녹십자, 희귀질환 파브리병 치료제 임상 승인

[이데일리 천승현 기자] 녹십자(006280)는 식품의약품안전청으로부터 파브리병치료제 'GC1119'의 임상1상시험 계획을 승인받았다고 27일 밝혔다.

이에 따라 녹십자는 오는 6월부터 서울아산병원, 아주대병원 등에서 임상시험을 진행하고 이 제품의 안전성을 평가할 계획이다.

녹십자에 따르면 약 12만명 중 1명 정도 나타나는 파브리병은 '알파 갈락토시다아제 A'라는 효소 부족으로 인해 당지질이 혈관과 눈에 축적돼 조직과 기능에 손상을 주는 희귀 유전질환이다.

보통 10세 미만에서부터 손가락, 발가락 끝의 통증으로 시작돼 점차 손발의 통증이 심해지며 각막혼탁, 심근경색증, 신장이상 등의 증상이 나타나 결국 사망에 이르게 된다.

바이오의약품인 'GC1119'는 유전자재조합 방식으로 만들어진 '알파 갈락토시다아제 A' 효소가 주성분으로, 통증을 감소시키고 콩팥기능을 안정화시켜 만성신부전 등의 장기 합병증의 진행을 예방해준다.

파브리병 치료제는 현재 미국 젠자임과 영국 샤이어사가 개발한 2개 제품만이 상용화에 성공한 상태다. 파브리병치료제의 세계 시장은 1조원 정도로 추정된다. 국내 환자수는 약 60명이다.

녹십자 관계자는 "GC1119 개발로 파브리병으로 고통받는 환우들에게 안정적인 치료 환경을 제공할 수 있을 것이다"면서 "올해 품목허가를 승인받은 헌터증후군 치료제 헌터라제와 함께 글로벌 제품으로 육성할 계획이다"고 말했다.

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