엠마우스, SCD 치료제 엔다리 美 FDA 판매 승인

[이데일리 이명철 기자] 바이오·신약 전문기업 텔콘(200230)은 최대주주인 미국 엠마우스라이프사이언스(이하 엠마우스)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 겸상적혈구질환(SCD) 치료제 신약 엔다리(Endari)의 최종 판매 승인을 받았다고 10일 밝혔다.

엔다리는 성인과 5세 이상의 소아 환자의 겸상적혈구빈혈증(Sickle Cell Anemia)과 겸상적혈구성탈라세미아(Sickle Beta Zero Thalassemia) 증상을 치료하도록 승인됐다. SCD 치료제로는 약 20년만에 출시되는 신약이자 세계 최초 소아 환자용 SCD 치료제다.

유타카니 이하라 엠마우스 대표이사는 “20년간 치료법에 진전이 없었던 SCD 환자들에게 중대한 사건으로 특히 아이들에게 처방할 치료법이 생겼다는 것에 의미가 크다”며 “4분기에는 환자들이 이 치료법을 이용하도록 노력하겠다”고 말했다.

희귀 유전성 혈액 질환인 SCD는 적혈구를 초승달 모양으로 왜곡하는 헤모글로빈의 베타-사슬의 유전적 돌연변이로 발생한다. SCD 환자는 종종 유연성이 없는 적혈구가 혈관을 막아 극심한 통증을 유발하는 겸상적혈구위기(SCC)로 고통 받는다. SCC는 장기 손상, 뇌졸중, 폐 합병증 및 급성 흉부 증후군(ACS)을 비롯한 다양한 합병증을 발생할 수 있다.

한편 SCD는 미국 내 아프리카계를 중심으로 약 10만명의 환자가 있고 전세계 2500만명으로 추정된다.