[임상 업데이트] 앱클론 혈액암 타깃 CAR-T 치료제 임상1상 결과 발표

[이데일리 김진수 기자] 한 주(6월 5일~6월 9일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상이다.

◇앱클론 혈액암 타깃 CAR-T 치료제 임상1상 결과 발표

앱클론은 미국임상종양학회(ASCO)에서 CAR-T 신약 후보물질 ‘AT101’에 대한 임상 1상 결과를 공개했다.

AT101 임상 1상은 기존 항암제로 치료가 불가능한 재발성·불응성의 광범위 B형 대세포 림프종(diffuse large B cell lymphoma·DLBCL), 소포림프종(follicular lymphoma·FL), 외투세포림프종(mantle cell lymphoma·MCL), 변연부비세포림프종(marginal zone lymphoma·MZL) 등 혈액암 환자를 임상 대상으로 선정했다. 대상 환자는 총 12명으로 저용량 그룹 6명, 중용량 그룹 3명, 고용량 그룹 3명으로 이뤄졌다.

AT101는 이번 임상에서 유효성 평가지표를 완전 관해율(CR)과 객관적 반응률(OORR)로 설정했으며 3개 용량 그룹을 모두 포함한 결과는 CR 66.7%, ORR 91.7%로 나타났다.

CAR-T 치료제 사용 시 빈번하게 발생하는 부작용 사이토카인방출증후군(CRS)과 신경독성(ICANS)은 3등급 이상이 각각 1명으로 8.3%의 3등급 이상 발생률을 보였다.

앱클론은 “임상 1상에서 AT101의 유효성과 안전성을 확인했으며 가장 먼저 투여를 받은 저용량 군 환자들이 치료 후 1년을 넘어서도 계속 CR을 유지하고 있다”며 “임상 2상에서는 단일용량, 단일 적응증으로 진행되는 만큼 임상 1상보다 높은 유효성을 기대하고 있다”고 말했다.

앱클론 CAR-T 치료제 작용 모습. (사진=앱클론)

◇올릭스, RNAi 탈모치료제 호주 임상 1상 첫 환자 투약

올릭스는 올해 3월 호주 벨베리 지역 임상시험 승인기관인 ‘벨베리 호주 인체연구 윤리위원회’(Bellberry HREC)로부터 남성형 탈모치료제의 제1상 임상시험 계획을 승인받고 지난 5일(현지 시간) RNAi 남성형 탈모 신약 ‘OLX104C’(물질명 OLX72021)의 임상 1상 첫 환자 투약을 마쳤다.

이번 1상 임상시험은 OLX104C의 단회 피내 투여 시의 안전성, 내약성 및 약동학적 특성을 평가하는 것이 목적이다. 투약 용량 차이에 따른 코호트 당 6명씩 최대 30명의 남성형 탈모(안드로겐성 탈모)가 있는 건강한 남성을 대상으로 한다. 올릭스는 피험자 정수리 근처의 탈모 부위에 OLX104C 물질 또는 위약(placebo)을 총 여섯 부위에 피내 주사하고 8주간 추적 관찰하는 방식으로 임상시험을 진행한다.

두피 내로 주사된 OLX104C 약물은 탈모 부위에서만 고농도로 유지돼 작용한 후 혈중에서 빠르게 분해되기 때문에, 성 기능 저하 및 여성 환자 사용 불가 등 약물의 전신 노출에 따른 기존 치료제의 부작용과 한계점을 극복할 것으로 기대된다.

한편, OLX104C는 안드로겐 수용체(AR, Androgen Receptor)의 발현을 줄여 남성형 탈모를 발생시키는 호르몬의 활성을 억제해 탈모를 막는다. OLX104C는 전임상 효력시험을 통해 입증된 약물의 장기 효력으로 기존 탈모 치료제의 잦은 투여 또는 복용에 따른 불편함을 해소할 수 있을 것으로 예상된다.

◇GC녹십자 공동개발 패치형 백신, 임상 1상서 안전성 확인

미국 백세스 테크놀로지스(Vaxess Technologies)는 GC녹십자와 공동 개발 중인 패치형 인플루엔자 백신(MIMIX-Flu)의 임상 1상 결과 안전성을 입증한 것으로 나타났다고 밝혔다.

‘MIMIX-Flu’는 GC녹십자의 인플루엔자 백신 항원(H1N1)을 백세스의 패치 기반 피하 약물전달 시스템(MIMIX™ sustained release patch technology)과 결합한 제품이다.

이번 결과는 지난해 12월 발표됐던 중간 결과를 포함해 총 180일 간의 데이터를 기반으로 한다. 연구는 18~39세 건강한 성인 45명 대상으로 위약군 대비 약물의 안전성, 반응성, 내성 및 면역원성을 평가하는 방식으로 진행됐다.

임상 결과 MIMIX-Flu 백신 패치는 180일 동안 지속적으로 높은 면역원성뿐만 아니라 교차반응까지도 유도했다. 시험 대상자에서 백신 바이러스주에 대한 항체(HAI) 및 중화항체 역가가 크게 높아졌으며 항체양전율과 항체보호율도 미국 식품의약국(FDA) 가이드라인 기준에 부합했다.

또 HAI 항체와 중화항체 역가 사이에 상관관계가 확인됐으며, 백신 바이러스주와 하위 계통이 다른 바이러스주에서도 교차 면역 반응을 나타냈다.

백신 접종 후 7일 이내 발생하는 국소 및 전신에서 나타나는 반응은 위약군 그룹과 유사했다. 전신 반응으로는 경미한 두통과 피로가 있었다.