FDA는 거절한 화이자 '소마트로곤'…국내 관련업체 여파는

[이데일리 이광수 기자] 화이자(PFE)가 개발한 성장호르몬 결핍증 치료제가 미국 식품의약국(FDA)의 문턱을 넘지 못했다. 앞서 캐나다 보건부와 일본 후생노동성 등은 해당 치료제를 승인했다. 유럽 규제 당국의 결정에 시장의 관심이 쏠린다.

24일 제약·바이오 업계에 따르면 FDA는 화이자와 옵코(OPKO)와 함께 개발한 성장호르몬 결핍 치료제 ‘소마트로곤(Somatrogon)’을 승인하지 않았다. 소마트로곤은 매일 주사해야 하는 기존 성장호르몬 결핍 치료제를 1주일에 한 번만 주사하도록 개선한 것이다.

(사진=로이터 연합뉴스)

소마트로곤은 앞서 캐나다와 일본, 호주의 규제당국의 문턱을 통과했기 때문에 시장에 충격으로 작용했다. 화이자와 옵코는 21일 정규 장 이후 에프터마켓에서 각각 0.93%, 12.03% 하락했다. 바이오벤처인 옵코의 하락폭이 컸다. FDA의 답변서는 완전히 공개되지 않아 시장에서는 구체적인 원인을 파악하지는 못했다.

화이자도 소마트로곤에 대해 어떠한 우려나 의문이 제기됐는지 밝히지 않았다. 다만 로이터 통신은 22일(현지시간) “기존 약물과 비교해 효과가 없다는 최근 연구에 따른 것”이라고 보도했다.

화이자는 추가 자료 제출을 통해 다시 한번 FDA에 승인을 신청할 것으로 보인다. 브랜다 쿠퍼스톤(Brenda Cooperstone) 화이자 글로벌 제품 개발 박사는 “소마트로곤이 전 세계 환자들에게 제공해야 하는 잠재적인 치료 이점에 대해 확신을 갖고 있다”며 “최선의 경로를 결정하기 위해 FDA와 긴밀히 협력할 것”이라고 말했다.

유럽 규제당국의 선택에 시장의 이목이 쏠리고 있다. 화이자는 유럽규제당국에 소마트로곤 승인을 신청한 상태다. 작년 12월 유럽의약품청(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 성장장애가 있는 3세 이상의 소아나 청소년 치료를 위해 유럽에서 시판을 허가하는 권고를 내렸다. 유럽연합 집행위원회(EC)의 최종 결정은 아직 나오지 않았다.

성장호르몬 결핍증은 어린이는 물론 성인에게도 영향을 미치는 희귀병이다. 어린이의 경우 성장과 발육 등에 문제가 생기고, 성인에게는 근육량 감소, 지방 증가, 콜레스테롤 수치 증가 등을 유발해 삶의 질을 크게 낮춘다.

보편적인 치료는 매일 인간 성장 호르몬을 투약하는 것이다. 화이자는 이미 ‘지노트로핀(Genotropin)’을 개발해 판매중이다. 지난 2020년에만 4억2700만달러의 매출을 올렸다. 소마트로곤은 1주일에 한 번 복용할 수 있어 장기 작용 효과를 제공하도록 고안된 것이다. 화이자에 따르면 소아 대상 임상 3상에서 소마트로곤은 12개월 키 성장률을 측정해 평가한 결과 지노트로핀을 매일 투여하는 것에 비해 뒤지지 않는다는 주요 목표를 달성했다.

(사진=화이자)

국내서도 다수의 개발사들이 1주일에 한 번 투약하는 성장호르몬 결핍증 치료제 시장에 진입시도를 하고 있다. LG화학(051910)의 경우 1992년 국내 최초로 개발에 성공한 ‘유트로핀’을 개량한 ‘유트로핀플러스’가 있다.

이날 알테오젠(196170)은 소아용 지속형 사람 성장호르몬 ‘ALT-P1’의 저신장증 임상 2상을 위한 시험약을 생산하기 시작했다고 밝혔다. 임상 2상과 3상은 브라질의 크리스탈리아가 공동으로 진행한다. 크리스탈리아가 남은 임상을 주관하고 임상 비용을 투자한다. 알테오젠 관계자는 “임상 대상 확보가 비교적 쉬운 브라질 등에서 임상을 먼저 진행해 사업화가 지연되는 문제점을 해결하려 한다”고 설명했다.

제넥신(095700)과 한독(002390)이 함께 개발한 성장호르몬 결핍증 치료제 ‘GX-H9’를 개발 중이다. 지난 2015년 중국으로 기술수출해 임상3상을 진행중이다. 지난해는 EMA로부터 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

해당 분야 선두주자는 덴마크의 어센디스다. 어센디스는 작년 8월 ‘스카이트로파(Skytrofa)’를 FDA로부터 승인받으며 1주일에 한 번 사용하는 성장 호르몬 결핍증 치료제를 선점하고 있다.