[강스템바이오텍 대해부]②“제대혈 배양 특화기술로 3종 파이프라인 임상 박차”

[이데일리 김진호 기자]강스템바이오텍(217730)은 제대혈 유래 줄기세포 전문기업으로 출발해 관련 재생치료제 후보물질(파이프라인) 3종을 발굴해 개발하는 중이다. 여기에는 아토피 피부염 대상 ‘퓨어스템-에이디’와 류마티스 관절염 대상 ‘퓨어스템-알에이’, 골관절염 대상 ‘퓨어스템-오에이 키트’ 등이 포함됐다.

강스템바이오텍의 주요 재생치료제 후보물질 개발 현황.(제공=강스템바이오텍)

◇순도 95% 이상 제대혈 분리 기술 보유...“유효 기간 3년”

제대혈은 산모와 태아를 이어주는 탯줄과 태반에 존재하는 혈액이다. 그 안에는 조혈모세포나 연골, 뼈, 근육 등으로 분화할 수 있는 중간엽 줄기세포가 들어 있는 것으로 알려졌다.

나종천 강스템바이오텍 대표는 “제대혈 유래 줄기세포는 성체에서 얻을 수 있는 줄기세포 중 가장 건강한 세포다”며 “제대혈에서 배양한 세포를 대량으로 배양하는 능력을 가진 회사는 매우 드물다”고 운을 뗐다.

강스템바이오텍에 따르면 회사는 제대혈 내 극소량의 줄기세포를 순도 95% 이상으로 분리할 수 있으며, 영하 70도에서 동결보관을 기술을 활용해 유효기간을 3년까지 확대하는데 성공했다. 나 대표는 “동결한 세포를 해동한 후 생존율이 90%에 이르는 기술도 가지고 있다”며 “세포치료제를 개발한 다음, 이를 상업화 할 수 있는 능력을 보유한 셈이다”고 설명했다.

그는 이어 “아토피 피부염, 류마티스 관절염, 골관절염 등에 쓰는 기존 치료제는 모두 증상 완화제일 뿐, 근본적인 치료제가 되진 못하는 상황이다”며 “줄기세포 기반 재생치료제로 자가면역질환의 균형을 맞추고 연골을 활성화해 난치성 질환을 치료하는데 기여하는 것이 목표다”고 말했다.

◇해동기기 확보해 두 번째 임상 3상 중인 ‘퓨어스템-에이디’

강스템바이오텍이 개발 중인 재생치료제 관련 임상의 핵심은 모두 1회 또는 단기간 내 3회 집중 투여 등을 통해 장기적인 유효성을 확보하는 것에 맞춰져 있다.

회사 측은 2019년 퓨어스템-에이디의 국내 임상 3상에 실패 후, 2021년 8월부터 두 번째 임상 3상을 개시한 바 있다. 나 대표는 “첫 번째 임상 3상에서 동결보관한 임상 시료를 해동해 사용하는 과정에서 명확한 메뉴얼이 없었다. 그 결과가 세포활성도에 영향을 미친 것으로 분석됐다”며 “이번에는 임상 시료를 해동하는 기기를 따로 개발해, 높은 세포 활성 상태로 환자에게 투여하고 있다”고 말했다. 강스템바이오텍이 아모라이프사이언스와 공동개발한 동결제형 세포 해동기기 ‘퍼플비’는 물없이도 물질을 녹일 수 있는 것으로 알려졌다.

한편 세포치료제는 규정에 따라 임상 도중 또는 시판 이후라도 이를 투약한 환자를 5년간 장기 추적해 안전성 등을 확인해야 한다. 이에 따라 강스템바이오텍도 퓨어스템-에이디를 투여받은 환자 수백 명에 대한 이상반응을 조사하는 중이다.

나 대표는 “우리 약물을 투여한 모든 아토피 피부염 환자에서 주사 부위 동통 이외에 특이할 만한 부작용이 나타나지 않았다”며 “무엇보다 임상 2상을 시작한 시점을 기준으로 3년이 지난 지금까지 효과를 유지하고 있는 환자가 전체의 80% 이상이다”고 말했다. 퓨어스템-에이디를 1회 투여했을 때, 3년간 장기적인 치료 효과가 나타나고 있다는 얘기다.

강스템바이오텍은 올해 총 308명의 중증도 이상 아토피 피부염 환자에게 퓨어스템-에이디의 투약을 완료하고, 내년 중 임상 3상 및 장기추적 등과 관련한 결과를 내놓을 예정이다.

강스템바이오텍이 줄기세포 기반 재생치료제 후보물질의 세포 활성을 높이기 위해 마련한 해동기기 ‘퍼플비’(Purple Vie).(제공=강스템바이오텍)

◇퓨어스템-알에이와 퓨어스템-오에이 키트 등 임상 준비도 한창

강스템바이오텍의 또다른 주요 후보물질인 퓨어스템-알에이는 2021년 10월 임상 1/2a상이 완료됐다. 현재 임상 2b상 신청을 앞둔 상태다. 당시 약 30명의 류머티스 관절염 환자에게 퓨어스템 알에이를 처리한 결과, 5000만 개의 세포가 포함되도록 조정한 용량으로 3회 투여할 때가 안전성과 효능이 가장 뛰어난 것으로 확인된 바 있다.

나 대표는 “7월 중으로 퓨어스템-알에이의 후속 2b상 임상 계획을 자체적으로 설계할 예정이다. 이후 자문을 거쳐 최종 시험계획서를 완성할 것”이라며 “2b상에서는 통제된 환경에서 6개월에서 1년 사이의 기간 동안 최적의 투약간격과 유효성 등을 평가할 계획이다”고 설명했다.

앞서 설명한 퓨어스템-에이디와 퓨어스템-알에이 등은 100% 줄기세포 치료제다. 반면 나머지 후보물질인 퓨어스템-오에이는 돼지의 무세포성 연골기질과 줄기세포를 섞은 융복합제제다.

강스템바이오텍은 염소를 이용해 퓨어스템-오에이 키트의 대동물 대상 전임상을 실시했고, 그 결과를 반영한 임상 1/2a상 시험계획서를 7월 중 식품의약품안전처에 신청할 예정이다.

나 대표는 “연골을 완전히 제거한 염소 모델에서 퓨어스템-오에이 키트를 실험했다. 사람의 경우 퇴행성으로 연골이 닳고 있는 환자를 대상으로 해기 때문에 염소 모델과는 상황이 조금 다르다”며 “임상 1/2a상이 승인되면 사람의 환경에서 우리 물질의 안전성과 효능을 분석해 볼 것”이라고 말했다.