18일 제약·바이오 업계에 따르면 세계 최초 알츠하이머 치료제 아두헬름(성분명 아두카누맙)이 승인 직후 첫 분기 실적에서 예상치를 크게 밑돈 것으로 나타났다. 지난달 20일 바이오젠은 3분기 실적발표에서 아두헬름 매출이 30만 달러(약 3억5418만원)로 집계됐다고 밝혔다. 이는 업계가 예상한 첫 분기 매출 1400만 달러(약 165억2560만원)에 크게 못 미치는 수치다.
전문가들은 아두헬름 매출이 점진적으로 확대될 것으로 예상하면서도 여러 단점이 있다고 지적하고 있다. 허혜민 키움증권 연구원은 “미국 식품의약국(FDA)가 자문위원회 반대 권고에도 불구하고 바이오젠이 개발한 아두헬름을 승인, 베타 아밀로이드 타깃 알츠하이머 치료제 시장이 개화됐다”며 “하지만 아두헬름 적응증은 경도인지장애와 경증 치매환자로 제한됐고, 연간 처방 가격이 약 6600만원으로 비싸다는 단점이 있다”고 설명했다.
알츠하이머 치료제를 개발하고 있는 기업 대표는 부족한 치료 효능이 아두헬름의 발목을 잡을 것으로 전망했다. 그는 “퇴행성 뇌질환 치료제는 약물이 기본적으로 우수해야 하고, 우수한 약물이 뇌혈관 장벽(BBB)을 잘 통과해 오랫동안 약효를 유지할 수 있어야 한다”며 “아두헬름의 경우 최근 개발되고 있는 이중항체가 아닌 단일항체로 개발됐고, 이에 따라 BBB 투과율이 높지 못해 약효가 충분하지 못하다는 게 업계 판단”이라고 말했다. 실제로 아두헬름은 2019년 효능 부족으로 임상이 중단된 바 있으며, FDA 허가 과정에서도 효능 논란이 불거진 바 있다.
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아두헬름 뒤를 이을 알츠하이머 치료제로는 릴리 도나네맙이 꼽힌다. 키움증권 리포트에 따르면 릴리는 도나네맙과 바이오젠 아두헬름 비교 임상을 진행 중이다. 2022년 하반기 임상 3상 탑라인 데이터를 공개할 예정이다. 로슈가 개발 중인 간테네루맙도 내년 2분기 3상 데이터를 발표할 전망이다.
국내 기업들도 치매 치료제 개발에 괄목할만한 성과를 내면서 기대치를 높이고 있다. 글로벌 기업 대비 임상 속도는 조금 늦지만 퇴행성 뇌잘환 치료제 시장성이 충분한데다, BBB 투과기술 및 제형 변경 등을 통해 차별화를 꾀하고 있기 때문이다. 한국투자증권에 따르면 전 세계 뇌질환 치료제 시장은 2019년 837억 달러(약 98조)에서 연평균 8% 성장해 2026년 1431억 달러(약 168조원)에 달할 전망이다.
국내 기업 중에서는 아리바이오와 젬백스(082270)가 임상 2상을 마치고 3상을 준비 중이다. 특히 아리바이오는 혁신 기술인 다중표적 기술로 알츠하이머 치료제 ‘AR1001’ 임상 2상에서 안전성과 우수한 효능을 확인했다. 해당 결과는 최근 미국 보스턴에서 열린 ‘2021 알츠하이머 임상학회(CTAD)’에서 발표돼 비상한 관심을 받았다. ‘AR1001’ 임상은 바이오젠 아두헬름 개발에 참여한 데이비드 그릴리 워싱턴 의대 교수가 주도했다. 내년 초 미국과 유럽에서 글로벌 임상 3상을 추진한다.
정재준 아리바이오 대표는 “AR1001은 알츠하이머 진행 속도를 낮추고 인지기능을 유지 또는 향상시키는 경구용 치료제”라면서 “임상 2상을 통해 기존 허가 약물을 대체할 수 있는 1차 치료제로서의 개발 가능성을 확인한 것은 매우 중요한 의미가 있다”고 말했다.
천연물 신약개발 기업 메디포럼도 최근 알츠하이머 치료 후보물질 ‘PM012’ 임상 2b·3상을 시작했다. 분당서울대병원 등 27개 기관에서 456명의 환자를 대상으로 한다. 젬백스도 알츠하이머 치료제 ‘GV1001’ 임상 3상 계획서를 연내 제출해 내년 3상을 진행할 것으로 전망된다. 디앤디파마텍도 미국서 알츠하이머 치료제 ‘NLY01’과 파킨슨 치료제 임상 2상을 진행 중이다.
이중항체 기반 BBB 투과 신기술로 파킨슨병 치료제를 개발 중인 에이비엘바이오(298380)도 주목할 만한 기업으로 꼽힌다. 전임상에서 반감기와 안전성이 우수한 것으로 나타났고, 영장류 실험에서도 단독항체 대비 BBB 투과율이 13배 높은 것으로 확인됐다. 내년 국내외 임상을 추진할 계획이며, 글로벌 제약사와의 기술이전도 기대되고 있다.
허 연구원은 “알츠하이머 후발 주자들은 베타 아밀로이드를 더욱 뇌 안으로 전달 및 정밀 타깃해 효과와 안전성을 높이기 위해 전달 플랫폼 기술 도입에 적극적일 것”이라며 “뇌혈관장벽(BBB) 투과 플랫폼 업체 에이비엘바이오 등은 해외 기업들과 물질이전계약(MTA)를 맺고 기술이전 검토 등을 진행하고 있다”고 말했다.
