유전자세포치료제는 개발하기 어려운 만큼 의약품 시장에서 가장 비싼 약가를 형성한다. 최초로 특정 질환 시장에 진입할 시 경쟁 약물이 없어 파급력도 상당하다. 국내외 기업들이 유전자세포치료제 신약 개발 및 위탁개발생산(CDMO) 기반 확충 등 투트랙 전략으로 관련 시장을 두드리는 이유다.
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◇졸겐스마 넘어선 리브멜디, 3년 만에 최고가 경신
지난 4일 영국 BBC 등 외신을 종합하면 영국 국민보건서비스(NHS)는 오차드의 리브멜디를 1회 투여당 280만 파운드(약 30억원)으로 공급받는 계약을 체결한 것으로 확인됐다.
리브멜디는 유전자 변이로 인해 이염성 물질이 신경계에 쌓여 문제를 일으키는 신경질환인 ‘이염성백질영양장애(MLD)’치료제다. MLD는 일반적으로 30개월 미만의 아기나 어린아이에서 주로 발병하며, 성인에게서도 종종 나타나는 것으로 알려졌다.
오차드는 렌티바이러스를 이용해 MLD 관련 변형 유전자를 조혈 줄기세포에 삽입하는 방식으로 리브멜디를 개발했다. 2020년 유럽의약품청(EMA)으로부터 판매 승인을 획득했다.
리브멜디와 같은 유전자세포치료제는 바이러스벡터나 유전자 가위 등 교정 기술을 이용해 유전자를 변형한 세포치료제를 의미한다. 하지만 이를 개발한 기업은 어떤 형태로든 정부 지원이 받지 않으면 수익을 얻기 어렵다. 개발 비용이 큰 데 비해 환자군의 규모가 작기 때문이다.
아만다 프리차드 NHS CEO는 “혁신적인 치료법을 도입해 MLD 환자의 고통을 덜어주고자 리브멜디를 도입하기로 최종 결정했다”고 밝혔다.
NHS와 오차드가 협상을 통해 결정한 리브멜디의 약가는 기존 최고가 기록을 보유하고 있던 스위스 노바티스의 척수성 근위축증(SMA)치료제 ‘졸겐스마(1회 투여당 약 25억원)’를 크게 앞질렀다. 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 판매 승인을 획득한 직후 결정됐던 졸겐스마의 최고가 기록을 리브멜디가 3년 만에 경신한 셈이다.
◇1300개 유전자세포치료제 개발 중...이중 25개가 임상 3상 진입
유전자세포치료제는 파급력과 성장성이 큰 약물이다. 일례로 졸겐스마의 매출은 2021년 10억 달러를 넘어섰다. 이 때문에 여러 난관에도 많은 기업이 관련 신약 개발에 뛰어들고 있다.
생명공학연구센터가 2021년 5월 발간한 ‘바이오인워치’ 보고서에 따르면 현재까지 승인된 유전자세포체료제는 총 16개다. 또 2021년 1분기 기준 1300개 이상의 유전자세포치료제 관련 파이프라인이 연구되고 있다. 전체 파이프라인 중 69%(912개)가 전임상 단계이며, 25개가 임상 3상을 진행 중인 것으로 분석됐다.
최근에도 국내외 여러 바이오 기업이 진행 중인 유전자세포치료제 임상 소식이 끊임없이 전해지고 있다. 지난 11일 네덜란드 생명공학기업 프로큐알 테라퓨틱스는 자사가 개발 중인 레베르 선천성 흑암시(LCA) 10 치료제 ‘세포파르센’의 임상 2/3상에서 1차 변수를 충족하지 못했다고 발표했다. LCA10은 유전돌연변이로 인한 망막질환으로 회사 측은 세포파르센을 포함한 추가 파이프라인에 대한 연구를 이어갈 계획이다.
국내 기업들은 유전자세포치료제 중 항암 효과를 높인 키메릭항원수용체(CAR)-T치료제 임상에 주력하는 모양새다.
앱클론(174900)은 혈액암 타깃 CAR-T치료제 ‘AT101’의 국내 임상 1/2상을 진행 중이다. 이종서 앱클론 대표는 “기존 CAR-T치료제인 스위스 노바티스의 킴리아 등과 다른 부위를 타깃하는 항체를 유전자변형을 통해 T세포에 발현시켰다”며 “킴리아 등에 내성이 생긴 환자에게 대안이 될 수 있을 뿐만 아니라 1차 치료제로도 경쟁력이 있다”고 설명했다. 지난 14일 앱클론은 HK이노엔(195940)과 CAR-T치료제 공동개발을 위한 협약도 체결했다.
툴젠(199800)은 2021년 호주 카세릭스와 유전자교정 관련 기술이전 계약을 체결하고 암을 효과적으로 타깃하는 표지인자(TAG-2)를 붙인 CAR-T치료제를 공동 개발할 예정이다. 또 지씨쎌은 제대혈에서 유래한 면역세포 중 NK세포를 이용한 CAR-NK치료제 ‘AB201’을 개발했으며, 미국 아티바 바이오테라퓨틱스에 기술이전해 미국 내 임상을 준비하고 있다.
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◇ 유전자세포치료제 CDMO 경쟁 과열...SK, CJ제일제당 등도 적극 투자
유전자세포치료제 CDMO 시장을 개척하려는 움직임도 활발해지고 있다.
한국바이오협회가 2021년 2월 발표한 ‘글로벌 주요기업들의 바이오의약품 CDMO 추진동향’ 보고서에 따르면 전체 바이오의약품 CDMO 시장은 2026년 5050억 달러(한화 약 605조)에 이를 전망이다. 이중 유전자세포치료제 CDMO 시장은 전체의 약 5%(259억 달러)를 차지할 것으로 분석됐다.
유전자세포치료제 CDMO 시장을 선도기업하는 기업은 스위스 론자로 2020년 기준 매출 59억 달러(한화 약 7조원)를 기록했다. 미국 카탈란트(30억 달러)와 서머피셔(21억 달러), 일본 후지필름 다이오신스 바이오테크놀로직스(3억4100만 달러), 덴마크 AGC 바이오로직스(1억4900만 달러) 등이 뒤를 따르고 있다. 이중 AGC 바이오로직스는 지난해 리브멜디를 만드는 첫 제조사로 선정된 바 있다. 이 보고서는 유전자세포치료제 CDMO 기술에 특화된 기업을 중심으로 유럽, 중국, 남아메리카 등으로 규모를 확장하는 추세라는 분석도 제시했다.
국내에서는 SK(034730)와 CJ제일제당이 적극적으로 이 시장을 공략하기 위해 잰걸음 내고 있다.
SK는 지난해 3월 프랑스 CDMO 기업 ‘이포스케시’를 인수했고 미국 CDMO 기업 CMG과 투자협상을 진행하고 있다. CBM은 유전자세포치료제 전임상부터 상용화제품 생산과 관련한 기술을 보유하고 있다. SK는 론자, 카탈란트, 서머피셔에 이어 세계 4위 규모의 유전자세포치료제 CDMO 능력을 갖추는 것을 목표로 하고 있다.
또 CJ제일제당은 최근 네덜란드의 CDMO인 바타비아 바이오사이언스의 지분 약 76%(2677억원)를 사들였다. 바타비아는 유전자 방식의 벡신과 바이러스 벡터 생산 능력을 보유하고 있다. 이 밖에도 기존 항체 의약품 관련 CDMO 강자인 삼성바이오로직스(207940)도 제5, 6공장 등을 건설해 유전자세포치료제 CDMO시장으로 영역을 확대할 계획이다.
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