CAR-T 세포 치료제는 높은 반응률과 더불어 암세포를 선택적으로 사멸시킬 수 있다는 장점을 지니고 있는데, 이러한 역할을 수행하는 데는 CAR-T의 항체 부분이 매우 중요하다.
AT101은 킴리아(노바티스) 및 예스카타(길리어드) CAR-T 치료제와 동일한 질환 단백질인 CD19을 표적한다. 하지만 기존 제품들이 마우스 유래 항체(FMC63)을 사용하는 반면, AT101은 신규 에피토프(항원의 항체 결합부위)에 대한 항체를 자체 NEST 플랫폼으로 도출해 효능을 높이고, 인간화된 항체로 면역원성을 낮춘 것이 특징이다.
현재 최초의 CAR-T 세포치료제 킴리아의 산실인 펜실베니아대학 의과대학 마르코루엘라 교수팀과 기존 CAR-T 치료제와의 차별성과 우위성 검증을 진행하고 있다.
앱클론은 기존 CAR-T 치료제가 가진 단점인 독성 문제와 질환 확장성 문제 등을 극복할 수 있는 ‘스위처블(Switchable)’ CAR-T 원천기술(zCAR-T)을 보유하고 있으며, 고형암의 하나인 난소암 치료를 위한 차세대 zCAR-T 세포치료제(AT501)도 개발하고 있다. 회사는 씨엔알리서치와 별도의 계약을 통해 AT501의 임상프로토콜 개발 및 IND신청 준비도 함께 진행하고 있으며, 이와 관련하여 식품의약품안전처와도 논의를 진행하고 있다.
이종서 앱클론 대표이사는 “국내 최초의 CAR-T 제품을 신속하게 출시해 아직 CAR-T 세포치료제의 혜택을 받지 못하고 있는 국내 환자들에게 혁신적인 치료 수단을 제공하겠다”며 “이러한 임상자료를 통해 기존 제품 등과의 차별적 우위성을 확보하고 글로벌 기술이전도 진행할 계획”이라고 전했다.