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올릭스의 가치는 RNA간섭 치료제 플랫폼기술 ‘비대칭형 올리고핵산(asiRNA)’ 기반의 신약 개발이다. DNA가 유전정보를 담고 있는 설계도이고, 중간에 RNA를 거쳐 단백질이 합성된다. 세포 내에서 실제 일은 단백질이 한다. 질병을 막기 위해서 특정 RNA를 작동하지 못하도록 하는 기술이 RNA간섭이다. siRNA는 mRNA보다 짧은 가닥으로 돼 있으며 화학적 합성이 가능하다. 질병을 유발하는 단백질을 없애려고 하는 짧은 서열만 존재하기 때문에 치료제로 개발된다. 반면 mRNA는 siRNA보다 긴 서열에 화학적 합성이 불가능하기 때문에 백신에 적합하다.
최근 올릭스가 중국내 4위 제약사인 한소제약과 체결한 라이선스 아웃의 의미는 남다르다. 올릭스는 GalNAc-asiRNA 플랫폼기술 기반으로 심혈관 및 대사성 질환 등에 대한 치료물질을 발굴, 한소제약은 R&D, 제조 및 상업화 역량을 활용해 치료제를 개발할 예정이다. 77억원의 선급금과 단계별 마일스톤을 포함해 최대 5300억원을 받는 조건의 계약이다.
이 대표는 “이번 딜은 세계에서 5번째 RNA 플랫폼기술의 딜이라는 점이 굉장한 성과다. 일각에서 선급금 규모에 대해 얘기하지만, 아무것도 없이 조선소에 가서 배 만들어 달라는 것과 비슷하다. 진정한 의미의 플랫폼기술만으로 이뤄낸 기술이전은 올릭스가 국내 최초라고 볼 수 있다”고 말했다. 이어 “한소제약이 원하는 물질을 올릭스가 만들어 주기만 하면 우리 할 일은 끝나게 되며, 타깃만 겹치지 않으면 다른 회사와도 딜이 계속 가능하다”며 “유럽 바이오기업과 연구계약을 통해 올릭스가 1년 동안 물질 검증을 진행 중인데, 한소제약 딜이 최종 비즈니스를 결정하는데 상당한 플러스로 작용할 것”이라고 했다.
한소제약의 딜이 특별한 또다른 이유는 ‘갈낙(GalNAc)’ 기술이 적용됐다는 점이다. 올릭스는 지난해 3월 미국 AM 케미컬(AMC)로부터 siRNA와 같은 핵산치료제를 간세포로 전달할 수 있는 약물전달체 기술인 N-아세틸갈락토사민(갈낙)의 특허권과 노하우에 대한 전세계 권리를 도입했다. 갈낙 도입 1년반 만에 대형 딜이 나온 것이며, 앞으로 라이선스 아웃 주기가 더욱 짧아질 것으로 전망된다.
이 대표는 “2000년대 초반 siRNA를 세포 내 전달하기 위해 개발된 기술이 우리가 잘 알고 있는 지질나노입자(LNP)다. 세계 최초 RNA 치료제 파티시란은 LNP를 사용한다”며 “이후 진보한 기술이 2010년대 나온 갈낙이다. 갈낙은 유도할 수 있는 물질을 붙여서 RNA 자체를 직접 간세포에 전달하는 기술이다. 심혈관, 대사성 질환 등 많은 질병의 유도가 간에서 발현된다. 갈낙을 붙이면 간세포로 엄청난 효율로 가게 되며, 약의 효능이 배가 된다”고 설명했다.
그러면서 독자적인 갈낙 개발 현황을 최초로 공개했다. 그는 “미국 샌디에이고 현지 랩(Lab)에서 우리만의 갈낙이 개발되고 있다. 효율은 확인했고, 독성 확인 단계다”며 “갈낙이 간세포로 가는 거 자체는 특허성이 없고, RNA에 어떻게 접합하는 지에 대한 특허가 걸려있다. 샌디에이고에서 기존 특허를 침해하지 않는 갈낙을 만들고 있는 것”이라고 말했다. 이어 “독성이 확인되고 효능이 잘 나오면 후속 갈낙 프로그램은 올릭스 자체 기술을 적용할 것”이라고 강조했다.
올릭스는 RNA를 이용한 탈모프로그램에 대한 기대감도 높다. 이 대표는 “기존 프로페시아(성분명 피나스테리드)는 전신적으로 작용하기 때문에 탈모 진행을 멈춰주는 대신 성기능 감퇴 등 부작용이 있다”며 “우리 역시 프로페시아처럼 남성 호르몬 작용을 막아주는 기전이지만, 대신 국소 두피 피부에만 작용하도록 해 혈액까지 가지 않게 한다. 부작용이 없는 프로페시아라고 이해하면 된다. 아직 개발 초기단계이지만 내부 동물실험 및 탈모환자 조직 샘플을 체취해서 진행한 아산병원 공동연구에서 우수한 결과를 얻었다”고 했다.
올릭스는 한소제약 딜을 통해 RNA 치료제 분야 톱5 안에 들어왔으며, 2025년까지 톱3로 도약할 수 있다고 자신한다. 이 대표는 “이번 딜을 계기로 글로벌 siRNA 치료제 업계에서 우리가 메이저 플레이어로 인정받을 거라고 생각한다. 한국에서 진정한 플랫폼기술의 라이선스 아웃은 올릭스가 최초라고 확신하며, 시장에서 정당한 평가를 받고 싶다”며 “향후 일어날 딜은 갑자기 아무 소문 없이 일어날 예정이다. 좀 더 짧은 주기로 여러 개의 유리한 조건의 딜이 일어날 가능성이 높다”고 덧붙였다.
