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클리니젠은 영국에 본사를 둔 특수의약품 상업화 주력 기업으로 일본을 포함한 전세계 11곳에 지사를 두고 있다.
이번 계약에 따라 일본 클리니젠은 일본 내 헌터라제ICV 개발 및 상업화에 대한 독점권을 갖게 된다. 상업화에 성공하면 GC녹십자는 일본 판매수익에 대해 일정비율의 로열티를 받게 되며 계약금과 마일스톤은 양사 합의에 따라 비공해하기로 했다.
헌터증후군은 IDS효소 결핍으로 골격이상, 지능저하 등이 생기는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만명 중 한 명꼴로 생기며 국내에 70여명, 일본에 150여 명의 환자를 비롯해 전 세계에 약 2000여명이 이 병을 앓고 있다.
헌터라제ICV는 머리에 특수장치를 삽입해 뇌실에 직접 약을 주입하는 새로운 형식의 치료제로 상업화에 성공하면 세계 최초의 뇌실투여 방식 헌터증후군 치료제가 된다.
뇌실 투여 방식은 약이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하는 효과가 있다. 기존 정맥주사 형태의 헌터증후군 치료제는 BBB를 통과할 수 없어 약 성분이 뇌에 전달되지 못했다. 그래서 지능저하 증상은 개선할 수 없었다. 뇌실 투여 방식은 BBB를 넘어 뇌 조직에 직접 약을 주입하기 때문에 상업화에 성공하면 헌터증후군 환자의 삶의 질이 크게 개선될 것으로 기대된다.
실제로 일본에서 진행한 헌터라제ICV 임상1/2상에서 지능저하를 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산이 크게 줄어들었다.
나카무라 요시카즈 일본 클리니젠 대표는 “이번 제휴로 일본 헌터증후군 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공할 수 있게 됐다”며 “환자들의 삶에 큰 변화를 줄 것”이라고 말했다.
