안질환 유전자치료제 각광, 도전장 내민 국내 기업은?

[이데일리 김명선 기자] 안질환 유전자치료제를 개발 중인 기업이 주목받는다. 스위스 노바티스(Novartis)와 프랑스 사노피(Sanofi) 등 글로벌 제약사들은 투자를 아끼지 않고 있다. 국내에서도 이연제약을 비롯한 일부 기업들이 안질환 유전자치료제 시장에 관심을 보인다.

◇이어지는 글로벌 제약사들의 안질환 유전자치료제 기업 투자

최근 노바티스는 안질호나 유전자치료제 기업을 잇달아 인수 및 투자했다. (사진=노바티스 2020 ESG 리포트 캡처)

최근 노바티스는 안질환 유전자치료제 기업을 잇달아 인수 및 투자했다. 지난 12월 24일 노바티스는 영국 자이로스코프 테라퓨틱스(Gyroscope Therapeutics)를 15억달러(약 1조7918억원)에 인수한다고 밝혔다. 이번 인수로 노바티스는 건성 연령 관련 황반변성(AMD) 유전자치료제 ‘GT005’를 얻었다.

노바티스가 안질환 유전자치료제 기업에 관심을 표한 건 처음이 아니다. 2020년 10월 노바티스는 유전성 망막질환 유전자치료제 개발 기업인 베데레 바이오(Vedere Bio)를 인수했다. 지난해 9월에는 스위스 유전자치료제 개발사 아크토스 메디컬(Arctos Medical)을 사들였다.

앞서 지난해 11월 사노피 역시 자이로스코프 테라퓨틱스에 최대 6000만달러(약 717억원)를 투자한다고 발표했다. 미국 애브비(AbbVie)는 리젠엑스바이오(Regenxbio)와 망막 질환 치료를 위한 유전자치료제 ‘RGX-314’ 개발 및 상용화를 위한 파트너십 계약을 지난해 9월 맺었다. 15억달러 규모다. 1월 두 회사는 습성 황반변성 치료를 위한 망막하 전달을 평가하는 두 번째 중추 시험에 돌입했다.

시장조사업체 리서치앤마켓에 따르면, 글로벌 안질환 치료제 시장은 2019년 246억달러(약 29조원)에서 연평균 14.0% 증가해 2025년에는 382억달러(약 46조원) 규모를 기록할 것으로 전망된다. 유전자 치료 시장 전망도 긍정적이다. 전 세계 유전자 치료 시장은 2019년 38억 달러(약 4조원)에서 연평균 27.8%로 증가해 2024년에는 130억 달러(약 16조원)에 이를 것으로 예상된다.

안질환 분야에서 상용화된 대표적 유전자치료제는 럭스터나(luxturna)다. 럭스터나는 미국 유전자치료제 전문기업 스파크 테라퓨틱스가 개발했다. 로슈가 2019년 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)를 인수하면서 치료제 권리를 갖고 있다. 미국 이외 판권은 노바티스가 보유한다. 로슈는 럭스터나 매출을 공개하지는 않았으나, 2021년 연간보고서에서 해당 치료제 가치를 3억2600만달러(약 3895억원)로 추산했다.

◇이연제약·뉴라클제네틱스·씨드모젠 등 개발

국내 안질환 치료제 시장은 이보다는 규모가 작지만, 성장이 기대되기는 마찬가지다. 국내 안질환 치료제 시장은 2019년 4963억원에서 2025년 9796억 원 규모로 뛸 것으로 예상된다. 국내 세포·유전자치료제 시장 규모는 765억원에서 연평균 41%로 성장해 2025년에는 약 8466억원으로 확대될 전망이다.

국내 안질환 치료제 시장도 성장이 기대되기는 마찬가지다. (사진=픽사베이)

안질환 중 특히 유전성 안질환은 유전자치료제를 적용하기에 이상적인 질환이라 안질환 유전자치료제는 갈수록 주목받을 것이란 평가다. 여재천 한국신약개발연구조합 사무국장은 “유전자치료제는 근원적인 질병 원인을 규명해 치료하기 때문에 최근에 각광받는다. 안질환 유전자치료제에 관심이 모이는 이유도 같은 맥락”이라고 설명했다.

국내 안질환 유전자치료제 개발에 도전장을 내민 대표적 기업은 이연제약(102460)과 뉴라클제네틱스다. 이외에 씨드모젠, 아벨리노랩 등도 치료제 파이프라인을 보유하고 있다.

이연제약은 습성 노인성 황반변성 유전자치료제 ‘NG101’에 대한 비임상을 미국에서 진행 중이다. 이연제약은 뉴라클제네틱스와 2020년 NG101 공동개발 및 상용화 계약을 체결했다. 이연제약 관계자는 “현재 전임상 단계로, 올 하반기 미국 1/2a상 신청이 목표”라고 설명했다.

씨드모젠도 지난해 큐로진생명과학을 흡수합병하며 안질환 유전자치료제 파이프라인을 갖게 됐다. 큐로진생명과학은 황반변성·녹내장·당뇨병성망막병증 등 안질환 유전자치료제를 개발 중이었다. 미국 임상사이트 ‘클리니컬 트라이얼(Clinical Trials)’에 따르면 아직 임상에 돌입하지는 않은 상태다. 올해 코스닥 상장을 목표로 하는 아벨리노랩도 각막이상증 유전자치료제를 전임상 단계에서 개발 중이다.

안질환 유전자치료제 분야에서는 안전성 검증이 관건이라는 이야기가 나온다. 여재천 사무국장은 “유전자치료제 적응증이 당초 암에서 다른 질환으로까지 확장되고 있는데, 암이 발생하는 등 예상치 못한 부작용이 발생할 수도 있다”며 “부작용 우려를 해소하는 게 중요하다”고 의견을 밝혔다.