[신약수출 딜레마] 기대는 금물…낮아도 너무 낮은 신약개발 성공률

신약물질 임상 단계별 성공 확률 [이데일리 김다은 기자]

[이데일리 노희준 기자] ‘1만분의1’

신약개발 성공확률이다. 의약품 안전성과 유효성 증명을 위해 인간을 대상으로 실시하는 임상시험의 문이 극히 좁디좁다는 의미다. 수출입은행 해외경제연구소에 따르면 기초 연구개발(R&D)에서 확보된 5000~1만개 수준의 신약후보물질 화합물 중 동물실험 단계인 전 임상단계를 통과하는 것은 250여개, 임상단계까지 도달하는 것은 5개, 임상 1·2·3상을 거쳐 최종 신약승인 허가를 받고 상용화 단계에 성공하는 것은 고작 1개에 불과하다.

미 식품의약국(FDA)의 임상 단계별 성공 확률도 극히 낮다. SK투자증권에 따르면 2006년부터 2015년까지 지난 10년간 FDA 임상에서 임상 1상에서 신약승인까지 모두 통과할 확률은 평균 9.6%다. 90%이상이 실패한다는 얘기다.

각 단계별 통과 가능성은 임상 1상의 경우 63.2%다. 1상은 소수의 건강한 성인을 대상으로 안정성을 평가하는 단계다. 임상 2상은 임상 단계 중에서 가장 낮은 30.7%다. 100~300명의 환자를 대상으로 최적의 투여량 등과 용법을 평가하는 단계다. 1000~3000명의 환자를 대상으로 약물 유효성과 안전성을 최종 검증하는 임상 3상은 성공률이 58.1%다. 최종 신약 승인 단계 성공률은 85.3%로 가장 높다.

최근 결과도 다르지 않다. 지난 5월 과학저널인 ‘네이처 리뷰 드럭 디스커버리’에 실린 논문을 보면 2010년부터 2017년까지 3년 단위로 조사된 임상 1상에서 최종 신약 승인까지의 성공확률은 2015~2017년에 7%에 그쳤다. 2015~2017년 임상 2상에서 시장출시까지의 성공활률도 15%에 불과하고 임상 2상 통과 가능성도 25%로 4개 중 3개는 실패했다.

문제는 이처럼 어려운 임상 통과가 ‘대박’을 보장하지 않는다는 점이다. 임상을 통과하더라도 시장에서 성공하는지 별개 문제다. 경쟁 약물 출시와 회사 마케팅 능력 등 단일 제품으로 1조원 이상의 매출을 올리는 블록버스터 신약이 되기 위해서는 넘어야 할 산이 많다. 실제 LG화학의 항상제 ‘팩티브’ 는 지난 2003년 국산 신약 최초로 미 FDA 승인을 받았지만 FDA 승인이 늦어지면서 시장성이 떨어져 실적은 미비한 편이다.