강스템 "'퓨어스템-에이디주' 3상 탑라인 결과 5월 공개 가능"

[이데일리 김진호 기자] “아토피 피부염 신약으로 개발 중인 ‘퓨어스템-에이디주’의 3상 톱라인 결과를 5월경 내놓을 수 있을 것입니다. 그런 다음 6월에는 임상시험결과보고서(CSR)를 최종 도출하고, 10월에는 국내 품목허가 신청까지 진행하는 것을 목표로 하고 있습니다.”

31일 한국경제인협회(FKI) 컨퍼런스센터에서 진행된 강스템바이오텍 기업설명회(IR)에서 배요한 임상개발본부장은 “퓨어스템-에이디주에 이어 차기 주력 신약 후보물질인 ‘퓨어스템-오에이 키트주’의 임상에 대한 추적 연구 결과들이 고무적으로 나타나고 있다”며 이같이 말했다.

배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장이 31일 한국경제인협회(FKI) 컨퍼런스센터에서 진행한 기업설명회에서 자사의 주력 후보물질인 ‘퓨어스템-에이디주’와 ‘퓨어스템-오에이 키트주’ 등 2종의 임상 개발 현황을 설명하고 있다.(제공=김진호 기자)

강스템바이오텍은 현재 아토피피부염 대상 퓨어스템-에이디주의 임상 3상과 무릎 골관절염 대상 퓨어스템-오에이 키트주의 임상 1/2a상을 병행하고 있다. 이중 퓨어스템-에이디주 3상은 316명을 대상으로 최종 투약을 마치고 결과를 분석하는 중이다. 또 퓨어스템-오에이 키트주의 경우 임상 1상 저용량군에 대한 투약을 마쳤으며, 중용량군과 고용량군의 투약을 진행하는 중이다.

배 본부장은 “퓨어스템-에이디주의 3상 평가지표 관련 세부 데이터를 지금 내놓을 수 없고, 계속 업데이트되는 장기 추적 결과만 공개할 수 있다”며 “2021년 9월 퓨어스템-에이디주를 투약한 환자의 1년과 2년 뒤 시점에서 장기 효능을 따져보면 매우 뚜렷하게 기존 항체 치료제를 넘어서는 것으로 확인되고 있다”고 말했다.

그에 따르면 이달 기준 퓨어스템-에이디주의 투약자 중 1년 경과 시점에서 상태를 확인할 수 있었던 98명 중 습진중증도평가지수(EASI)-50 달성률은 65%였고, EASI-75 달성률은 44%로 각각 확인됐다. 또 투약후 2년이 지난 시점에서 투약자(22명)의 상태를 분석한 결과 EASI-50와 EASI-75 달성률은 각각 73%와 59%로 확인됐다. EASI-50과 EASI0-75는 아토피 피부염으로 인한 습진 부위의 심각도가 약물 사용 전보다 각각 50%와 75%씩 개선된 것을 의미한다.

한편 10조~12조원 규모에 이르는 세계 아토피 피부염 시장에서 과반을 넘는 비중을 차지한 약물은 프랑스 사노피의 항체 치료제 ‘듀피젠트’(성분명 두필루맙)다. 이 약물은 임상 3상에서 초기 투약 후 16주 뒤 EASI-75 달성률이 44~51%로 분석된 바 있다. 이밖에 미국 애브비의 경구용 야누스키나아제(JAK) 억제제 ‘린버크’의 투약 후 16주 경과 시점에서 EASI-75를 살펴보면, 저용량군(매일 1회 15㎎)은 60~70%, 고용량군(매일 1회 30㎎)은 72~79% 수준이었다.

배 본부장은 “매년 1회만 투약하면 되는 퓨어스템-에이디주가 2주 간격으로 투약하는 듀피젠트나 매일 먹어야하는 JAK 억제제 대비 투약 편의성이 있다”며 “시간이 지날수록 (우리 약물의) EASI-50과 EASI-75 등이 동시에 상승하는 장기 추적 결과가 나오고 있다. 이번 퓨어스템-에이디주의 임상 3상 결과에 대해 큰 기대를 거는 이유다”고 말했다.

이날 강스템바이오텍은 5월 중 퓨어스템-에이디주의 탑라인 결과른 내놓을 것으로 예고했다. 그런 다음 10월까지 식품의약품안전처에 해당 약물의 품목 허가를 신청한다는 계획이다. 이런 절차가 예상대로 진행되년 내년 3분기에는 퓨어스템-에이디주의 허가 결론이 나올 것이란 분석이 나온다. 회사는 현재 미국과 유럽 연합(EU), 중동 등 각 지역의 위치한 피부질환 전문 제약사 1곳씩과 퓨어스템-에이디주의 기술수출 논의를 진행 중인 것으로 알려졌다.

◇“골관절염 신약 후보 탐색적 효능 개선 일부 확인”

세계 5억~6억명의 무릎 골관절염 환자 중 3분의 2가 중등증의 병증을 겪고 있다. 최근 강스템바이오텍은 중등도의 무릎 골관절염 환자 대상 퓨어스템-오에이 키트주의 임상 1상에 속도를 내고 있다.

배 본부장은 “경증 무릎 골관절염 환자에서 일부 비스테로이드성 항염증제(NASID)나 스테로이드제를 쓰고 있지만, 중등증 환자는 치료법이 없다”며 “손놓고 있다가 돌이킬 수 없을 때 무릎 치환술을 받게 된다”고 말했다.

강스템바이오텍의 퓨어스템-오에이 키트주는 제대혈 유래 중간엽줄기세포와 무세포성 연골기질(CAM)을 함께 투여하는 융복합제제로 알려졌으며, 무릎 관절강 내 수술없이 1회 주사하는 방식으로 개발되고 있다.

골관절염 대상 ‘퓨어스템-오에이 키트주’의 국내 임상 1상 진행 계획이다.(제공=김진호 기자)

배 본부장은 “저용량군 투약을 완료한 지 1개월 지났다. 아직까지 안전성에 이상이 없다”며 “저용량군 및 중용량군 투약자들에 대한 자기공명영상(MRI) 평가를 하고 있다. 1상에서 위약군과 비교하진 않지만, MRI를 통해 연골이 재생되는지 탐색적 유효성을 평가할 것”이라고 설명했다.

그는 이어 “현재까지 분석한 것을 종합하면 중용량 투약군에서 기존의 약물을 크게 뛰어넘을 만큼 현저하게 개선된 환자가 나오기도 했다”며 “내년 1월에는 퓨어스템-오에이 키트주의 모든 용량군에 대해 투약 후 1년 경과 시점에서 안전성과 효능 데이터를 내놓을 수 있을 것”이라고 전했다.