[바이오 투자의 정석]의약품 개발과 진단

김명기 LSK인베스트먼트 대표

[김명기 LSK인베스트먼트 대표] 의약품 개발은 반복적으로 약의 안전성과 유효성을 측정하는 과정이다. 규제 기관은 안전한 약을 시장에서 판매하기 위해 지속적으로 허가 과정을 발전시켜왔고 이에 따라 제약사가 부담하는 의약품 허가 비용도 지속적으로 상승하고 있다.

특히 관절염, 당뇨병, 고혈압과 같은 만성질환 치료제의 경우 장기간 복용에 따른 부작용이 나타날 수 있으므로 이를 확인하기 위한 대규모 임상이 필요하게 되었다. 제약사의 경우 대규모 임상을 통한 임상 비용 증가는 의약품의 수익성을 떨어뜨리는 가장 큰 원인이며 허가 과정의 발전을 통해 제약사의 신약개발 효율은 떨어지고 있다.

제약사의 현안인 신약개발 효율을 올리는 방법은 여러가지가 있겠으나 가장 효과적인 방법은 의약품 개발과 함께 진단 방법을 개발하는 것이며 이를 “동반진단”이라고 한다. 효율적인 임상을 진행하기 위해서는 개발하는 약이 효과적으로 작용할 사람만을 골라서 임상을 진행하는 것이 담당자의 꿈이지만 현실적으로는 쉽지 않은 일이다.

만약 의약품의 유효성을 검증하는 임상 2상과 3상에서 개발하는 약이 치료 효과를 낼 수 있는 사람만을 정확히 골라서 임상에 투입한다면 환자수를 줄여도 통계적인 유의성을 충분히 보여줄 수 있기 때문에 임상 규모를 줄이고 이를 통해 임상 비용 절감이 가능하다.

2세대 표적 항암제와 3세대 면역 항암제의 경우는 의약품의 치료 효과를 내기위한 명확한 치료 표적(target)이 있으며 치료제 처방 이전에 항암제의 표적 단백질이 발현되는 환자를 가려내고 이 환자만을 대상으로 임상을 진행한다.

현재 개발이 진행되는 많은 항암제 들이 특정 유전자의 유무와 돌연변이 유무에 따라 환자를 선택적으로 임상에 투입하려는 노력을 하고 있으며 면역 항암제의 경우 환자가 약물에 반응하는 반응율을 높일 수 있는 바이오마커를 찾아 이를 동반 진단에 사용하려는 노력을 하고 있다.

동반진단 회사의 사업 모델은 새로운 바이오마커를 찾는 것과 이를 활용한 다양한 사업모델을 개발하는 것으로 나눌 수 있다. 현재 새로운 바이오마커(유전자, 단백질, 엑소좀 등)를 활용한 새로운 진단법 개발과 관련된 회사들이 많이 있지만 투자에 있어 가장 중요한 점은 동반진단과 치료제가 동시에 시장에 진출하기 위한 전제 조건을 확인해야 한다는 점이다.

특히 임상 초기부터 진단과 처방이 이루어지는 경우가 가장 신속하게 시장에 진출할 수 있는 방법이며 투자가치도 높다고 볼 수 있으나 진단 방법이 나중에 개발된 경우 의약품 개발 회사와의 협업 및 진단 방법의 기술적인 우위성이 회사가치 산정에 큰 영향을 미친다고 볼 수 있다.

이외에도 헬스케어 서비스 측면에서 다양한 의약품 처방과 관련된 사업 모델들이 개발되고 있으나 투자자 관점에서 확인해야 하는 부분은 기술의 차별성만이 아니라 진단 관련 비용과 비용을 누가 지불할 것인가에 대한 고려가 있어야 한다는 점이다. 의약품 가격 대비 진단 비용이 너무 비쌀 경우 시장 진입이 어려울 수 있으며 진단 비용을 환자가 직접 지불하게 하는 방법은 시장 진입이 더 어려워질 수 있음을 고려해야 한다.