[로제타엑소좀 대해부]①"아는 만큼 보인다...세계적 엑소좀 연구자가 떴다”

[이데일리 김진호 기자] 코로나19가 세계를 강타하면서 제약·바이오 산업의 중요도가 커지고 있다. 급성장세를 거듭하는 제약·바이오 산업은 자동차, 반도체 등에 이어 한국의 차세대 미래성장동력으로 자리매김할 것이 확실시된다. 이데일리의 제약·바이오 프리미엄 뉴스 서비스 ‘팜이데일리’에서는 한국을 이끌어 갈 K-제약·바이오 대표주자들을 만나봤다. 이번에는 차세대 신약 및 약물 전달체 플랫폼으로 떠오른 엑소좀 개발 전문기업 ‘로제타엑소좀’이다.

(제공=로제타엑소좀)

◇세계적 엑소좀 권위자 고용송 대표가 세운 기업

엑소좀은 세포 내 ‘소낭’(주머니)을 의미하는 용어로, 학계에서는 흔히 ‘자연유래소낭’(EV)로 불리며, 세포 내 정보 및 물질의 이동에 관여한다. 현재 이같은 자연유래소낭을 유전자치료제의 전달체로 활용하거나 자체 신약으로 개발하려는 시도가 늘고 있는 추세다. 2016년 고용송 대표와 박선주 대표가 함께 설립한 로제타엑소좀 역시 박테리아 엑소좀 기반 면역항암제 개발기업이다.

로제타엑소좀의 설립자 중 고 대표는 2000년부터 경희대와 포스텍(POSTECH)등에서 22년간 엑소좀을 연구했다. 그는 ‘그람양성균이 엑소좀을 만든다는 것’(2002년·Cancer Research)과 ‘혈관신생 기능을 가졌다는 것’(2009년·FEMS Microbiology Letters) 등을 최초로 밝혔으며, 엑소좀의 대량 생산을 위한 ‘1세대 유핵세포 모사체’(1세대 모사체) 기술 등을 개발하기도 했다.

특히 고 대표가 2013년 국제학술지 ‘ACS나노’에 발표한 ‘악성종양으로 화학 약물을 전달하는 엑소좀 모사체 나노소낭’이란 제목의 연구 논문은 현재까지 640여 회 이상 재인용된 바 있다. 그는 엑소좀의 생산과 전달 기능, 항암 효과 등에 대한 논문 100여 편을 발표하며, 학계에서 세계적인 엑소좀 권위자로 인정받는 인물이다.

고 대표의 연구 결과를 바탕으로 설립된 로제타엑소좀은 22개의 엑소좀 관련 원천기술 특허를 보유하고 있다. 여기에는 1세대 모사체 기술을 개선한 2세대 ‘고스트나노베지클’(GNV) 등이 포함됐다. 모사체란 세포를 한쪽 방향으로 힘을 가해 더 작게 쪼갠 것으로. 엑소좀과 같은 기능을 띠는 물질이다. 1세대 유핵세포 모사체 기술에서는 세포 내부의 핵, 소기관 등의 물질이 들어 있는 상태에서 분쇄한다. 반면 2세대인 GNV 기술은 엑소좀 내부에 물질을 비워 안전성을 높이는 동시에 전달체 기능도 강화한 것으로 알려졌다.

◇“박테리아 엑소좀 항암제 시장 선점...용도 특허로 방어”

한편 로제타엑소좀은 세계 최초로 박테리아 엑소좀 기반 면역항암제 후보물질 ‘REX101’의 비임상 독성 연구를 진행하고 있다. 박테리아 엑소좀을 활용해 백신을 만든 기업이 나왔지만, 이를 항암제로 사용한 기업은 전무했다.

고 대표는 “세균 중 박테리아의 엑소좀이 1960년대에 발견됐고, 이를 소량 사용하면 생체 내 면역반응을 활성화해 항암 효과를 띨 수 있는 것이 확인됐다”며 “용량을 좀 높이면 백신으로 쓸 수가 있으며, 이미 2010년대 초반 스위스 노바티스가 처음으로 ‘백세로’를 개발했다”고 운을 뗐다.

실제로 노바티스가 개발한 박테리아 엑소좀 기반 B혈청군 뇌수막염 백신 ‘백세로’가 2012년 유럽의약품청으로부터 첫 허가를 받은 바 있다. 백세로는 이후 미국(2015년)과 한국(2022년) 등에서 승인받았으며, 올해 1조원 이상의 매출을 올릴 것으로 전망되고 있다.

고 대표는 “박테리아 엑소좀은 오래전에 발견돼 물질특허가 없다. 이를 활용하는 용도특허가 중요한 이유다”며 “박테리아 엑소좀을 이용한 면역항암제 개발을 위한 용도특허를 우리가 확보했다. 후발주자가 관련 후보물질을 개발하려면 우리의 용도특허부터 넘어서야 한다”고 설명했다.