큐로셀,안발셀 허가부터 판매…3대 관문 넘어야 가능

[이데일리 김진수 기자] 큐로셀(372320)의 CAR-T(키메릭항원수용체-T세포) 치료제 ‘안발셀’이 국산 1호 CAR-T 치료제 타이틀 확보를 위한 품목허가에 속도를 내고 있다.

큐로셀은 안발셀의 ‘품목허가를 위한 GMP’, ‘보험급여 적용’, ‘글로벌 진출’이 허가와 판매에 중요한 포인트가 될 것으로 판단하고 있다. 내년 1분기까지는 3가지 핵심 포인트에 대한 윤곽이 나오면서 안발셀의 생산과 판매에 대한 전략도 구체화될 것으로 기대된다.

19일 큐로셀에 따르면 혈액암을 적응증으로 하는 CAR-T 치료제 ‘안발셀’은 조건부 허가를 신청하기 전 식품의약품안전처의 ‘사전 검토’ 단계에 있다. 사전 검토는 의약품 품목허가에 필요한 자료가 적합한지 미리 식약처에 검토 받는 공식 절차로, 품목허가 신청 직전 단계다.

안발셀은 혈액암 치료제로, FDA 품목허가를 획득한 킴리아와 같이 CD19를 타깃으로 한다. 안발셀은 면역관문 PD-1과 TIGIT 수용체를 동시에 제거하는 ‘OVIS’라는 플랫폼 기술이 적용돼 킴리아 대비 우수한 효과를 보인다.

실제로 안발셀 임상 2상 데이터에 따르면 안발셀은 암세포가 일정 기준 이상 줄어든 환자 비율(객관적반응률, ORR)이 75.3%, 암세포가 완전히 사라져 관찰되지 않는 완전관해(CR)는 67.1%를 기록했다. 이는 킴리아의 ORR 52%, CR 40% 대비 훨씬 뛰어난 수치다.

큐로셀 OVIS 플랫폼 기술. (사진=큐로셀)

◇최우선 과제 ‘GMP 인증’

큐로셀은 안발셀 임상 2상 데이터를 바탕으로 올해 내 식약처로 조기 품목허가를 신청한다는 계획이다. 이를 위해 안발셀 품목허가를 위한 GMP 인증도 앞두고 있다.

큐로셀은 대전에 상업용 CAR-T 생산 공장을 우수의약품제조관리기준(GMP)을 적용해 지난해 4월 완공했으며 같은 해 11월에는 식약처로부터 첨단바이오의약품 제조업 허가를 취득한 바 있다.

이번에 진행을 앞둔 GMP는 안발셀 품목허가를 위한 절차로 제조소에 대한 GMP 인증과는 별개다. 큐로셀이 안발셀의 품목허가를 신청하면 식약처는 안전과 품질이 확보된 의약품을 기준에 적합하게 제조하고 품질관리 하는지 점검한다.

안발셀의 품목허가 과정에서 반드시 거쳐야 하는 단계인 만큼 GMP 인증은 매우 중요한 포인트로 꼽힌다.

큐로셀 관계자는 “제조업 인증과 품목허가를 위한 GMP 인증은 다르기 때문에 허가를 위한 GMP 인정을 추가로 진행해야 한다”며 “안발셀 허가와 GMP 인증이 동시에 진행될 예정”이라고 말했다.

◇‘급여’ 필수…시범사업 결과 촉각

CAR-T 치료제는 단 한 번의 투여로 완치가 가능해 이른 바 ‘원 샷’ 치료제로도 불리지만 그만큼 비싼 가격은 최대 단점으로도 꼽힌다.

국내에서 유일하게 허가된 킴리아의 경우 1회 투여 비용이 3억6000만원에 달하지만 보험급여 적용으로 환자 부담금은 600만원 수준이다. 따라서 CAR-T 치료제가 환자들에게 실제로 사용되기 위해서는 보험 급여가 필수적이다.

품목허가 후 보험급여 등재 절차는 약제급여평가위원회 검토, 건강보험공단 약가 협상 등의 과정을 거치며 이후 보건복지부 결정까지 1년 안팎의 시간이 소요된다. 큐로셀은 급여 등재도 최대한 빠르게 진행하는 방안을 고민 중이다.

특히, 큐로셀은 올해 8월 초 있었던 ‘제2차 허가·평가·협상 병행 시범사업’에 지원한 상황으로 안발셀의 품목허가와 함께 급여 등재까지 함께 이뤄지길 기대하고 있다. 허가·평가·협상 병행 시범사업에 선정되면 허가, 급여 평가, 약가 협상까지 연계 진행이 가능하다. 이에 보험 급여 부분까지 빠른 시일내 해결할 수 있다.

실제로 1차 허가·평가·협상 병행 시범사업 당시 유한양행 비소세포폐암 치료제 ‘렉라자’가 선정됐는데, 당시 렉라자는 품목허가 이후 약 6개월 만에 보험급여 등재까지 이뤄졌다.

큐로셀 관계자는 “허가·평가·협상 병행 시범사업 결과가 조금 늦어지는 상황”이라며 “시범사업에 선정된다면 첨단바이오의약품 신속처리 제도, 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 보다 더 빠른 판매가 가능할 것”이라고 강조했다.

◇글로벌 진출 준비는?

큐로셀은 국내 뿐 아니라 글로벌 무대에도 진출해 매출을 확보한다는 계획이다. 해외 진출은 현지에서 CAR-T를 제조할 수 있는 ‘턴 키’ (Turn Key)방식으로 추진한다.

CAR-T 치료제는 환자의 혈액을 채취한 뒤 T세포를 분리하고 암세포를 찾아가는 CARCAR-T(키메릭항원수용체)를 연결하는 방식으로 제작된다. 환자의 세포가 사용되기 때문에 맞춤형 치료제인 셈인데, 이 때문에 다른 의약품 대비 제조기간이 길다. 킴리아의 경우 미국 생산 시설까지 왕복 시간이 더해지면서 환자 세포 추출 후 치료까지 약 1달이 소요된다.

큐로셀은 중동과 동남아 등에 진출을 계획 중으로, 국내 생산 공장을 활용하기 보다 현지 파트너사에 CAR-T 제조 공정 기술과 시설을 통째로 넘기는 ‘턴 키’ 방식 기술수출이나 합작사 설립을 위한 논의를 진행 중이다.

턴 키 방식의 경우 큐로셀이 모든 과정을 진행해 넘겨주기 때문에 속도가 빠르다는 장점이 있다. 이에 해외 매출도 빠르게 늘어날 것으로 예상된다.

큐로셀 관계자는 “환자에게 며칠이라도 더 빨리 치료할 수 있는 기회가 있다는 점에서 매우 경쟁력 있다고 생각한다”며 “턴 키 방식의 해외 진출 역시 내년 1분기까지는 가시화 될 것”이라고 말했다.