식약청, 희귀의약품 연구개발 지원 확대

[이데일리 천승현 기자] 식품의약품안전청은 희귀의약품의 개발 초기부터 시판까지 총체적인 지원체계를 구축하는 '희귀의약품 개발·공급 지원 방안'을 마련했다고 21일 밝혔다.

희귀의약품은 적용대상이 드물고 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성·유효성이 현저히 개선된 의약품을 말한다. 현재 144개 성분, 259개 품목이 허가됐다.

식약청은 유병인구, 대체의약품 유무 등 필요성이 있는 신약 후보물질이나 줄기세포치료제 등을 '개발단계 희귀의약품'으로 지정, 사전상담을 통한 신속한 제품화 지원을 할 계획이다. 국내 기업의 희귀의약품 연구·개발 참여를 유도하겠다는 취지다.

개발단계 희귀의약품의 국내 개발 계획 및 지정 여부 타당성 등을 검토하는 '희귀의약품 심사 위원회'를 구성·운영할 예정이다. 개발 초기단계부터 허가단계까지 희귀의약품 지정 품목의 사전검토 제도를 통한 종합 컨설팅도 제공한다.

희귀의약품 유통·공급 합리화를 위해 적절한 대체의약품이 없어 의료상 필요성이 있지만 고가인 희귀의약품은 연간 생산 실적 금액 제한을 올리는 것을 검토한다.

또 장기적으로 희귀의약품으로 지정되면 인센티브를 부여할 수 있는 법적 근거를 마련, 희귀의약품의 R&D, 제조 및 공급 활성화를 유도할 방침이다.

이밖에 희귀의약품 안전관리 강화를 위해 소량생산 희귀의약품 특성에 맞는 품질관리기준도 마련된다.

식약청 관계자는 "이번 종합대책으로 새로운 희귀의약품 개발이 활성화되고 안정적으로 공급돼 희귀질환자의 치료기회가 확대될 것으로 기대된다"고 말했다.