18일 제약·바이오 업계에 따르면 일양약품(007570)은 파킨슨병 예방 또는 치료를 위한 약제학적 조성물과 메르스 치료를 위한 라도티닙(상품명 슈펙트) 용도 특허를 최근 취득했다. 다만 회사는 메르스 치료제는 개발 계획이 없고, 파킨슨 치료제 개발에 집중한다는 계획이다. 슈펙트는 파킨슨병의 예방 및 치료를 위한 용도 개발될 전망이다.
슈펙트는 국산 신약 18호로 2013년 아시아 최초 항암 신약으로 출시됐다. 출시 당시 글리벡, 타시그나 등 1차 치료에 실패한 환자들에 대해 2차 치료제로 허가됐다. 이후 실시한 240명 규모 다국가 임상 3상이 인정받으면서 2016년 1차 치료제로 올라섰다. 특히 최근에는 슈펙트의 파킨슨 치료제 개발이 가시화되면서 적응증 확대도 탄력을 받고 있다.
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일양약품의 파킨슨 치료제 개발은 2016년부터 시작됐다. 당시 세포실험과 동물실험이 이뤄졌고, 파킨슨 치료제가 될 수 있는 효과가 입증됐다. 일양약품에 따르면 미국 존스홉킨스대학 연구진이 파킨슨병 치료 효과를 알아보기 위해 동물실험을 1년간 진행했다. 그 결과 슈펙트는 파킨슨병 발병 주요 인자인 ‘알파시누클레인 PFFs‘fh 유도된 파킨슨 모델에서 신경세포에 활성화된 ‘c-ABL Kinase’ 활성을 감소시켰다.
또한 슈펙트는 파킨슨병 환자 조직에서 특징적으로 나타나는 ’LB/LN like pathology‘를 감소시켜 신경 세포를 보호하는 효과가 확인됐다. 파킨슨병을 유발한 마우스 모델에서도 5개월간 슈펙트를 경구 투여한 결과 행동장애, LB/LN like pathology, 도파민 신경세포 변성과 신경세포 사멸을 억제하는 것으로 확인됐다. 당시 일양약품 관계자는 “이 결과가 파킨슨병의 신경기능 장애를 예방함으로써 치료 효과를 나타낼 가능성을 보여 준 것”이라며 “세포뿐만 아니라 동물에서도 파킨슨병 진행을 효과적으로 억제해 사람에서도 파킨슨병 치료제가 될 수 있음을 시사한 것”이라고 말했다.
일각에서는 개발 난도가 높아 글로벌 제약사들도 실패하는 질환에 도전하는 것에 우려를 표하고 있다. 하지만 전문가들은 최근 세계적으로 약물 재창출 방식으로 항암제를 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하는 연구들이 활발하게 진행되고 있고, 충분히 가능성이 있다는 설명이다. 바이오 투자에 정통한 벤처캐피털(VC) 대표는 “항암제로 뇌질환 치료제를 개발하는 경우 접근하는 방식이 염증을 완화하는 형태를 응용하는 것이다. 혈액암 기전 경우 일부분이 인체 내 신경으로 전달돼 신경계 염증과 운동세포 연결 부분의 염증을 완화해 줄수 있다는 논문들이 많이 나오고 있다”고 설명했다.
특히 그는 “뇌질환(CNS) 치료제의 경우 국내외에서 최근 신경계 관련해 리 포지셔닝하는 시도들이 굉장히 많아지고 있다. 일양약품도 슈펙트가 초기 단계에서 가능성을 확인했기 때문에 개발에 나선 것 같다”며 “이미 출시된 약들을 뇌질환 치료제로 개발하기 위해 다시 전임상 연구를 진행하는 기업들이 꽤 많다. 개발 난도가 높지만, 충분히 도전할 만하다”고 덧붙였다.
◇노바티스는 실패, 프랑스 임상 2상이 관건
파킨슨 치료제 세계 시장 규모는 2016년 31억 달러에서 2025년 88억 달러로 확대될 것으로 전망된다. 일양약품은 현재 파킨슨 치료제 임상 2상을 진행 중이다. 일양약품 관계자는 “슈펙트 파킨슨 치료제 개발은 전임상을 완료한 후 2020년 10월 프랑스에서 임상 2상을 승인받아 8개 기관에서 시험을 진행 중”이라고 말했다. 슈펙트 효능(알파시누클레인 응집 효과적 저해 등)을 입증한 연구 결과는 국제과학기술논문인용색인지수(SCI)급 학술지에 등재됐고, 미국 신경과학회에서도 발표된 바 있다.
슈펙트 파킨슨 치료제 임상이 미국이 아닌 프랑스에서 진행되는 이유는 임상 주도 연구자와 관련된 것으로 추정된다. 슈펙트 파킨슨 치료제 임상 2상은 유럽 파킨슨 관련 학회장이 맡은 것으로 알려졌다. 한 업계 관계자는 “국내 기업들이 프랑스에서도 임상을 많이 한다. 임상 지역의 경우 임상을 주도하는 교수들과 연관이 많을 수밖에 없다”면서도 “메인 시장인 미국이 아닌 프랑스에서 임상하는 것이 아쉽긴 하지만 프랑스도 다인종 국가여서 임상 설계 등 여러 부분에서 미국 못지않다. 임상 2상 결과가 관건”이라고 말했다.
특히 슈펙트가 임상 2상에서 파킨슨 치료 효능을 입증할 경우 백혈병 치료제 최초 파킨슨 치료제 가능성을 높일 것으로 전망된다. 노바티스 타시그나(백혈병 치료제)는 2015년 조지타운 의과 대학에서 실시된 파킨슨병 초기 임상 결과, 환자 11명 중 10명에서 임상적으로 유의미한 개선 효과를 나타냈다. 하지만 중증도 환자 76명이 참가한 임상 2상에서는 임상적 유효성을 입증하지 못해 개발이 중단됐다. 노바티스 관계자는 “현재 타시그나의 파킨슨 치료제 임상은 진행되지 않고 있다”고 말했다.
한편 일양약품 측은 슈펙트 파킨슨 치료제 개발 관련 현재 발표된 내용과 공시 내용 이외에는 확인해 줄 수 있는 부분이 없다는 입장을 밝혔다.
