마드리드서 열린 제11회 혈우병 및 유사질환 유럽연합학회 연례회의(EAHAD)에서 발표했다. 공동개발사인 미국 카탈리스트 바이오사이언시의 의학부 총책임자 하워드 레비 박사가 발표를 맡았다.
회사 관계자는 “이번 학회에서 공개한 세부 데이터를 통해 환자들의 투약 편의성을 증대시키고 삶의 질을 향상시킬 수 있는 치료제로 당당히 인정받게 됐다”고 말했다.
한편 ISU304는 지난해 미국 FDA와 유럽 EMA로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.