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기존 유전자치료에서 가장 활발히 사용되고 있는 유전자 전달 기술은 아데노부속 바이러스(AAV)로 치료 유전자를 효율적이고 장기적으로 발현 시킬 수 있어 다양한 질병의 치료제로 개발되고 있다. 최근에는 아데노부속 바이러스(AAV)를 이용해 크리스퍼 유전자가위(CRISPR/Cas9)를 전달하는 치료제에 대한 연구개발이 활발하다.
이와 함께 크리스퍼 유전자가위(CRISPR/Cas9) 특징에 적합한 새로운 전달 기술의 개발 필요성도 높아지고 있다. 이런 측면에서 주목받는 기술이 코로나 백신을 통해 개발 기반이 구축된 mRNA와 전달체 기술이다.
엠큐렉스는 코스닥 상장사 올릭스(226950)의 자회사로 mRNA 백신 및 치료제 개발을 위해 설립됐다. 기존 상용화된 mRNA 백신에서 사용되지 않는 변형 뉴클레오시드를 도입한 독자적인 mRNA 신약개발 플랫폼 기술과 mRNA 생산 노하우를 기반으로 치료제 개발 포트폴리오를 확장하고 있다.
홍선우 엠큐렉스 대표이사는 “mRNA 기반의 크리스퍼 유전자가위 기술은 다양한 난치성 질환 치료제 개발을 가능하게 하는 플랫폼이 될 수 있다”며 “양사의 역량을 최대한 활용해 대표적 안구질환에 대한 임상적 유용성을 증명한 이후 다양한 유전성·비유전성 안구질환으로 적응증을 늘려갈 계획“이라고 말했다.
김영호 툴젠 대표이사는 “다양한 희귀병 및 주요 질병에 대한 해결책을 제시할 수 있는 차세대 치료 플랫폼을 크리스퍼 유전자가위 기술과 엠큐렉스의 mRNA 기술을 접목해 개발한다는 측면에서 중요한 의미가 있다”며 “엠큐렉스와 함께 글로벌 블록버스터 신약 개발이라는 꿈에 한걸음 더 다가갈 수 있을 것”이라고 했다.
