발작성 야간혈색소뇨증 치료제 '울토미리스' 성장세 뚜렷[블록버스터 톺아보기]

[이데일리 김진호 기자]2022년 한 해 동안 진행됐던 ‘블록버스터 톺아보기 파트1’은 3년 전인 2020년 세계에서 가장 많이 팔린 의약품 1~55위를 차례로 다뤘다. ‘블록버스터 톺아보기 파트2’는 지난해 새롭게 10억 달러 이상 매출을 올렸거나 3~4년 내로 그에 상응하는 매출을 올릴 것으로 예상되는 약물을 하나씩 발굴해 다룬다. 이른바 신흥 블록버스터로 떠오른 약물의 탄생과정과 매출 전망 등을 두루 살펴본다.[편집자 주]

영국 아스트라제네카(AZ)의 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘울토미리스’(성분명 라불리주맙).(제공=아스트라제네카)

영국 아스트라제네카(AZ)의 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘울토미리스’(성분명 라불리주맙)이 시장성을 빠르게 높이고 있다. AZ는 지난해 10월 단행한 미국 알렉시온 파마슈티컬스(알렉시온)을 인수합병하며, 울토미리스를 보유하게 됐다.

희귀질환인 PNH는 적혈구 파괴, 빈혈, 혈전 및 손상된 골수 기능(충분한 혈액 세포를 만들지 못함) 등으로 인해 피가 섞인 소변을 배출하게 된다. 이는 면역 시스템에 관여하는 ‘보체인자‘라는 단백질이 유전적 돌연변이로 인해 과잉 활성화돼 환자 자신의 적혈구와 같은 조혈모세포를 공격하면서 발병한다.

울토미리스는 미국 알렉시온이 개발한 재조합 단일클론항체이며, 생체 내 면역 반응에 관여하는 보체인자5(C5) 억제하는 기전을 보유하고 있다. C5의 활성화되면 면역세포나 적혈구 파괴될 수 있는데, 울토미리스가 이를 막는 것이다.

미국 식품의약국이(FDA)과 유럽의약품청(EMA)는 각각 2018년과 2019년 PNH 및 비정형 용혈성 요독증후군’(aHUS) 등 2종의 희귀 질환에 대한 치료제로 울토미리스를 승인했다. 국내 식품의약품안전처도 2020년 같은 적응증으로 해당 약물을 승인했다. 울토미리스는 최대 8주의 1번 정맥주사(IV)를 통해 투여하며, 약가는 미국 기준 1회 투여당 6753 달러(한화 약 858만원)로 고가의 희귀질환 치료제다.

한편 알렉시온은 미국 기준 2007년에 PNH치료제로 승인받은 솔리리스를 개발하는 데 성공했다. 솔리리스는 이후 aHUS와 ‘전신 중증 근무력증’ 및 ‘시신경 척수염’ 등의 적응증을 추가로 획득했다. 솔리리스는 각각의 적응증에 승인된 최초의 치료제였으며, 2주의 1번씩 정맥주사로 투여해야 했다.

이런 솔리리스의 특허 만료가 유렵에서 이미 만료됐고, 미국과 한국 등에서 각각 2027년과 2025년에 만료된다. 이에 대비하기 위해 알렉시온이 솔리리스 후속작으로 내놓은 것이 울토미리스였고, 최근 세대교체에 속도가 붙고 있는 상황이다.

AZ에 따르면 지난해 상반기 기준 솔리리스는 총 28억 달러(한화 약 3조 5400억원)의 매출을 올렸다. 특히 2018년의 등장한 울토미리스는 2020년 매출 10억 달러 이상을 돌파했으며, 해마다 30~50%가량씩 매출이 성장하고 있는 것으로 확인됐다. 일례로 지난해 2분기 솔리리스의 매출은 전년 동기 대비 2%성장하는데 그쳤지만. 울토미리스는 31% 성장했다고 밝혔다.

아직까지 솔리리스의 매출이 울토미리스 보다 2.5~3배 가량 높게 나오고 있지만, PNH 적응증만 비교하면, 사실상 울토미리스가 솔리리스를 이미 따라잡았다는 분석이다. 내외에서 울토미리스의 매출이 더 성장할 것이나 전망이 지배적이다.

한편 국내에서 솔리리스와 울토미리스의 약제 상한 금액은 각각 513만2,364원, 울토미리스는 559만8,942원으로, 환자 1인당 연간 솔리리스는 8억원(60만달러), 울토미리스는 6억원(46만달러)이 소요된다. 2021년 두 제제의 국내 매출액은 각각 솔리리스 약 330억원, 울토미리스 약 196억원이다.

솔리리스와 울토미리스의 국내 판매는 한독(002390)이 맡아왔지만, AZ로 반환하게 될 것이란 이야기가 나온다. AZ는 내달 희귀질환 사업 본부를 본격가동할 전망이다.