존스홉킨스와 깐부 맺은 디앤디파마텍, “K-파킨슨 치료제 새역사 쓴다”

[이데일리 송영두 기자] 한국은 물론 전세계 퇴행성 뇌질환 치료제를 책임지겠다고 선언한 디앤디파마텍의 발걸음이 빨라지고 있다. 지난해 조단위 기업공개(IPO)로 주목을 받았지만 2월 상장예비심사에서 고배를 마셨다. 하지만 8개월만인 10월 상장예비심사를 재청구하면서 업계 관심을 받고 있다.

3일 판교 본사에서 만난 디앤디파마텍의 이슬기 대표와 홍유석 대표는 회사의 미래에 대해 강한 자신감을 나타냈다. 디앤디파마텍은 30대 중반에 존스홉킨스 의대 부교수로 부임, 세계 상위 1% 연구자로 꼽히는 이슬기 대표와 퇴행성뇌질환 분야 세계적인 석학인 테드 도슨 존스홉킨스 의대 교수 등 세계 최고 수준의 연구 교수진이 설립했다.

(왼쪽부터)홍유석, 이슬기 디앤디파마텍 대표가 3일 판교 본사에서 이데일리와 인터뷰를 하고 있다.(사진=송영두 기자)

이 대표는 “현재 퇴행성 뇌질환 치료 후보물질 ‘NLY01’을 파킨슨과 알츠하이머 치료제로 개발 중이다. 파킨슨 치료제는 환자 240명을 대상으로 미국과 캐나다에서 글로벌 임상 2상을 진행 중”이며 “올해 상반기에는 518명을 대상으로 알츠하이머 치료제 글로벌 임상 2상에 돌입할 계획이다. 특히 디앤디파마텍의 퇴행성 뇌질환 치료제 개발이 국내외 주목을 받고 있는 이유는 바이오젠의 아두헬름 등 기존 치료제와 기전이 차별화되기 때문”이라고 설명했다.

특히 그는 “치매는 아밀로이드 독성을 타깃하는 치료제가 주를 이루는데, 아밀로이드 제거가 치매에 근본적으로 도움이 되느냐는 본질적 의문이 남아있다”며 “우리는 존스홉킨스 대학과 오랜 호흡을 통해 뇌질환 근본 원인 중 하나가 독성 단백질 뿐만 아니라 뇌염증이라는 것을 알아냈고, 그것을 타깃해 치료제를 개발하면 발병과 진행속도를 획기적으로 낮출 수 있다는 것을 확인했다”고 강조했다.

실제 5~6년 전만 하더라도 뇌염증을 타깃으로 한 치료제는 없었다. 2013년 이 대표가 개발하던 ‘NLY01’의 가능성에 테드 도슨 교수 연구팀이 GLP-1 수용체 작용제의 신경염증 억제 기전을 2017년 네이처 논문을 통해 최초로 밝혀냈다. 당뇨 치료제로 사용되는 GLP-1 제제 ‘엑세나타이드’를 변형해 ‘NLY01’을 개발했다.

테드 도슨 교수는 퇴행성뇌질환 분야 세계적인 석학으로 관련 연구 논문만 550편을 발표한 전세계 상위 1% 연구자로 꼽힌다. 특히 GLP-1 계열의 퇴행성 뇌질환 치료제 임상이 2상 이후 단계에 진입한 곳은 전세계적으로 노보노디스크와 디앤디파마텍 단 두 곳 뿐이다.

홍 대표는 “‘NYL01’의 엔드포인트는 인지기능 향상이다. 바이오마커에 따른 간접적 지표가 아닌 실질적 환자 치료 효과를 입증하는 제품이 될 것”이라며 “파킨슨 임상 2상 환자 모집이 이번달 마무리되고 내년 상반기에는 결과를 확인할 수 있을 것”이라고 말했다.

지난해 초 아쉬운 결과를 받아들였던 IPO도 8개월만에 재도전에 나섰다. 기술성평가 통과 후 상장예비심사 청구 결과를 기다리고 있다. 이 대표는 “상당히 빠른 시일 내 상장 재청구를 한 이유는 짧은 기간이었지만 그 동안 많은 전진을 이뤘다고 생각했다. 새로운 파이프라인 임상도 시작했고, 기술수출 부분도 보완했다”고 말했다. 실제 디앤디파마텍은 지난해 중국 선전 살루브리스 제약과 비만 및 NASH(비알콜성지방간염) 치료제 ‘DD01’ 기술수출 계약을 체결했다. 반환의무가 없는 계약금 400만 달러를 수령했다.

홍 대표는 “미국에 자회사들이 있는 만큼 나스닥 상장도 옵션이 될 수 있었지만, 대부분의 투자자들이 한국 펀드다보니 투자자들의 의견이 중요했다”며 “투자자들은 한국 상장을 훨씬 선호한다”고 말했다.

디앤디파마텍의 강점은 크게 3가지로 압축된다. 첫째, 풍부한 파이프라인이다. 총 20여개 파이프라인을 보유 중이다. 그 중 10개 파이프라인은 미국 5개 자회사에서 개발중이다. 둘째, 제약사 및 바이오텍 등에서 신약개발을 평균 20년 이상 한 연구원들이 30여명에 달한다. 이들은 미국 자회사에서 주요 신약 임상 개발을 리드하고 있다. 세번째, 홍 대표의 합류다. 홍 대표는 일라이릴리 이머징 마켓 전략사업개발 총괄 임원, GSK 캐나다 대표, GSK 본사 간질환 치료제 상업화 프로젝트 총괄 부사장 등을 역임했다.

이 대표는 “파운더 입장에서 회사를 설립할 때부터 한국에 바이오텍을 만들어 글로벌로 나아가길 원했다. 많은 기초 연구와 얼리 스테이지 연구에 상당히 많은 투자를 해 블록버스터 신약을 다수 만들어 낸 제넨텍 같은 모델이 목표”라며 “상장에 성공하고 임상 2상 데이터가 나오면 현재 논의 중인 글로벌 톱10 제약사와의 기술이전에 성과가 있을 것으로 기대한다” 고 말했다.