[앱클론 대해부]①“항체 기술이전 전문? CAR-T치료제 임상까지 직접한다”

[이데일리 김진호 기자]코로나19가 전 세계를 강타하면서 제약·바이오 산업의 중요도가 커지고 있다. 급성장세를 거듭하는 제약·바이오 산업은 자동차, 반도체 등에 이어 한국의 차세대 미래성장동력으로 자리매김할 것이 확실시된다. 이데일리의 제약·바이오 프리미엄 뉴스 서비스 ‘팜이데일리’에서는 한국을 이끌어 갈 K-제약·바이오 대표주자들을 만나봤다. 이번에는 항체치료제 전문 기업에서 유전자세포 기술을 적용한 CAR(키메릭항원수용체)-T치료제 개발사로 보폭을 넓히고 있는 ‘앱클론(174900)’이다.

항체치료제 및 CAR-T치료제 개발 기업 앱클론의 이종서 대표.(제공=김진호 기자)

◇8만 개 항체 제조 경험한 전문가가 세운 앱클론

앱클론은 2010년 항체 치료제 개발 및 생산 서비스 전문기업이다. 이종서 대표가 마티아스 울렌 스웨덴 왕립과학원 교수 등과 함께 설립했다. 항체는 바이러스 등 외부 항원(물질)에 결합하는 면역 단백질을 말한다.

이 대표는 연세대 석사 이후 종근당에서 항암제 개발 분야 연구원으로 첫 직장생활을 시작했다. 1996년 교토대 의대 바이러스암연구실에서 박사 과정을 거쳤다. 학위 수료후 2000년부터 3년간 미국 하버드대 병리학과에서 박사후연구원을 지낸 바 있다. 그는 “종근당에서 항암제를 개발하다가 동양인에서 자주 발생하는 암을 깊게 연구하고 싶어 일본으로 건너갔다”며 “이후 미국 생활로 이어져 암의 원인과 암을 제어하는 기초 연구를 두루 수행하게 됐다”고 말했다.

1세대 바이오벤처 창업 열기가 타오르던 2003년 한국에 다시 돌아온 이 대표는 항체 및 과학기자재 개발사 영인프론티어(현재 지더블유바이텍(036180))의 대표로 재직하며 치료용 항체를 개발했다. 그는 “2000년대 초반 인간 표준게놈프로젝트가 완료됐고, 스웨덴에서 게놈 기반 단백질 지도를 만드는 ‘휴먼 프로틴 아틀라스(HPA)’ 프로젝트가 진행됐다”며 “이 프로젝트에 참여하면서 8만 개의 항체를 직접 생산했다”고 말했다.

이 대표는 이어 “HPA 연구단과 협업하는 과정에서 항체 생산 기술에 대한 풍부한 경험을 쌓았다”며 “‘항상 연구한 물질로 신약을 만들어야지’라는 생각을 계속 가지고 있었기 때문에 결국 기존 회사를 나온 뒤, HPA 총괄책임자였던 울렌 교수와 공동으로 앱클론을 세우게 됐다”고 말했다.

◇2016년 중국으로 첫 기술이전 성공...1년 뒤 코스닥 입성

설립 당시 앱클론의 주요 업무는 항체 관련 신약 후보물질을 발굴해 기술이전하는 사업과 연구소나 기업에서 사용할 항체나 항원 등을 생산해 납품하는 사업이었다.

앱클론은 2016년 자체 개발한 HER2 유전인자 양성 위암 및 유방암 대상 항체치료제 후보물질 ‘AC101’을 중국 바이오시밀러 개발 업체인 상하이헨리우스바이오텍(헨리우스)에 글로벌 판권을 기술이전 하는 데 성공했다. 계약금과 마일스톤을 포함해 총 5650만 달러 규모다.

이 대표는 “헨리우스는 유방암치료제 중 세계적인 블록버스터인 허셉틴의 바이오시밀러를 개발한 회사다”며 “허셉틴의 바이오시밀러와 AC101을 병용치료하는 방식을 시도하고 있다”고 말했다. AC101은 지난해 9월부터 중국에서 임상 2상에 돌입한 상태다.

AC101 개발과 함꼐 앱클론은 유한양행(000100)과 이중항체 신약 공동 개발 계약을 체결했다. 이 대표는 “2016년 중국 기술이전 성공, 국내 업체와 신약 개발 네트워크 구축 등 회사 사업의 성과가 두드러졌다”며 “이를 바탕으로 기술특례상장제도를 상장을 시도했고 2017년 코스닥에 입성에 성공했다”고 설명했다.

이종서 앱클론대표가 2020년 CAR(키메릭항원수용체)-T치료제 생산을 위해 건설한 GMP(Good Manufacturing Practice, 우수 의약품 제조·관리기준) 공장에 대해 설명하고 있다. 이곳은 자동화 된 설비를 통해 연간 100명 분의 CAR-T치료제를 생산할 수 있다.(제공=김진호 기자)

◇CAR-T치료제 용 GMP 공장 건설...임상까지 직접 수행 계획

한편 코스닥에 입성하기 전인 2015년부터 앱클론이 새롭게 뛰어든 것이 CAR-T치료제 분야다.

CAR-T치료제는 인체의 면역세포의 일종인 T세포에 원하는 유전자를 전달하는 방식으로 암세포를 타깃하는 항체가 세포막에서 나타나도록 만든 물질이다. 이는 유전자전달기술, 세포배양기술 등이 두루 필요한 유전자세포치료제다.

이 대표는 “당시 서울대 의대의 한 교수로부터 해외에서 CAR-T라는 엄청난 치료제가 개발되고 있다는 말을 들었다”며 “암을 특정하는 항체 기술을 가지고 있었던 만큼 T세포에서 항체가 잘 발현하도록 만드는 기술이 있으면 충분히 승산이 있다는 생각이 들었다”고 설명했다. 실제로 앱클론은 2015년 혈액암 대상 CAR-T치료제 후보물질인 ‘AT101’을 확보했다. 이 물질은 혈액암세포 막 위에 CD19 단백질을 타깃으로 하는 약물이다.

지난달 28일 식품의약품안전처는 혈액암의 일종인 B세포 비호지킨 림프종 환자를 대상으로 ‘AT101’의 국내 임상 1/2상 시험계획을 승인했다. 앱클론은 2020년 CAR-T치료제 생산용 GMP(Good Manufacturing Practice, 우수 의약품 제조·관리기준) 공장을 건설했다. 이번 임상 1/2상에 쓰일 시료용 AT101을 직접 생산할 예정이다.

이 대표는 “항체 치료제 발굴과 기술이전에 초점을 맞춰 시작한 앱클론이 10여 년의 시간이 흐른 지금, 자체 임상 능력을 확보한 기업으로 성장했다”며 “1년에 100명의 환자에게 쓸 수 있는 CAR-T치료제 생산 능력이 있다”고 설명했다. 이어 “국내 임상은 직접하고, 해외 임상은 글로벌 제약사와 협력해 효율적으로 신약 개발을 완수해 갈 것”이라고 말했다.