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3일 업계에 따르면, 큐라클은 현재 궤양성 대장염 치료제 CU104에 대해 유럽의약청(EMA)과 식품의약품안전처(식약처) 임상시험계획(IND) 승인을 위한 자료 제출을 준비 중이다. 앞서 큐라클은 지난달 23일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 궤양성 대장염 치료제 신약 후보물질 CU104 임상 2상 IND를 승인받았다.
큐라클은 궤양성 대장염 치료제 개발에 성공하면, 크론병으로 적응증 확대를 계획 중이다. 두 치료제는 궤양성 대장염이 10조원, 크론병이 30조원 궤양성등의 연간 시장 규모를 형성하고 있다.
대장염은 대장에 일어나는 염증성 장 질환을 말한다. 대장 점막이 충혈돼 붓고 출혈을 일어나고, 대장 점막에 다발적으로 궤양이 생긴다. 크론병은 입에서 항문까지 소화기관 전체에 발생할 수 있는 만성 염증성 장질환이다. 궤양성 대장염과 달리 염증이 장의 점막에 국한되지 않고 점막층, 점막 하층, 근육 층장 등에 염증이 발생한다.
◇ 기존 치료제 효능 넘고 한계 극복
유재현 큐라클 대표는 “궤양성 대장염과 크론병은 질병 원인이 같아 동일 치료제가 쓰인다”며 “레미케이드, 휴미라 등이 모두 1차 궤양성 대장염, 2차 크론병 형태로 적응증을 확장한 경우”라고 설명했다.
CU104가 40조원 시장에서 레미케이드, 휴미라를 넘어설 잠재력이 있냐는 시각엔 단호하게 선을 그었다.
유 대표는 “CU104는 궤양성 대장염의 각기 다른 3가지 모델에서 효능이 검증됐다”면서 “특히, 인터류킨10(IL-10) 모델에서 고배를 마시는 약들이 많은데, CU104는 우수한 효능을 나타냈다”고 강조했다.
궤양성 대장염은 질병 종류에 따라 DSS(Dextran Sulfate Sodium), DNBS(Dinitrobenzene Sulfonic Acid), IL-10 등으로 나뉜다. 업계에선 DSS, DNBS 질환은 다루기 쉬운 질병으로 평가하지만, IL-10은 치료하기 어려운 질환으로 보고 있다. CU104는 3가지 질환에서 모두 효능을 나타냈을 뿐만 아니라, 기존 치료제를 넘어섰다는 평가다.
그는 “CU104는 DSS 질환에 쓰는 1차 치료제 5-ASA 대비 압도적인 효능을 보였다”며 “여기에 더해 CU104는 DNBS에서 처방되는 JAK 억제제, S1P 조절제보다도 나은 효능을 나타냈다”고 말했다. 이어 “여기에 염증성 장질환에서 나타나는 IL-10마저 크게 줄여, 근원 치료제로의 가능성을 보였다”고 덧붙였다.
세브란스병원 소화기 내과 연구진이 실시한 IL-10 동물실험에서 CU104는 장 점막을 정상화해 증상 호전을 이뤘다. CU104가 단기 투약 효과뿐만 아니라 장기 예후에서도 효과가 기대된단 얘기다.
◇ 미충족 수요 완벽 ‘충족’
CU104는 단순히 ‘약효가 좋다’를 넘어, 시장 미충족 수요를 정확히 파고들었단 점에서 기대감을 높이고 있다.
유 대표는 “기존 궤양성 대장염 치료제는 모두 주사제로 두 달에 한번 투약한다”며 “환자에 따라서 체내 약물 농도에 따라 증상 정도가 변화가 심하다”고 설명했다. 이어 “특히, 궤양성 대장염 시장에서 가장 많이 처방되는 레미케이드는 부작용 문제가 있다”고 짚었다. 그는 이어 “시장에선 증상 변동성을 줄이고 부작용 없는 경구제를 원하고 있다”면서 “CU104는 안전성이 검증된 경구제로 시장 미충족 수요에 완벽하게 부합한다”고 말했다.
화이자가 지난 3월 67억달러(8조원)를 들여 인수한 아레나(Arena Pharmaceuticals)를 인수한 이유다. 아레나는 경구용 궤양성 대장염 치료제 ‘에트라모시’를 개발했다. 그만큼 궤양성 대장염 시장에서 경구용 치료제 출시에 목말라 있단 증거다. 다만, 에트라모시 역시 S1P 조절제로 부작용 문제에서 자유롭지 못하다.
◇ 임상 2상 성공하면 초대박도 가능
CU104의 임상 2상은 최대한 빠르게 진행할 계획이다. CU104는 CU06과 동일 약물이다, 그 결과, 동물실험 후 임상 1상을 건너뛰고 임상 2상에 진입한다. CU06은 지난해 6월 FDA 임상 1상을 성공리에 마쳤다.
유 대표는 “CU104는 임상 2상은 미국, 유럽, 한국 등 다국적 임상을 계획 중”이라며 “임상 개시는 EMA와 식약처 IND를 각각 받고 난 뒤에 개시할 예정”이라고 밝혔다.
구체적으로 CU104 임상 2상 규모는 총 60명, 10개 사이트 내외에서 진행될 예정이다. CU104의 미국 임상 2상 규모는 45명이다. 그는 미국만으론 환자 등록이 빠르게 이뤄지기 어려워, 유럽과 한국 등 다국적 임상을 계획했다고 귀띔했다.
기술수출 시점은 임상 2상 종료 이후로 판단했다.
그는 “궤양성 대장염 치료제 시장은 기존 치료제들과 기술수출 양상이 판이하게 다르다”면서 “기본적으로 성공하기 쉽지 않기 때문에 초기 단계 ‘딜’(Deal)보단 후기 임상에서 거래가 이뤄진다”고 설명했다. 이어 “화이자가 8조원을 들여 아레나를 인수한 시점이 임상 3상 데이터를 모두 확인한 상황”이라며 “그만큼 치료제 개발이 어렵고, 또 성공하면 대박이 보장된 시장”이라고 강조했다.
유 대표는 “CU06은 극초기 단계에서 기술수출 되면서 전체 수출액 규모가 크지 않았다”면서 “CU104는 임상 후기에서 기술수출에 나서는 만큼 이전 떼아(Thea) 기술수출 규모와는 비교할 수 없을 것”이라고 내다봤다. 이어 “CU104는 안전성이 검증됐고, 기존 치료제 약점을 모두 보완하면서도 효능에 가능성을 보인 만큼 기대가 크다”며 “CU104 임상 2상의 확실한 결과를 낼 수 있도록 최선을 다하겠다”고 덧붙였다.
