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이번 임상은 본시험으로 78명 환자가 KM-819 약물 400mg을 투여한다. 환자는 무작위 배정, 위약대조, 이중 눈가림으로 9개월 투여를 받으며, 그 이후 9개월 후속시험은 환자 전원이 약물을 받는 공개 시험이다.
카이노스메드는 환자의 본 9개월 투여가 완료되면 KM-819 치료의 유효성 및 안전성평가의 본시험 이후 통계적 처리를 해 첫 평가를 진행할 방침이다. 질환의 진전을 정지 혹은 억제하는 효능을 척도인 1차 평가지표는 이미징 바이오마커이며, 2차 평가지표는 임상적 판단을 위한 UPDRS 이다.
회사 측에 따르면 다계통위축증 환자를 대상으로 한 임상시험은 1상에서 3상까지 전 세계 19개이며, 임상 2상~3상을 진행하고 있는 그룹은 10개에 불과하다. 또한, 다계통 위축증을 치료할 수 있는 유의미한 약물이 없어 약물 수요가 큰 만큼 본 임상에 참여를 원하는 지원자가 많다고 회사 측은 설명했다.
한편 다계통위축증은 미국, 유럽 등 주요 선진국 7개국에서 약 4만명의 환자 수가 있는 것으로 알려졌으며, 우리나라에서는 10만명 중 3~4명이 발병하는 희귀질환이다. 주요 7개국 시장 중심으로 2019년 약 1900억원의 약물시장이 형성되어 있으며, 연간 4%씩 성장해 2032년에는 약 3200억원의 시장이 형성될 전망이다.
