메디포스트, 폐 치료제 ‘뉴모스템’ 美 FDA 희귀의약품 지정

[이데일리 박형수 기자] 메디포스트(078160)가 개발 중인 미숙아 발달성 만성 폐질환 예방 치료제 ‘뉴모스템(PNEUMOSTEM)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품(Orphan Drug)’으로 지정받았다.

메디포스트는 뉴모스템의 희귀의약품 지정에 따라 미국 임상시험에서 신속 심사(Fast Track) 과정을 밟을 수 있다고 5일 밝혔다.

관계자는 “세금과 허가 비용도 최대 50%까지 감면된다”며 “특허 여부와 관계 없이 판매 승인 후 7년간 판매 독점권을 보장받는다”고 설명했다.

뉴모스템은 미숙아 사망과 합병증의 주요 원인인 기관지폐이형성증 예방 치료제로, 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 간엽줄기세포를 원료로 하고 있다.

메디포스트는 내년 하반기경 뉴모스템의 제 1·2a상 임상시험 계획 승인을 FDA에 신청할 계획이다.

관계자는 “뉴모스템이 전 세계에서 가장 까다로운 미국에서 희귀의약품으로 지정되면서 유럽, 중남미, 아시아 국가에서의 임상시험과 허가 면에서도 긍정적인 영향을 받을 수 있을 것”이라고 말했다.

희귀의약품은 대상 환자 수가 적지만 대체 의약품이 없고 일정기간 판매 독점권이 보장되는 데다 비교적 가격이 높아 최근 제약사가 적극적으로 개발에 나서고 있다. 시장조사기관 데이터모니터 보고에 따르면 유럽의 경우 환자 1인당 연 평균 15만~30만 달러를 희귀의약품에 지출하고 있다. 미국의 바이오 의약품업체인 젠자임사(社)는 2010년 희귀의약품 분야에서만 1조 7000억원 규모 매출을 올렸다.

다른 일반 의약품과 달리 ‘뉴모스템’은 미숙아 기관지폐이형성증 분야에 기존 치료제가 없고, 국내에서 제 1상 임상시험을 통해 안전성과 잠재적 치료 효과를 일부 입증했다. 뉴모스템은 현재 삼성서울병원 소아청소년과, 서울아산병원 신생아과에서 공동으로 제 2상 임상시험을 진행하고 있다. 메디포스트는 국내에서도 ‘뉴모스템’의 제 2상 임상시험을 완료하면, 희귀의약품 지정을 추진해 곧바로 상용화 하는 것을 목표로 하고 있다.