유전자가위 기술 연구자인 김대식 한국생명공학연구원 박사는 유전자가위 기술이 혁명적 발전 과정에 있기 때문에 주목해야 한다고 강조했다.
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희귀 유전병 치료 등에 활용할 수 있을 것으로 기대를 모으는 기술이며, 지난해 노벨화학상 수상자들의 연구주제라는 점에서 주목받았다.
김대식 박사는 차세대 유전자가위 기술인 프라임에디팅을 통해 기존 유전자가위의 정확성과 효율성이 높였다.
프라임에디팅은 2019년 미국 브로드연구소에서 처음 발표했으며, 희귀 유전병의 90%까지 치료 가능한 차세대 유전자 가위 기술이다. 기존 유전자 가위의 정밀도를 높이면서 단점을 해결한 기술로 자유로운 유전자 교정이 가능하다.
연구팀은 프라임에디팅의 정확성을 검증을 위한 기술을 개발해 동물세포에서의 효율성과 정확성을 확인했다.
김 박사는 “기존 유전자 가위는 DNA를 절단해 DNA에 무작위적인 변이를 일으켜 유전자가 기능을 못하게 하는 데 활용했다”며 “유전자 가위는 특정 유전자의 기능을 망가트리는 데는 뛰어나지만 정확한 변이를 유도하는 데는 어려움이 있었다. 프라임에디팅은 원하는 위치에 원하는 서열을 삽입하거나 제거하고, 서열을 교체하는 데 활용할 수 있다”고 설명했다.
유전자가위는 빠른 발전을 이뤄내고 있지만 다수 질환에 사용되기까지 시간이 더 필요한 상황이다. 국내에서 유전자가위를 이용한 유전자치료를 활성화하려면 생명윤리법을 비롯한 법 개정도 수반돼야 한다.
기술이 발전하면서 유전자가위의 상용화 시점도 다가오고 있다.
유전자가위 유전자 가위 기술은 환자를 대상으로 한 임상시험에 돌입했으며, 초기 결과가 나오고 있다. 특히 겸형 적혈구 질환, 수혈의존성 지중해성 빈혈, 선천성 희귀망막질환인 레버선천성 흑암시 질환은 수년 내 상용화가 이뤄질 전망이다.
그는 프라임에디터와 염기 교정 유전자 가위를 포함한 유전자 가위의 활성을 높이거나 부작용을 줄일 수 있는 기초연구와 이 기술들을 이용하여 질환을 예방하고 치료할 방법을 개발하는 연구를 수행하겠다는 포부를 밝혔다.
김 박사는 “유전자가위 연구자들에게 관심과 투자를 해준다면 좋은 성과로 보답할 수 있을 것”이라며 “유전자 가위를 연구하는 가장 큰 이유는 질병을 치료하기 위해서이며, 앞으로 유전자 가위를 이용한 질환 치료에 기여하겠다”고 말했다.
