[임상의 맥]⑤FDA도 신약 앞에 갈등…섣부른 판단 경계해야

이정규 브릿지바이오 대표

[이정규 브릿지바이오테라퓨틱스 대표이사] 2016년 미국 식품의약품안전청(FDA)은 사상 초유의 사태로 발칵 뒤집혔다. 근육이 퇴화하는 치명적인 유전 질환인 뒤센 근이영양증(DMD)이라는 희귀질환 치료제 후보물질(Exondys 51)을 두고 내부의 분열 사태가 외부로 적나라케 드러나서다. 실무심사 책임자는 Exondys51의 임상 결과가 허가를 충분히 뒷받침해주지 못해 품목허가를 승인할 수 없다는 입장이었다. 12명의 DMD 남자아이를 대상으로 한 임상시험에서는 Exondys 51을 맞자 근육을 유지하는 단백질(디스트로핀)이 증가하는 것으로 나타났다. 반면 심사부의 센터장은 근이영양증이 다른 치료대안이 없는 상황에서 이 임상 결과만으로도 충분히 허가를 내줘도 된다고 봤다. 당시 FDA 최고책임자인 스콧 코틀리브는 센터장의 입장에 손을 들어줬다. 결국 실무심사 책임자는 FDA를 나오는 지경에까지 이르렀다. 하지만 Exondys51은 현재도 잘 팔리고 있다.

미국 FDA의 신약허가 과정은 단답식이 아니다. 맞고 틀림을 바로 알기 어려운 경우가 꽤 있다. FDA 심사관들도 약물이 환자들에게 주는 위험 대비 편익이 어떻게 되는지를 두고 의견이 첨예하게 나뉘기 때문이다. FDA가 최종 심사 결정 전에 거치는 외부전문가들로 구성된 자문위원회 역시 비슷하다. 여기서 만장일치로 승인이나 미승인 권고가 나오는 경우는 매우 드물다. 대부분 다수와 소수의견으로 나뉜다. 그러기에 임상데이타가 허가를 뒷받침해줄 정도로 충분히 좋은지 여부를 판단하는 데는 매우 신중해야 한다.

‘코로나19’ 정국 이전까지 자본시장에서 바이오텍 관련 가장 큰 이슈는 임상3상 결과에 따른 후폭풍이었다. 특정임상에서 1차평가지표(변수)를 충족시키지 못한 경우가 다수 있었다. 일부는 2차평가지표는 충족시켰다. 안구건조증 치료제를 개발하고 있는 한올바이오파마(009420), 항암제를 개발중인 에이치엘비(028300), 선천성 심장질환 치료제를 개발중인 메지온(140410) 등이 이런 경우다. 1차 지표란 항암제에서 ‘약 투여후 환자가 생존하는 전체기간’(OS)처럼 임상에서 가장 중요하게 생각하는 약효지표로, 2차 지표는 그 외 부차적인 약효지표로 이해하면 된다. 이를 두고 해당 임상이 성공했느냐 실패했느냐를 두고 의견이 분분했다. 해당 바이오텍 주가는 급등락했고 회사와 투자가들, 규제당국도 혼란스러워했다. 하지만 임상 결과는 단순히 성공이냐 실패의 문제로 볼 게 아니라 커뮤니케이션의 문제로 봐야 한다. 특히 바이오텍의 자료 공유에서 무엇보다 중시해야 하는 것은 진실성(integrity)이다.