[AI신약 임상]③ 1위 굳힌 리커전...韓 AI신약개발 대항마는

[이데일리 김승권 기자] 구글이 작년 노벨상을 수상하며 인공지능(AI)을 활용한 신약개발의 새지평을 열었지만 실질적인 AI신약개발 임상 선두주자는 따로 있다. 리커전파마슈티컬스(나스닥 RXRX)가 그 주인공이다. 리커전은 다수의 한국 스타트업 대표(CEO)가 롤모델로 꼽기도 했다. 연말 기준 시가총액은 4조1500억원으로 업계 1위다.

미국에 리커전이 있다면 한국엔 보로노이(310210)와 온코크로스(382150) 등이 있다. 보로노이는 30일 기준 시총 1조4700억원으로 한국의 AI신약개발 중 가장 높다. 온코크로스는 지난해 12월 상장 후 시총 800억~1000억원 대를 오가고 있는 상황이다.

보로노이 기술이전 현황 (그래픽=이데일리 김일환 기자)

◇ 리커전, 임상 현황 및 강점 분석해보니

지난 2013년 대학원생 2명과 교수 1명이 시작한 리커전은 AI를 활용, 직접 약물 재창출(Drug repurposing)을 통해 신약 개발에 혁신을 일으키고 있다. 11월 기준 직원 수는 500여명에 달하며 엔비디아 등에게 대규모 투자도 받았다. 임상 진행 상황을 보면 리커전은 특히 뇌 질환 관련 신약에 집중하고 있다. 현재 진행 중인 임상 시험은 총 5개다. 주요 후보 물질에는 최근 발표된 ‘REC-994’를 비롯 ‘REC-2282’, ‘REC-4881’ 등이 포함된다.

최근 발표한 뇌해면체 기형(CCM) 치료제 후보물질인 REC-994의 시카모어(SYCAMORE) 임상 2상에서는 안전성은 입증됐으나 약의 효능 측면에서는 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 회사 측은 미국 식품의약국(FDA)과 협력을 통해 후속 연구를 진행할 계획이다.

리커전 회사 개요 (데이터=LG경영연구원)

그럼에도 희귀 질환 치료제 개발에 큰 잠재력을 보유하고 있다는 평가다. 실제 로이터에 따르면 이 회사는 내성 난소암 환자를 대상으로 CDK7 억제제인 ‘REC-617’ 단독 요법 임상 1상에서 양호한 부분적 반응을 이끌어 냈다. 4명의 환자가 최대 6개월의 치료 기간 동안 질병이 안정된 최상의 반응을 보인 것이다. 리커전 측은 “REC-617은 부작용으로 인한 중단 없이 내약성이 양호함을 증명했다”고 설명했다.

신경섬유종증 2형(NF2) 관련 진행성 수막종 치료제인 REC-2282의 POPLAR 임상 2상 시험 결과도 올해 4분기 공개될 예정이다. 해당 임상 시험은 성인 23명과 청소년 9명을 대상으로 진행되고 있으며, 안전성과 예비 유효성 데이터가 발표될 것으로 관측된다.

미국 나스닥 상장사 리커전 주가 추이 (데이터=네이버증권 갈무리)

리커전의 근원적인 경쟁력은 AI의 방대한 학습 데이터다. 리커전은 AI 기반 드라이랩(컴퓨팅)과 웹랩(실험, Wet Lab)을 결합한 통합 전략을 취하고 있다. AI를 이용해 약물 설계를 반복하고, 실험을 통해 신속하게 가설을 검증하는 시스템이다.

리커전은 사업 초기부터 대규모 자본을 바탕으로 웹랩 구축과 자동화에 대규모 투자를 단행했다. 이를 통해 AI 가설을 빠르게 검증하고, 외부 실험실 의존으로 인한 시간 지연과 데이터 품질 저하 문제를 해결했다. 첨단 AI 이미지 분석 모델, 페놈베타도 보유하고 있다. 리커전은 세포 이미지 분석에 특화된 AI 모델인 페놈베타를 자체 개발했다. 이 모델은 사람 눈으로는 식별하기 어려운 미세한 세포 변화까지 감지하여 약물 후보 물질 발굴 효율을 크게 높였다.

방대한 고품질 데이터를 확보해 지속적인 학습도 가능하다. 리커전의 축척 데이터는 2023년 기준 50페타바이트에 달한다. 디지털 데이터 단위인 ‘페타 바이트’는 1000 테라 바이트와 같은 데이터량이다. 업계 추산 데이터에 따르면 1페타 바이트는 큰 서류 캐비닛 2000만개 또는 인쇄된 표준 텍스트 5000억 페이지와 같은 데이터 수준이다.

◇ 보로노이·온코크로스의 경쟁력은

미국에 리커전이 있다면 한국에는 보로노이와 온코크로스가 있다. 먼저 보로노이는 2015년 설립 이후, 총 5건의 기술 이전을 성공시키며 AI 기반 신약 개발에서 두각을 나타내고 있다. 신약 파이프라인 중 비소세포폐암 치료제 ‘VRN07’은 오릭 파마슈티컬스에, 자가면역질환 치료제 ‘VRN02’와 유방암 치료제 ‘VRN08’은 각각 프레쉬트랙테라퓨틱스와 피라미드 바이오사이언스에 기술 이전됐다.

보로노이의 기술의 핵심은 인공지능과 신약개발 실험실을 결합한 ‘보로노믹스’ 플랫폼이다. 카이허브는 약물 결합력을 예측하고 최적화하는 데 활용되며, 다양한 화합물 생성과 선택을 지원한다. 보로노이는 1억500만 개의 화합물 구조 데이터를 활용, 신약 개발 기간을 1년~1.5년으로 단축했다.

보로노이 주가 추이 (데이터=네이버증권 갈무리)

현재 보로노이는 8개의 신약 파이프라인을 확보하고 있다. 비소세포폐암 치료제 ‘VRN11’과 유방암 치료제 ‘VRN10’의 임상시험을 진행 중이다. 오픈 이노베이션 신사업을 통해 고객사의 질환 데이터를 활용하여 후보물질을 발굴, 신약 파이프라인의 지분을 확보하고 수익을 공유하는 사업도 계획하고 있다.

온코크로스의 경우 AI를 활용해 희귀질환 및 난치성 질환의 치료제를 개발하는 데 강점을 가진 바이오 기업이다. ‘랩터 AI’와 ‘온코-랩터 AI’는 신약의 적응증을 발굴하는 핵심 플랫폼이다. 주로 기존 약물의 새로운 적응증을 찾아내거나 약물을 혼합하여 새로운 치료제를 개발하는 방식으로 작동한다. 특히 온코파인드 AI는 원발 부위 불명암의 원발부위를 예측하여 치료 효과를 높이는 플랫폼이다. 진단 정확도를 99%까지 개선했다.

온코크로스는 AI 플랫폼을 기반으로 JW중외제약 등과 협력하여 매출을 올리고 있으며, 현재 적자를 줄이는 방향으로 사업 확장을 계획하고 있다.

온코크로스 관계자는 “국내 시장에서 온코파인드 AI의 비용은 해외와 유사한 수준으로, 1조5000억원 규모의 시장을 겨냥하고 있다”며 “온코파인드는 강북삼성병원에서 임상 검증 중이며, 추가 개발이 예상된다”고 설명했다.