항체·면역항암제 전문가 의기투합…혈액암 완치율 높일 것

김건수 큐로셀 대표가 개발중인 면역항암제의 연구계획에 대해 설명하고 있다.(사진=큐로셀 제공)

[대전=이데일리 강경훈 기자] “우리 몸의 면역력을 키워 암을 공격하는 CAR-T 면역항암제는 비용이 4억~5억 원이 들지만 아직 특정 혈액암에만 쓸 수 있습니다. 면역항암제 전문가와 항체전문가가 의기투합한 만큼 기존 면역항암제의 한계를 뛰어넘는 새로운 면역항암제 개발은 결코 꿈이 아니라고 확신합니다.”

지난 25일 대전 큐로셀 본사에서 만난 김건수 대표는 “기존 CAR-T 치료제 세포의 RNA에 암세포의 면역회피 신호를 차단하는 단백질을 붙인 새로운 치료제를 개발 중”이라고 말했다.

CAR-T 치료제는 ‘키메라 항원 수용체’를 가진 T세포라는 뜻이다. T세포는 암을 공격하는 면역세포이고, 키메라는 인위적인 조작을 통해 만든, 자연적인 상황에서는 존재할 수 없는 일종의 돌연변이를 뜻한다. CAR-T 치료제는 유전자를 조작해 암을 인식하는 수용체의 양을 늘려 T세포가 암을 쉽게 찾아낼 수 있도록 가공한 약이다. CAR-T 치료제는 환자의 혈액을 뽑아서 여기서 백혈구를 분리한 뒤 T세포만 배양해 암을 인식하는 유전자를 추가한 뒤 다시 환자에게 투여하는 방식이다. 일종의 ‘맞춤치료’다. 전 세계적으로 노바티스의 ‘킴리아’, 길리어드의 ‘예스카타’가 상용화돼 있는데 한 번 치료받는데 4억~5억 원이 든다. 김 대표는 “모든 공정을 환자 한 명 한 명에 특화하기 때문에 약을 만드는 비용이 비쌀 수 밖에 없다”고 말했다.

문제는 이렇게 비싼 비용에도 불구하고 특정 암에서만 높은 치료효과를 보인다는 것이다. B형백혈병에 킴리아를 쓰면 10명 중 8명이 완치되지만 림프종을 대상으로 할 때에는 완치율이 30%대에 불과하다. 김 대표는 “완치상태를 유지하려면 몸 속에 CAR-T의 농도가 일정 수준 이상을 유지해야 한다”며 “바로 이 부분이 자사의 차별화된 기술력”이라고 말했다.

[이데일리 김다은 기자]

큐로셀은 2017년 설립한 신생 기업이다. 업력은 2년에 불과하지만 기술력은 타의 추종을 불허한다. 공동설립자인 김찬혁 KAIST 교수는 미국 스크립스 연구소, 캘리포니아 의과학연구소에서 CAR-T를 연구했고, 또 다른 공동창업자인 심현보 이화여대 교수는 항체 전문가다. 김 교수가 CAR-T 플랫폼을 개발하면 심 교수가 CAR-T에 최적화된 항체를 개발한다. 이 회사의 경쟁력은 CAR-T에 특정 항체를 결합시키는 것이다. 그러면 암세포가 면역세포의 공격으로부터 자신을 숨기는 신호를 억제해 면역세포가 암세포를 더 강하게 공격하고 CAR-T가 더 오래 작용할 수 있다. 동물실험을 통해 기존 CAR-T 치료제보다 우수한 효과를 확인했다. 김 대표는 “암세포가 자신을 숨기는 신호는 여러 개가 있다”며 “RNA를 조작하면 CAR-T에 여러 개의 탐색기를 붙일 수 있어 CAR-T의 효능은 더 커질 수 있다”고 말했다.

지난해 말에는 박재홍 미국 메모리얼 슬로언 케터링 암센터 교수를 임상자문으로 영입했다. 박 교수는 예스카타의 임상시험을 비롯해 다수의 CAR-T 임상시험을 주도했다. 이에 대해 김 대표는 “노바티스나 길리어드는 CAR-T 치료제를 개발할 때 한국에서 임상시험을 진행하지 않아 국내에는 CAR-T 치료제에 대한 경험이 전무한 상황”이라며 “박 교수가 CAR-T 치료제에 적합한 임상시험 디자인과 유효성 평가방법, 부작용 관리 노하우 등이 있어 국내 임상시험 준비에 큰 도움이 될 것”이라고 말했다.

큐로셀은 올해 초 150억 원의 투자를 유치했다. 회사 측은 이를 임상시험용 GMP(우수 의약품 관리기준) 시설 구축에 투자할 계획이다. CAR-T 치료제는 제조 과정 중에 바이러스를 이용하기 때문에 혹시 모를 감염 위험을 차단하기 위해 음압시설을 구축해야 하는 등 설비가 까다롭다. 임상시험용 GMP 시설은 삼성서울병원 안에 설립한다. 환자에게서 혈액을 뽑아 여기에서 면역세포를 배양한 뒤 유전자조작을 거쳐야 하기 때문에 제조시설을 병원에 두면 만든 약을 바로 환자에게 쓸 수 있는 장점이 있다. 병원 측과는 CAR-T 공동개발 협약을 체결했다. 김 대표는 “GMP 시설 구축이 끝나면 내년에 임상시험을 신청할 것”이라며 “임상 1, 2상을 동시에 진행해 상용화에 걸리는 시간을 줄이겠다”고 말했다.