[온코크로스 대해부]②“자체 개발 약물 임상 파이프라인으로 증명될 것”

[이데일리 김명선 기자] 온코크로스 AI 플랫폼은 전사체(RNA) 분석 방식을 따른 게 특징이다. 특정 질환에 환자의 RNA 발현 양상이 어떻게 달라지는지를 분석해, RNA와 질병 연관성을 도출한다. AI는 약물을 투여했을 때의 RNA 발현 양상도 학습해 약물과의 상관성도 따진다. 온코크로스에 따르면 일반적으로 약이 후보물질 발굴부터 전임상 단계까지 가는 과정을 거친 후 살아남는 비율은 약 1%다. 그러나 온코크로스 플랫폼을 활용하면 5개 중 3개꼴로 살아남는다.

랩터 AI는 온코크로스 대표 플랫폼이다. 410개 이상의 질병과 2만 5500개가 넘는 약물에 대한 데이터가 쌓였다. 랩터 AI는 크게 세 가지 기능을 가진다. 목표하는 질병에 최적의 효능이 예측되는 후보 약물을 탐색하고, 약물에 대한 최적의 적응증을 도출한다. 또 복합제 또는 병용투여를 통해 효능을 배로 높일 수 있는 약물도 찾는다.

온코크로스 대표 플랫폼 ‘랩터 AI’. (사진=온코크로스 제공)

현재 랩터 AI 플랫폼으로만 14개 신약 파이프라인을 연구하고 있다. 이중 온코크로스가 개발한 약물 파이프라인은 9개다. 가장 단계가 앞선 파이프라인은 근위축증 치료제 후보 ‘OC501+OC504(OC514)’다. 한국파마가 국내 판권을 이전받아 올해 국내 임상 2상을 신청했다. 이 약물은 국내에서 AI를 통해 도출한 약물이 동물 실험 후 기술이전 된 첫 사례다. 온코크로스는 오는 3월 호주에서 글로벌 1상을 진행한다는 계획이다.

그 외에도 여러 국내 기업이 랩터 AI를 이용해 온코크로스와 공동연구를 진행 중이다. 파트너사가 개발한 약물로 공동 개발하는 대표 파이프라인은 5개다.

제일약품과 온코크로스는 글로벌 임상 2a상 완료를 앞둔 제일약품의 급성 뇌졸중 치료제 ‘JPI-289’의 새로운 적응증을 탐색 중이다. 올 6월 국내 임상 2상 진입이 예상된다. 김이랑 대표는 “식품의약품안전처 허가를 준비 중인 상황이다. 이 약물은 다른 적응증으로 임상 1상을 진행한 약이라 바로 임상 2상으로 들어갈 수 있다”고 설명했다. 온코크로스는 대웅제약과도 국내 임상 3상 중인 당뇨병 치료 신약 ‘이나보글리플로진’의 새로운 적응증을 찾고 있다. 현재 전임상 단계에 있다.

랩터 AI의 주요 대상 약물은 주로 임상 단계의 신약후보물질이나 시판돼 안전성이 검증된 기존 약물이다. 크게 보면 ‘약물 재창출’이지만, 복합제라는 데서 차별점이 있다. 김 대표는 “일반적인 약물재창출보다는 약물 혼합 방식을 많이 활용한다. 특정 질환과 전혀 상관없어 보였던 약들을 섞어 새로운 약을 만드는 것이다. 용도나 제형 특허를 가질 수 있다”고 설명했다. 9개 자체 개발 파이프라인 중 5개가 복합제로 개발 중인 약물이다.

또 다른 AI 신약 플랫폼 온코-랩터 AI는 항암제의 최적 암 적응증을 찾아 항암제 임상시험의 성공률을 극대화한다. 항암 환자의 전사체 데이터와 예후 정보를 활용해 유전자 예후 지수를 산출한 후, 약물 전사체 데이터 그리고 예후 지수의 패턴을 분석해 최적의 암 적응증을 탐색한다. 적응증을 찾으면 약물 처치 세포군을 선정해 약물 반응이 좋은 세포군과 그렇지 않은 세포군의 유전자 발현 패턴을 또 분석한다. 그렇게 동반진단마커를 찾아낸다.

온코크로스 파트너사 대웅제약은 온코-랩터 AI를 이용해, 임상 2상 중인 특발성 폐섬유증 신약후보물질 ‘DWN 12088’ 적응증을 찾고 있다.

온코크로스 파이프라인. (사진=온코크로스 제공)

온코파인드 AI는 원발부위불명암의 원발부위 탐색을 통해 원발부위불명암 환자들에게 최적의 치료를 제공하는 플랫폼이다. 그는 “암이 생겼지만, 정확히 어느 부위에서 발생했는지 못 찾으면 약을 쓰지 못한다. AI 플랫폼은 특정 암이 전이됐을 때 나타나는 유전자 패턴을 학습 데이터로 활용한다. 환자와 의사에 도움이 되는 플랫폼을 개발하고자 했다. 강북삼성병원, 국립암센터와 연구자 주도 임상시험 중이다. 이후 허가용 임상도 진행할 예정”이라고 설명했다.

김대표는 “설립 초기부터 빅데이터를 쌓고 연구실을 갖춰 약물을 자체 평가해왔다. 직접 개발한 약물로 임상을 진행 중이어서 임상 및 기술이전 성과가 나올 때마다 AI 플랫폼에 대한 증명이 가능하다”고 밝혔다.