[바이오투자의 정석]신약개발 단계별 투자 고려사항- 비임상

김명기 LSK인베스트먼트 대표

[김명기 LSK인베스트먼트 대표] 비임상 단계는 후보 물질 탐색 과정을 걸쳐 선정된 신약후보 물질에 대해 동물을 이용하여 효능과 부작용을 확인하는 단계다.

후보물질 발굴 단계에서는 대부분 세포를 이용한 시험 위주로 진행되었다면 이제부터는 동물을 사용하여 세포 수준의 시험 결과가 다시 재현되는지 확인하는 단계다.

재무적인 관점에서 세포 실험까지는 소요되는 자금 규모가 크지 않으나 비임상 시험부터는 동물 실험을 전문적으로 수행해주는 CRO를 사용해야 하고 동물의 가격도 비싸기에 소요자금 규모가 급증하는 단계라고 할 수 있다.

비임상 단계에서는 가장 기본적인 물질의 효과 확인부터 물질의 물리, 화학적 특성 파악, 독성시험, 약물동력학 시험 등을 실시하게 된다. 또한 비임상 시험을 통해 독성 외에도 약효를 나타내는 약물의 투여양에 대한 정보 역시 얻게 되는데 주로 사용하는 실험 동물은 쥐, 토끼, 기니피그, 돼지, 개, 원숭이 등이다.

최근에는 비임상 시험에 사용되는 동물의 수를 줄이려는 노력이 이루어지고 있으며 동물 실험 결과를 대체할 다양한 기반 기술에 대한 연구, 개발이 이루어지고 있고 이 분야도 벤처 투자의 한 분야가 되고 있다.

투자 단계상, 아주 특별한 생물학적 기반 기술의 차별성이 있지 않으면 대부분의 투자 검토는 후보물질 탐색이 끝나고 비임상 단계에 진입하거나 일정 수준의 비임상 결과가 축적되었을 때 이루어진다.

특히 많은 신약 후보 물질이 독성 문제로 개발 과정이 중단되므로 세포주와 동물을 이용한 독성 시험 결과가 의사 결정에 큰 영향을 미친다. 비임상 단계에서 동물을 이용한 효능 검증 부분도 매우 중요한 부분으로 질환 모델 동물을 이용한 효능 실험을 대행해주는 많은 CRO들이 있으며 질병에 따라서는 질환 모델 동물을 만들기가 매우 어려워 질환 모델 동물의 보유 여부가 투자 의사 결정에 큰 영향을 미치는 경우도 있다.

일례로, 항암제 검증용 질환 동물 모델의 경우 인간의 암세포를 쥐에 이식하여 증식한 후에 항암제의 효능을 탐색하게 되는데 최근 악성 뇌종양의 일종인 교모세포종 치료용 항암제 개발의 경우 암세포를 쥐의 뇌에 이식하여 질환 동물을 만듦으로써 몸통에 이식하여 만든 질환 동물 모델 대비 결과에 대한 신뢰도를 높였다고 볼 수 있다.

이와 같이 약물의 실제 사용 환경과 유사한 환경을 만들어 시험을 하는 것이 향후 긍정적인 임상 결과를 얻게 하는 큰 변수가 될 수 있으며 비임상 단계 투자 의사 결정에 큰 영향을 미친다고 볼 수 있다.

비임상 시험 과정은 물질의 개발 여부를 결정하는 많은 결과를 얻을 수 있으므로 후보 물질의 실패 가능성도 상당히 낮아지고 회사의 가치도 후보 물질 탐색 단계에 비해 많이 올라가지만 아직 임상에 진입한 것에 비해서는 싼 가격에 투자할 수 있으므로 많은 투자가 비임상 단계에서 진행된다.

하지만 비임상 시험을 거쳤더라도 물질의 개발 실패 가능성은 상존하므로 후보물질의 유무와 두번째 파이프라인에 대한 검토를 함께 진행하여야 투자의 실패 확률을 낮출 수 있다.