유전자·세포치료제 시장 진입 장벽 낮아진다

[이데일리 천승현 기자] 생명공학기술을 이용한 새로운 의약품이 희귀의약품으로 지정돼 허가 요건이 완화된다.

29일 식품의약품안전처는 ‘희귀의약품 지정에 관한 규정’을 개정하고 생명공학기술을 이용한 유전자재조합의약품, 세포 치료제, 신물질의약품, 신물질 등의 복합제제 의약품을 생산·수입 금액에 관계 없이 희귀의약품으로 지정한다고 밝혔다.

이번 개정은 최신 생명공학 기술이 접목된 희귀의약품 공급으로 국내 환자에게 치료기회를 확대하고 국내 제약 벤처기업 등의 제품 개발 활성화를 위해 마련했다. 종전에는 희귀의약품은 생산·수입 금액 기준 연간 총 생산실적이 15억원 이하일 경우 지정될 수 있었다.

희귀의약품으로 지정되면 임상2상시험만으로 조건부 허가를 받는 등 허가 요건이 완화된다. 시장 진입이 다른 제품보다 빨라질 수 있다는 얘기다.

식약처는 이번 개정을 통해 대체의약품이 없거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 ‘델라마니드’ 등 9개 성분을 신규로 희귀의약품으로 지정했다. 신규 희귀의약품 지정 성분은 델라마니드, 엘로설파제 알파, 이필리무맙, 탈크, 오비누투주맙, 엘리글루스타트, 디메틸푸마르산염, 세리티닙, 트라메티닙 등이다.

식약처 관계자는 “이번 개정을 통해 국내 환자들에게 치료 기회를 확대하는데 도움이 될 것이며 앞으로도 치료방법이 없어 고통 받는 희귀질환자의 치료기회를 확대하기 위해 지원을 강화하겠다”고 말했다.