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치료목적 사용승인 제도란 생명이 위급한 중증의 환자나 대체 치료수단이 없는 환자에게 치료를 위해 임상 중인 의약품을 사용할 수 있도록 식약처가 허가해주는 제도다.
급성골수성백혈병은 만성골수성백혈병과 달리 암 유전자 표적이 불확실하고 가변적이다. 치료에 활용되는 집중화학요법은 강한 독성 부작용으로 고령자, 기저질환자에 대한 치료가 어렵다.
‘VT-Tri(1)-A’는 급성골수성백혈병(AML) 환자 치료를 위해 개인별 환자 대상으로 치료목적 사용승인을 받게 됐다. VT-Tri(1)-A‘는 현재 임상 1상을 진행 중인 항원특이살해 T세포 치료제다.
바이젠셀은 2007년부터 2013년까지 급성골수성백혈병 환자에서의 단일 WT1 종양항원을 표적(WT1-CTL)으로 하는 연구자주도 임상을 실시했다. 이를 통해 ▲무재발생존율 71%, ▲5년 재발율 0%의 결과와 함께 WT1-CTL에 대한 안전성과 효능을 규명했다.
이후 차세대 T세포 치료제 ‘VT-Tri(1)-A’를 개발해 임상 중이다. 해당 치료제는 단일 항원 WT1뿐 아니라 급성골수성백혈병 암세포가 가지고 있는 3가지 공통종양항원(WT1, Survivin, TERT) 표적을 동시에 공격하도록 만들었다.
바이젠셀 김태규 대표는 “급성골수성백혈병은 재발이 잦고, 기존 치료제에 불응하는 난치성 질환”이라며 “VT-Tri의 임상연구를 지속해서 새로운 치료 대안과 희망을 제시할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.
한편 바이젠셀은 보령(003850)이 23.4%의 지분을 보유하고 있는 관계사다.
